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Studio di OXB-102 (AXO-Lenti-PD) in pazienti con malattia di Parkinson bilaterale idiopatica (SUNRISE-PD)

27 aprile 2022 aggiornato da: Sio Gene Therapies

Uno studio di fase I/II sulla sicurezza e sulla valutazione della dose di OXB-102 (AXO-Lenti-PD) in pazienti con malattia di Parkinson idiopatica bilaterale (SUNRISE-PD)

Questo studio si compone di due parti. La parte A valuterà la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di OXB-102 (AXO-Lenti-PD) nei partecipanti con malattia di Parkinson. La parte B valuterà la sicurezza e l'efficacia della dose selezionata di OXB-102 nei partecipanti con malattia di Parkinson.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio si compone di due parti. La parte A è una fase di aumento della dose in aperto in cui i partecipanti sono arruolati in coorti e riceveranno una delle circa tre dosi crescenti di OXB-102 (AXO-Lenti-PD). La parte B è una fase randomizzata in doppio cieco in cui i partecipanti verranno randomizzati a un gruppo attivo che riceve la dose selezionata dalla parte A o a un gruppo di controllo che riceve una procedura chirurgica di imitazione (ISP).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Regno Unito, CB2 0PY,
        • University of Cambridge, Centre for Brain Repair

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 26 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi di MP idiopatica bilaterale
  2. Maschi/femmine tra i 30 ei 70 anni al momento dell'intervento
  3. Punteggio UPDRS (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) (Parte III) compreso tra 30 e 60 nello stato farmacologico "OFF"
  4. Presenza di fluttuazioni motorie e/o movimenti discinetici
  5. Candidato all'intervento chirurgico
  6. Hoehn e Yahr (H&Y) Fase 3 o 4 nello stato farmacologico "OFF".
  7. Dosaggio stabile di farmaci per la malattia di Parkinson, inclusa L-DOPA, per quattro settimane prima dello screening con una dose giornaliera equivalente di Levodopa (LEDD) di almeno 900 mg

Criteri chiave di esclusione:

  1. Storia di psicosi o trattamento in corso con agenti bloccanti della dopamina e precedente esposizione regolare ad agenti antipsicotici
  2. Storia di chirurgia stereotassica o di altro tipo per il trattamento del morbo di Parkinson, inclusa la stimolazione cerebrale profonda (DBS)
  3. Partecipazione a un precedente studio sulla terapia di trasferimento genico o cellulare
  4. Controindicazioni all'uso dell'anestesia
  5. Trattamento in corso o previsto con terapia anticoagulante o uso di terapia anticoagulante che non può essere temporaneamente interrotta nel periodo dell'intervento chirurgico
  6. Diagnosi di atrofia multisistemica
  7. Reperti RM anormali come mega cisterna, setto pellucido, segni di grave atrofia corticale o sottocorticale, tumori cerebrali, malattie vascolari, traumi o malformazioni artero-venose
  8. Presenza di demenza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: OXB-102 Dose Livello 1
OXB-102 Dose di livello 1 singola somministrazione (Parte A: in aperto)
Droga: OXB-102
Consegna neurochirurgica di OXB-102 (terapia genica) al putamen
Altri nomi:
  • AXO-Lenti-PD
Sperimentale: OXB-102 Dose Livello 2
OXB-102 Dose di livello 2 singola somministrazione (Parte A: in aperto)
Droga: OXB-102
Consegna neurochirurgica di OXB-102 (terapia genica) al putamen
Altri nomi:
  • AXO-Lenti-PD
Sperimentale: OXB-102 Dose Livello 3
OXB-102 Dose di livello 3 Singola somministrazione (Parte A: in aperto)
Droga: OXB-102
Consegna neurochirurgica di OXB-102 (terapia genica) al putamen
Altri nomi:
  • AXO-Lenti-PD
Sperimentale: OXB-102 Dose selezionata
Dose selezionata di OXB-102 Singola somministrazione (Parte B: doppio cieco)
Droga: OXB-102
Consegna neurochirurgica di OXB-102 (terapia genica) al putamen
Altri nomi:
  • AXO-Lenti-PD
Comparatore fittizio: Imitazione della procedura chirurgica
Anestesia generale con incisioni cutanee bilaterali (Parte B: in doppio cieco)
Altro: Imitazione della procedura chirurgica (ISP)
I partecipanti randomizzati al gruppo di controllo nella Parte B riceveranno un ISP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di OXB-102 misurata dall'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento e di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Punto temporale di 3 mesi
Gli eventi avversi emersi durante il trattamento e gli eventi avversi gravi saranno valutati in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) del National Cancer Institute, versione 4.0, per gravità
Punto temporale di 3 mesi
Sicurezza di OXB-102 misurata dai cambiamenti nelle analisi cliniche di laboratorio
Lasso di tempo: Punto temporale di 3 mesi
Numero di cambiamenti clinicamente significativi nelle analisi cliniche di laboratorio
Punto temporale di 3 mesi
Sicurezza di OXB-102 misurata dai cambiamenti nei segni vitali
Lasso di tempo: Punto temporale di 3 mesi
Numero di cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Punto temporale di 3 mesi
Sicurezza di OXB-102 misurata dai cambiamenti nei risultati della risonanza magnetica cerebrale
Lasso di tempo: Punto temporale di 3 mesi
Numero di cambiamenti clinicamente significativi nei risultati della risonanza magnetica cerebrale
Punto temporale di 3 mesi
Sicurezza di OXB-102 misurata dai cambiamenti nell'esame fisico
Lasso di tempo: Punto temporale di 3 mesi
Numero di cambiamenti clinicamente significativi nell'esame obiettivo
Punto temporale di 3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei punteggi UPDRS (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) definiti negli stati farmacologici "OFF" e "ON"
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
Basale a 6 mesi
Variazione del tempo "OFF" durante il giorno di veglia rispetto al basale come valutato dai diari dei partecipanti
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
Basale a 6 mesi
Variazione del punteggio della scala di valutazione della discinesia
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
Basale a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sio Gene Therapies

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 aprile 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • OXB-102-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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