Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos patienter med bilateral, idiopatisk Parkinsons sygdom (SUNRISE-PD)

27. april 2022 opdateret af: Sio Gene Therapies

Et fase I/II sikkerheds- og dosisevalueringsstudie af OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos patienter med bilateral idiopatisk Parkinsons sygdom (SUNRISE-PD)

Denne undersøgelse består af to dele. Del A vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​flere doser af OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos deltagere med Parkinsons sygdom. Del B vil vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​den valgte dosis af OXB-102 hos deltagere med Parkinsons sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse består af to dele. Del A er en åben-label dosis-eskaleringsfase, hvor deltagerne er indskrevet i kohorter og vil modtage en af ​​cirka tre eskalerende doser af OXB-102 (AXO-Lenti-PD). Del B er en randomiseret, dobbeltblind fase, hvor deltagerne vil blive randomiseret til enten en aktiv gruppe, der modtager den valgte dosis fra Del A, eller til en kontrolgruppe, der modtager en imiteret kirurgisk procedure (ISP).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige, CB2 0PY,
        • University of Cambridge, Centre for Brain Repair
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

26 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med bilateral idiopatisk PD
  2. Mænd/kvinder mellem 30 og 70 år på operationstidspunktet
  3. Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) (del III) score på mellem 30 og 60 i "OFF" medicintilstand
  4. Tilstedeværelse af motoriske udsving og/eller dyskinetiske bevægelser
  5. Kandidat til kirurgisk indgreb
  6. Hoehn og Yahr (H&Y) Trin 3 eller 4 i "OFF" medicintilstand
  7. Stabil dosering af PD-medicin, inklusive L-DOPA, i fire uger før screening med Levodopa-ækvivalent daglig dosis (LEDD) på mindst 900 mg

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med psykose eller aktuel behandling med dopaminblokerende midler og forudgående regelmæssig eksponering for antipsykotiske midler
  2. Anamnese med stereotaktisk eller anden kirurgi til behandling af PD, herunder dyb hjernestimulation (DBS)
  3. Deltagelse i et tidligere celle- eller genoverførselsterapistudie
  4. Kontraindikationer til brug af anæstesi
  5. Aktuel eller forventet behandling med antikoagulantbehandling eller brug af antikoagulerende behandling, som ikke kan stoppes midlertidigt omkring operationstidspunktet
  6. Diagnose af multipel systematrofi
  7. Unormale MR-fund såsom mega cisterna, septum pellucidum, tegn på alvorlig kortikal eller subkortikal atrofi, hjernetumorer, vaskulære sygdomme, traumer eller arteriovenøse misdannelser
  8. Tilstedeværelse af demens

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: OXB-102 Dosisniveau 1
OXB-102 dosisniveau 1 enkelt administration (del A: åben-label)
Medicin: OXB-102
Neurokirurgisk levering af OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navne:
  • AXO-Lenti-PD
Eksperimentel: OXB-102 Dosisniveau 2
OXB-102 dosisniveau 2 enkeltadministration (del A: åben-label)
Medicin: OXB-102
Neurokirurgisk levering af OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navne:
  • AXO-Lenti-PD
Eksperimentel: OXB-102 Dosisniveau 3
OXB-102 dosisniveau 3 enkelt administration (del A: åben-label)
Medicin: OXB-102
Neurokirurgisk levering af OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navne:
  • AXO-Lenti-PD
Eksperimentel: OXB-102 udvalgt dosis
Udvalgt dosis af OXB-102 enkelt administration (del B: dobbeltblind)
Medicin: OXB-102
Neurokirurgisk levering af OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navne:
  • AXO-Lenti-PD
Sham-komparator: Imiteret kirurgisk procedure
Generel anæstesi med bilaterale hudsnit (del B: dobbeltblind)
Andet: Imitation Surgical Procedure (ISP)
Deltagere randomiseret til kontrolgruppen i del B vil modtage en internetudbyder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheden af ​​OXB-102 målt ved forekomsten af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 3 måneders tidspunkt
Behandlingsudspringende bivirkninger og alvorlige bivirkninger vil blive vurderet af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 4.0, for sværhedsgrad
3 måneders tidspunkt
Sikkerhed af OXB-102 målt ved ændringer i klinisk laboratorieanalyse
Tidsramme: 3 måneders tidspunkt
Antal klinisk signifikante ændringer i klinisk laboratorieanalyse
3 måneders tidspunkt
Sikkerheden af ​​OXB-102 målt ved ændringer i vitale tegn
Tidsramme: 3 måneders tidspunkt
Antal klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
3 måneders tidspunkt
Sikkerhed af OXB-102 målt ved ændringer i hjerne-MR-fund
Tidsramme: 3 måneders tidspunkt
Antal klinisk signifikante ændringer i hjerne-MR-fund
3 måneders tidspunkt
Sikkerheden af ​​OXB-102 målt ved ændringer i fysisk undersøgelse
Tidsramme: 3 måneders tidspunkt
Antal klinisk signifikante ændringer i fysisk undersøgelse
3 måneders tidspunkt

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS)-score defineret i "OFF" og "ON" medicintilstande
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Baseline til 6 måneder
Ændring i "OFF"-tid i løbet af den vågne dag sammenlignet med baseline som vurderet af deltagerens dagbøger
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Baseline til 6 måneder
Ændring i dyskinesi rating skala score
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Baseline til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sio Gene Therapies

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. april 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OXB-102-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger