Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie VX-121 u zdravých subjektů au subjektů s cystickou fibrózou

17. června 2022 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie fáze 1/2 VX-121 u zdravých subjektů au subjektů s cystickou fibrózou

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost VX-121 u zdravých jedinců au jedinců s cystickou fibrózou (CF).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
115

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holandsko
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Groningen, Holandsko
        • PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
      • Nijmegen, Holandsko
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • The Medicines Evaluation Unit

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Část A, B a C: Zdraví dobrovolníci

    • Ženské subjekty musí mít neplodnost
    • Ve věku od 18 do 55 let včetně
    • Index tělesné hmotnosti (BMI) 18,0 až 32,0 kg/m2 včetně a celková tělesná hmotnost >50 kg

  • Část D: Subjekty s CF

    • Heterozygotní pro F508del a mutaci MF (F/MF)
    • Hodnota FEV1 ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku
    • Tělesná hmotnost ≥35 kg

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Část A, B a C: Zdraví dobrovolníci

    • Jakýkoli stav, který může ovlivnit absorpci léku
    • Anamnéza horečnatého onemocnění nebo jiného akutního onemocnění během 5 dnů před první dávkou studovaného léku

  • Část D: Subjekty s CF

    • Anamnéza klinicky významné cirhózy s portální hypertenzí nebo bez ní
    • Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace
    • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Část A: Sdružené placebo (kohorty A1–5; kromě A3)
Účastníci dostali jednu dávku placeba odpovídající VX-121.
Lék: Placebo (odpovídající zavěšení VX-121)
Placebo odpovídalo suspenzi VX-121 pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A1)
Účastníci dostali jednu dávku VX-121 10 miligramů (mg).
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A2)
Účastníci dostali jednu dávku VX-121 20 mg.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A3)
Účastníci dostali jednorázovou dávku VX-121 5 mg nebo odpovídající placebo bez mléka a následně otevřenou dávku VX-121 5 mg s mlékem.
Lék: Placebo (odpovídající zavěšení VX-121)
Placebo odpovídalo suspenzi VX-121 pro perorální podání.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A4)
Účastníci dostali jednu dávku VX-121 40 mg.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A5)
Účastníci dostali jednu dávku VX-121 60 mg.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A9)
Účastníci dostali jednu dávku VX-121 10 mg suspenze v den 1, VX-121 10 mg tabletu v den 9, následovanou VX-121 10 mg tabletou s mlékem v den 17.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Lék: VX-121 (tablet)
Tableta pro perorální podání.
Komparátor placeba: Část B: Sdružené placebo (kohorty B1-4)
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-121 po dobu 10 dnů.
Lék: Placebo (odpovídající zavěšení VX-121)
Placebo odpovídalo suspenzi VX-121 pro perorální podání.
Experimentální: Část B: VX-121 (Kohorta B1)
Účastníci dostávali VX-121 10 mg jednou denně (qd) po dobu 10 dnů.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část B: VX-121 (Kohorta B2)
Účastníci dostávali VX-121 20 mg qd po dobu 10 dnů.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část B: VX-121 (Kohorta B3)
Účastníci dostávali VX-121 40 mg qd po dobu 10 dnů.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část B: VX-121 (Kohorta B4)
Účastníci dostávali VX-121 60 mg qd po dobu 10 dnů.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Komparátor placeba: Část C: Sdružené placebo (kohorty C1-3)
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-121/TEZ/IVA po dobu 14 dnů.
Lék: Placebo (odpovídající IVA)
Placebo odpovídající IVA pro perorální podání.
Lék: Placebo (odpovídající zavěšení VX-121)
Placebo odpovídalo suspenzi VX-121 pro perorální podání.
Lék: Placebo (odpovídající TEZ/IVA)
Placebo odpovídající TEZ/IVA pro perorální podání.
Experimentální: Část C: VX-121 (Kohorta C1)
Účastníci dostávali VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg každých 12 hodin (q12h) po dobu 14 dnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Lék: TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Experimentální: Část C: VX-121 (Kohorta C2)
Účastníci dostávali VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd 12h po dobu 14 dnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Lék: TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Experimentální: Část C: VX-121 (Kohorta C3)
Účastníci dostávali VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd/12h po dobu 14 dnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Lék: TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Komparátor placeba: Část D: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-121/TEZ/IVA po dobu 4 týdnů.
Lék: Placebo (odpovídající IVA)
Placebo odpovídající IVA pro perorální podání.
Lék: Placebo (odpovídající TEZ/IVA)
Placebo odpovídající TEZ/IVA pro perorální podání.
Lék: Placebo (odpovídající tabletu VX-121)
Placebo přizpůsobené tabletě VX-121 pro perorální podání.
Experimentální: Část D: VX-121/TEZ/IVA
Účastníci dostávali VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd 12h po dobu 4 týdnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-121 (tablet)
Tableta pro perorální podání.
Lék: TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od 1. dne přes bezpečnostní následnou kontrolu (do 15. dne u části A [kromě kohort A3 a A9], do 26. dne u kohorty A3, do 34. dne u kohorty A9, do 20. dne u části B, až 24. den pro část C a až 9. týden pro část D)
Od 1. dne přes bezpečnostní následnou kontrolu (do 15. dne u části A [kromě kohort A3 a A9], do 26. dne u kohorty A3, do 34. dne u kohorty A9, do 20. dne u části B, až 24. den pro část C a až 9. týden pro část D)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-121
Časové okno: Skupiny A1-5 (kromě A3): Před podáním dávky do 240 hodin po dávce; Skupiny A3 a A9: Před podáním dávky až 168 hodin po podání dávky
Skupiny A1-5 (kromě A3): Před podáním dávky do 240 hodin po dávce; Skupiny A3 a A9: Před podáním dávky až 168 hodin po podání dávky
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od doby dávkování do poslední měřitelné koncentrace (AUC[0-poslední]) VX-121
Časové okno: Skupiny A1-5 (kromě A3): Před podáním dávky do 240 hodin po dávce; Skupiny A3 a A9: Před podáním dávky až 168 hodin po podání dávky
Skupiny A1-5 (kromě A3): Před podáním dávky do 240 hodin po dávce; Skupiny A3 a A9: Před podáním dávky až 168 hodin po podání dávky
Část B: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-121
Časové okno: Den 1, Den 5 a Den 10
Den 1, Den 5 a Den 10
Část B: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas během dávkovacího intervalu (AUCtau) VX-121
Časové okno: Den 1, Den 5 a Den 10
Den 1, Den 5 a Den 10
Část B: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) VX-121 před podáním dávky
Časové okno: Předdávkování v den 5 a den 10
Předdávkování v den 5 a den 10
Část C: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-121, TEZ a jejích metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jejích metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Den 1, den 7 a den 14
Den 1, den 7 a den 14
Část C: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas během dávkovacího intervalu (AUCtau) VX-121, TEZ a jeho metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jeho metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Den 1, den 7 a den 14
Den 1, den 7 a den 14
Část C: Plazmatická koncentrace (Ctrough) před dávkou VX-121, TEZ a jejích metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jejích metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Předdávkování v den 7 a den 14
Předdávkování v den 7 a den 14
Část D: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-121, TEZ a jeho metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jeho metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Den 1 a den 15
Den 1 a den 15
Část D: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od času dávkování do poslední měřitelné koncentrace (AUC[0-poslední]) VX-121, TEZ a jeho metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jeho Metabolity (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Den 1 a den 15
Den 1 a den 15
Část D: Plazmatická koncentrace (Ctrough) před dávkou VX-121, TEZ a jeho metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jeho metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Předdávkování v den 8, den 15 a den 29
Předdávkování v den 8, den 15 a den 29
Část D: Absolutní změna v koncentracích chloridu potu (SwCl).
Časové okno: Od základní linie do dne 29
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie do dne 29
Část D: Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie do dne 29
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základní linie do dne 29

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
3. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
3. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. června 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX17-121-001
  • 2018-000126-55 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení