Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie VX-121 u zdravých subjektů au subjektů s cystickou fibrózou

17. června 2022 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie fáze 1/2 VX-121 u zdravých subjektů au subjektů s cystickou fibrózou

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost VX-121 u zdravých jedinců au jedinců s cystickou fibrózou (CF).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

115

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holandsko
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Groningen, Holandsko
        • PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
      • Nijmegen, Holandsko
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • The Medicines Evaluation Unit

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Část A, B a C: Zdraví dobrovolníci

    • Ženské subjekty musí mít neplodnost
    • Ve věku od 18 do 55 let včetně
    • Index tělesné hmotnosti (BMI) 18,0 až 32,0 kg/m2 včetně a celková tělesná hmotnost >50 kg

  • Část D: Subjekty s CF

    • Heterozygotní pro F508del a mutaci MF (F/MF)
    • Hodnota FEV1 ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku
    • Tělesná hmotnost ≥35 kg

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Část A, B a C: Zdraví dobrovolníci

    • Jakýkoli stav, který může ovlivnit absorpci léku
    • Anamnéza horečnatého onemocnění nebo jiného akutního onemocnění během 5 dnů před první dávkou studovaného léku

  • Část D: Subjekty s CF

    • Anamnéza klinicky významné cirhózy s portální hypertenzí nebo bez ní
    • Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace
    • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Část A: Sdružené placebo (kohorty A1–5; kromě A3)
Účastníci dostali jednu dávku placeba odpovídající VX-121.
Lék: Placebo (odpovídající zavěšení VX-121)
Placebo odpovídalo suspenzi VX-121 pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A1)
Účastníci dostali jednu dávku VX-121 10 miligramů (mg).
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A2)
Účastníci dostali jednu dávku VX-121 20 mg.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A3)
Účastníci dostali jednorázovou dávku VX-121 5 mg nebo odpovídající placebo bez mléka a následně otevřenou dávku VX-121 5 mg s mlékem.
Lék: Placebo (odpovídající zavěšení VX-121)
Placebo odpovídalo suspenzi VX-121 pro perorální podání.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A4)
Účastníci dostali jednu dávku VX-121 40 mg.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A5)
Účastníci dostali jednu dávku VX-121 60 mg.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část A: VX-121 (Kohorta A9)
Účastníci dostali jednu dávku VX-121 10 mg suspenze v den 1, VX-121 10 mg tabletu v den 9, následovanou VX-121 10 mg tabletou s mlékem v den 17.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Lék: VX-121 (tablet)
Tableta pro perorální podání.
Komparátor placeba: Část B: Sdružené placebo (kohorty B1-4)
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-121 po dobu 10 dnů.
Lék: Placebo (odpovídající zavěšení VX-121)
Placebo odpovídalo suspenzi VX-121 pro perorální podání.
Experimentální: Část B: VX-121 (Kohorta B1)
Účastníci dostávali VX-121 10 mg jednou denně (qd) po dobu 10 dnů.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část B: VX-121 (Kohorta B2)
Účastníci dostávali VX-121 20 mg qd po dobu 10 dnů.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část B: VX-121 (Kohorta B3)
Účastníci dostávali VX-121 40 mg qd po dobu 10 dnů.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Experimentální: Část B: VX-121 (Kohorta B4)
Účastníci dostávali VX-121 60 mg qd po dobu 10 dnů.
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Komparátor placeba: Část C: Sdružené placebo (kohorty C1-3)
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-121/TEZ/IVA po dobu 14 dnů.
Lék: Placebo (odpovídající IVA)
Placebo odpovídající IVA pro perorální podání.
Lék: Placebo (odpovídající zavěšení VX-121)
Placebo odpovídalo suspenzi VX-121 pro perorální podání.
Lék: Placebo (odpovídající TEZ/IVA)
Placebo odpovídající TEZ/IVA pro perorální podání.
Experimentální: Část C: VX-121 (Kohorta C1)
Účastníci dostávali VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg každých 12 hodin (q12h) po dobu 14 dnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Lék: TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Experimentální: Část C: VX-121 (Kohorta C2)
Účastníci dostávali VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd 12h po dobu 14 dnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Lék: TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Experimentální: Část C: VX-121 (Kohorta C3)
Účastníci dostávali VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd/12h po dobu 14 dnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-121 (odpružení)
Suspenze pro perorální podání.
Lék: TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Komparátor placeba: Část D: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-121/TEZ/IVA po dobu 4 týdnů.
Lék: Placebo (odpovídající IVA)
Placebo odpovídající IVA pro perorální podání.
Lék: Placebo (odpovídající TEZ/IVA)
Placebo odpovídající TEZ/IVA pro perorální podání.
Lék: Placebo (odpovídající tabletu VX-121)
Placebo přizpůsobené tabletě VX-121 pro perorální podání.
Experimentální: Část D: VX-121/TEZ/IVA
Účastníci dostávali VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd 12h po dobu 4 týdnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-121 (tablet)
Tableta pro perorální podání.
Lék: TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od 1. dne přes bezpečnostní následnou kontrolu (do 15. dne u části A [kromě kohort A3 a A9], do 26. dne u kohorty A3, do 34. dne u kohorty A9, do 20. dne u části B, až 24. den pro část C a až 9. týden pro část D)
Od 1. dne přes bezpečnostní následnou kontrolu (do 15. dne u části A [kromě kohort A3 a A9], do 26. dne u kohorty A3, do 34. dne u kohorty A9, do 20. dne u části B, až 24. den pro část C a až 9. týden pro část D)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-121
Časové okno: Skupiny A1-5 (kromě A3): Před podáním dávky do 240 hodin po dávce; Skupiny A3 a A9: Před podáním dávky až 168 hodin po podání dávky
Skupiny A1-5 (kromě A3): Před podáním dávky do 240 hodin po dávce; Skupiny A3 a A9: Před podáním dávky až 168 hodin po podání dávky
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od doby dávkování do poslední měřitelné koncentrace (AUC[0-poslední]) VX-121
Časové okno: Skupiny A1-5 (kromě A3): Před podáním dávky do 240 hodin po dávce; Skupiny A3 a A9: Před podáním dávky až 168 hodin po podání dávky
Skupiny A1-5 (kromě A3): Před podáním dávky do 240 hodin po dávce; Skupiny A3 a A9: Před podáním dávky až 168 hodin po podání dávky
Část B: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-121
Časové okno: Den 1, Den 5 a Den 10
Den 1, Den 5 a Den 10
Část B: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas během dávkovacího intervalu (AUCtau) VX-121
Časové okno: Den 1, Den 5 a Den 10
Den 1, Den 5 a Den 10
Část B: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) VX-121 před podáním dávky
Časové okno: Předdávkování v den 5 a den 10
Předdávkování v den 5 a den 10
Část C: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-121, TEZ a jejích metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jejích metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Den 1, den 7 a den 14
Den 1, den 7 a den 14
Část C: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas během dávkovacího intervalu (AUCtau) VX-121, TEZ a jeho metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jeho metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Den 1, den 7 a den 14
Den 1, den 7 a den 14
Část C: Plazmatická koncentrace (Ctrough) před dávkou VX-121, TEZ a jejích metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jejích metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Předdávkování v den 7 a den 14
Předdávkování v den 7 a den 14
Část D: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-121, TEZ a jeho metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jeho metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Den 1 a den 15
Den 1 a den 15
Část D: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od času dávkování do poslední měřitelné koncentrace (AUC[0-poslední]) VX-121, TEZ a jeho metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jeho Metabolity (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Den 1 a den 15
Den 1 a den 15
Část D: Plazmatická koncentrace (Ctrough) před dávkou VX-121, TEZ a jeho metabolitů (M1-TEZ a M2-TEZ) a IVA a jeho metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Předdávkování v den 8, den 15 a den 29
Předdávkování v den 8, den 15 a den 29
Část D: Absolutní změna v koncentracích chloridu potu (SwCl).
Časové okno: Od základní linie do dne 29
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie do dne 29
Část D: Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie do dne 29
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základní linie do dne 29

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

3. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

3. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

7. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX17-121-001
  • 2018-000126-55 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit