Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie prodloužení léčby mukopolysacharidózy typu IIIB

16. ledna 2023 aktualizováno: Allievex Corporation

Multicentrická, nadnárodní, rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti intracerebroventrikulárního AX 250 u pacientů s mukopolysacharidózou typu IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo syndrom typu B)

Primárními cíli této studie je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost AX 250 podávaného subjektům s MPS IIIB pomocí implantovaného ICV rezervoáru a katétru a zhodnotit dopad dlouhodobé léčby AX 250 na kognitivní funkce u pacientů s MPS IIIB podle vývojového kvocientu (DQ).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kolumbie
      • Bogotá,, Kolumbie
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Španělsko
      • Santiago de Compostela, Španělsko
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí absolvovat 48 týdnů v části 2 studie 250-201 a zadat 250-202 do 8 týdnů od ukončení studie
  • Písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce a souhlas subjektu, je-li vyžadován
  • Má schopnost vyhovět požadavkům protokolu podle názoru zkoušejícího
  • Muži a ženy, kteří jsou v reprodukčním věku, by měli během studie a po dobu 6 měsíců po dokončení studie (nebo odstoupení ze studie) praktikovat skutečnou abstinenci, definovanou jako žádná sexuální aktivita. Pokud jsou sexuálně aktivní a nepraktikují skutečnou abstinenci, musí muži a ženy v reprodukčním věku při účasti ve studii používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  • Pokud je žena ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test při screeningové návštěvě a musí být ochotna podstoupit další těhotenské testy během studie.

Kritéria vyloučení:

  • Má jak (1) kognitivní skóre AEq ≤ 18 měsíců, tak (2) skóre DQ ≤ 20
  • Podle názoru zkoušejícího by zařazení do studie neprospělo
  • Podstoupil kmenové buňky, genovou terapii nebo ERT (jinou než AX 250) pro MPS IIIB
  • Má kontraindikace pro neurochirurgii (např. vrozená srdeční vada, těžká respirační porucha nebo abnormality srážení krve)
  • Má kontraindikace pro vyšetření magnetickou rezonancí (např. kardiostimulátor, kovový fragment nebo čip v oku nebo klip aneuryzmatu v mozku)
  • Má v anamnéze špatně kontrolovanou záchvatovou poruchu
  • Je náchylný ke komplikacím z intraventrikulárního podávání léků, včetně pacientů s hydrocefalem nebo komorovými zkraty
  • Dostal jakoukoli jinou hodnocenou medikaci než AX 250 během 30 dnů před základní návštěvou nebo je naplánováno, že bude dostávat jakýkoli zkoumaný lék v průběhu studie
  • Má zdravotní stav nebo polehčující okolnosti, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit schopnost subjektu vyhovět požadavkům protokolu, jeho pohodu nebo bezpečnost nebo interpretovatelnost klinických údajů subjektu.
  • Je těhotná kdykoli během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: AX 250
Všichni jedinci dostanou AX 250 v MTTD stanoveném v 250-201, 300 mg podávaných týdně ICV infuzí, která bude pokračovat po dobu až 240 týdnů.
Lék: AX 250
Chimérická fúze rekombinantní lidské alfa-N-acetylglukosaminidázy a zkráceného lidského inzulínu podobného růstového faktoru 2 (rhNAGLU-IGF2)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost AX 250 podávaného až 33 subjektům s MPS IIIB posouzením počtu účastníků s abnormálními klinickými laboratorními hodnotami a/nebo nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
Celé období studia, až 240 týdnů
Hodnocení vlivu dlouhodobé léčby AX 250 na kognitivní funkce až u 33 pacientů s MPS IIIB podle vývojového kvocientu (DQ)
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
Celé období studia, až 240 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte dopad dlouhodobé léčby AX 250 na kognitivní funkce až u 33 pacientů s MPS IIIB podle skóre ekvivalentního věku (AEq)
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
Věkové ekvivalentní skóre je odvozeno z neurokognitivních testů (Bayley Scales of Infant Development, 3. vydání NEBO Kaufmanova hodnotící baterie pro děti, 2. vydání)
Celé období studia, až 240 týdnů
Charakterizujte imunogenicitu měřenou hladinami IgE, tvorbou protilátek anti-AX 250, IGF1 a IGF2 v mozkomíšním moku (CSF) a séru.
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
Celé období studia, až 240 týdnů
Vyhodnoťte dopad dlouhodobé léčby AX 250 na hladiny heparan sulfátu (HS) v mozkomíšním moku (CSF), séru a moči.
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
Celé období studia, až 240 týdnů
Zhodnoťte dopad dlouhodobé léčby AX 250 na strukturu mozku hodnocenou magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
Celé období studia, až 240 týdnů
Vyhodnoťte dopad dlouhodobé léčby AX 250 na adaptivní funkce odvozené z Vineland Adaptive Behavior Scales, 2. vydání (VABS-II)
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
VABS-II je měřítkem adaptivního chování a lze jej použít k posouzení úrovně fungování subjektů v různém věku. Stupnice se pohybuje od 0 do 4 (0 znamená, že nikdy neprovede chování a 4 znamená, že téměř vždy provede chování nezávisle)
Celé období studia, až 240 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Allievex Corporation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. února 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. ledna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AX 250-202

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení