Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En behandlingsudvidelsesundersøgelse af mucopolysaccharidosis type IIIB

16. januar 2023 opdateret af: Allievex Corporation

Et multicenter, multinationalt udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af intracerebroventrikulær AX 250 hos patienter med mucopolysaccharidosis type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo syndrom type B)

De primære mål for denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af AX 250 administreret til forsøgspersoner med MPS IIIB af et implanteret ICV-reservoir og kateter og at evaluere indvirkningen af ​​langtidsbehandling med AX 250 på kognitiv funktion hos patienter med MPS IIIB som vurderet ved udviklingskvotient (DQ).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Colombia
      • Bogotá,, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have gennemført 48 uger i del 2 af undersøgelse 250-201 og indtaste 250-202 inden for 8 uger efter studiets afslutning
  • Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge og samtykke fra subjekt, hvis det kræves
  • Har evnen til at overholde protokolkrav, efter efterforskerens mening
  • Mænd og kvinder, der er i den fødedygtige alder, bør praktisere ægte afholdenhed, defineret som ingen seksuel aktivitet, under undersøgelsen og i 6 måneder efter undersøgelsen er afsluttet (eller tilbagetrækning fra undersøgelsen). Hvis de er seksuelt aktive og ikke praktiserer ægte afholdenhed, skal mænd og kvinder i den fødedygtige alder bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal have en negativ graviditetstest ved screeningsbesøget og være villig til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Har både (1) en kognitiv AEq-score ≤ 18 måneder og (2) en DQ-score ≤ 20
  • Ville ikke have gavn af at tilmelde sig undersøgelsen efter investigators mening
  • Har modtaget stamcelle-, genterapi eller ERT (andre end AX 250) for MPS IIIB
  • Har kontraindikationer for neurokirurgi (f.eks. medfødt hjertesygdom, alvorlig åndedrætsnedsættelse eller koagulationsabnormiteter)
  • Har kontraindikationer for MR-scanninger (f.eks. pacemaker, metalfragment eller chip i øjet eller aneurismeklemme i hjernen)
  • Har en historie med dårligt kontrolleret anfaldsforstyrrelse
  • Er tilbøjelig til komplikationer fra intraventrikulær lægemiddeladministration, herunder patienter med hydrocephalus eller ventrikulære shunts
  • Har modtaget anden forsøgsmedicin end AX 250 inden for 30 dage før baseline-besøget eller er planlagt til at modtage et forsøgslægemiddel i løbet af undersøgelsen
  • Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens evne til at overholde protokolkrav, forsøgspersonens velbefindende eller sikkerhed eller fortolkningen af ​​forsøgspersonens kliniske data.
  • Er gravid på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: AX 250
Alle forsøgspersoner vil modtage AX 250 på MTTD etableret i 250-201, 300 mg administreret ugentligt ved ICV-infusion, der vil fortsætte i op til 240 uger.
Medicin: AX 250
Kimærisk fusion af rekombinant human alfa-N-acetylglucosaminidase og trunkeret human insulinlignende vækstfaktor 2 (rhNAGLU-IGF2)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Evaluer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af AX 250 administreret til op til 33 forsøgspersoner med MPS IIIB ved at vurdere antallet af deltagere med unormale kliniske laboratorieværdier og/eller bivirkninger relateret til behandlingen
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Hele studieperioden, op til 240 uger
Evaluering af virkningen af ​​langvarig AX 250-behandling på kognitiv funktion hos op til 33 patienter med MPS IIIB som vurderet ved udviklingskvotient (DQ)
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Hele studieperioden, op til 240 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer virkningen af ​​langvarig AX 250-behandling på kognitiv funktion hos op til 33 patienter med MPS IIIB som vurderet ved aldersækvivalent score (AEq)
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Aldersækvivalent score er afledt af neurokognitive tests (Bayley Scales of Infant Development, 3. udgave ELLER Kaufman Assessment battery for Children, 2. udgave)
Hele studieperioden, op til 240 uger
Karakteriser immunogenicitet som målt ved IgE-niveauer, dannelse af anti-AX 250, IGF1 og IGF2 antistoffer i cerebrospinalvæske (CSF) og serum.
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Hele studieperioden, op til 240 uger
Evaluer virkningen af ​​langvarig AX 250-behandling på heparansulfat-niveauer (HS) i cerebrospinalvæske (CSF), serum og urin.
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Hele studieperioden, op til 240 uger
Evaluer virkningen af ​​langvarig AX 250-behandling på hjernestruktur vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Hele studieperioden, op til 240 uger
Evaluer virkningen af ​​langvarig AX 250-behandling på adaptiv funktion afledt af Vineland Adaptive Behavior Scales, 2. udgave (VABS-II)
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
VABS-II er et mål for adaptiv adfærd og kan bruges til at vurdere niveauet af forsøgspersoners funktionsevne i forskellige aldre. Skalaen går fra 0-4 (0 betyder aldrig udfører adfærden, og 4 betyder næsten altid udfører adfærden uafhængigt)
Hele studieperioden, op til 240 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Allievex Corporation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. februar 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2025

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. december 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. januar 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AX 250-202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger