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Eine Behandlungsverlängerungsstudie zu Mukopolysaccharidose Typ IIIB

16. Januar 2023 aktualisiert von: Allievex Corporation

Eine multizentrische, multinationale Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von intrazerebroventrikulärem AX 250 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo-Syndrom Typ B)

Die Hauptziele dieser Studie sind die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von AX 250, das Patienten mit MPS IIIB über ein implantiertes ICV-Reservoir und einen Katheter verabreicht wurde, und die Bewertung der Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die kognitive Funktion bei Patienten mit MPS IIIB, wie anhand des Entwicklungsquotienten (DQ) bewertet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Kolumbien
      • Bogotá,, Kolumbien
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss 48 Wochen in Teil 2 der Studie 250-201 abgeschlossen haben und innerhalb von 8 Wochen nach Studienabschluss in 250-202 eintreten
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Probanden, falls erforderlich
  • Hat nach Meinung des Ermittlers die Fähigkeit, die Protokollanforderungen zu erfüllen
  • Männer und Frauen im reproduktionsfähigen Alter sollten während der Studie und für 6 Monate nach Abschluss der Studie (oder Abbruch der Studie) echte Abstinenz praktizieren, definiert als keine sexuelle Aktivität. Wenn sie sexuell aktiv sind und keine echte Abstinenz praktizieren, müssen Männer und Frauen im gebärfähigen Alter während der Teilnahme an der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden.
  • Wenn es sich um eine Frau im gebärfähigen Alter handelt, muss beim Screening-Besuch ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

  • Hat sowohl (1) einen kognitiven AEq-Score ≤ 18 Monate als auch (2) einen DQ-Score ≤ 20
  • Würde nach Meinung des Prüfarztes nicht von der Aufnahme in die Studie profitieren
  • Hat Stammzellen, Gentherapie oder ERT (außer AX 250) für MPS IIIB erhalten
  • Hat Kontraindikationen für die Neurochirurgie (z. B. angeborene Herzfehler, schwere Atmungsstörungen oder Gerinnungsstörungen)
  • Hat Kontraindikationen für MRT-Scans (z. B. Herzschrittmacher, Metallsplitter oder Chip im Auge oder Aneurysma-Clip im Gehirn)
  • Hat eine Vorgeschichte von schlecht kontrollierten Anfallsleiden
  • Neigt zu Komplikationen durch intraventrikuläre Arzneimittelverabreichung, einschließlich Patienten mit Hydrozephalus oder ventrikulären Shunts
  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Besuch ein anderes Prüfpräparat als AX 250 erhalten oder soll im Verlauf der Studie ein Prüfpräparat erhalten
  • Hat einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, die Protokollanforderungen, das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Probanden oder die Interpretierbarkeit der klinischen Daten des Probanden einzuhalten.
  • Zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: AX250
Alle Probanden erhalten AX 250 bei der in 250-201 festgelegten MTTD, 300 mg, die wöchentlich durch ICV-Infusion verabreicht werden, die bis zu 240 Wochen andauern wird.
Arzneimittel: AX250
Chimäre Fusion aus rekombinanter humaner alpha-N-Acetylglucosaminidase und verkürztem humanem insulinähnlichem Wachstumsfaktor 2 (rhNAGLU-IGF2)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von AX 250, das bei bis zu 33 Probanden mit MPS IIIB verabreicht wurde, indem Sie die Anzahl der Teilnehmer mit anormalen klinischen Laborwerten und/oder Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung bewerten
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Bewertung der Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die kognitive Funktion bei bis zu 33 Patienten mit MPS IIIB, bewertet anhand des Entwicklungsquotienten (DQ)
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die kognitive Funktion bei bis zu 33 Patienten mit MPS IIIB, bewertet anhand des altersäquivalenten Scores (AEq).
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Der altersäquivalente Score wird aus neurokognitiven Tests abgeleitet (Bayley Scales of Infant Development, 3. Ausgabe ODER Kaufman Assessment Battery for Children, 2. Ausgabe)
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Charakterisieren Sie die Immunogenität, gemessen anhand der IgE-Spiegel, der Bildung von Anti-AX 250-, IGF1- und IGF2-Antikörpern in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) und im Serum.
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Bewerten Sie die Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die Heparansulfat (HS)-Spiegel in Zerebrospinalflüssigkeit (CSF), Serum und Urin.
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Bewertung der Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die durch Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilte Gehirnstruktur
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Bewerten Sie die Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die adaptive Funktion, abgeleitet von den Vineland Adaptive Behavior Scales, 2. Ausgabe (VABS-II)
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
VABS-II ist ein Maß für adaptives Verhalten und kann verwendet werden, um das Leistungsniveau der Probanden in verschiedenen Altersstufen zu beurteilen. Die Skala reicht von 0-4 (0 bedeutet, dass das Verhalten nie ausgeführt wird, und 4 bedeutet, dass das Verhalten fast immer unabhängig ausgeführt wird).
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Allievex Corporation

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
19. Februar 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AX 250-202

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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