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Uno studio di estensione del trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

16 gennaio 2023 aggiornato da: Allievex Corporation

Uno studio di estensione multicentrico, multinazionale per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'AX 250 intracerebroventricolare in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB, sindrome di Sanfilippo di tipo B)

Gli obiettivi primari di questo studio sono valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di AX 250 somministrato a soggetti con MPS IIIB mediante un serbatoio e un catetere ICV impiantati e valutare l'impatto del trattamento a lungo termine con AX 250 sulla funzione cognitiva in pazienti con MPS IIIB come valutato dal quoziente di sviluppo (DQ).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Colombia
      • Bogotá,, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Santiago de Compostela, Spagna
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • MacKay Memorial Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve aver completato 48 settimane nella Parte 2 dello Studio 250-201 ed inserire 250-202 entro 8 settimane dal completamento dello studio
  • Consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e assenso del soggetto, se richiesto
  • Ha la capacità di rispettare i requisiti del protocollo, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • I maschi e le femmine in età riproduttiva devono praticare la vera astinenza, definita come nessuna attività sessuale, durante lo studio e per 6 mesi dopo il completamento dello studio (o il ritiro dallo studio). Se sessualmente attivi e non praticanti la vera astinenza, i maschi e le femmine in età riproduttiva devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio.
  • Se donna in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo alla visita di screening ed essere disposta a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Ha entrambi (1) un punteggio AEq cognitivo ≤ 18 mesi e (2) un punteggio DQ ≤ 20
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, non trarrebbe beneficio dall'arruolamento nello studio
  • Ha ricevuto cellule staminali, terapia genica o ERT (diverso da AX 250) per MPS IIIB
  • Ha controindicazioni per la neurochirurgia (p. es., cardiopatie congenite, grave insufficienza respiratoria o anomalie della coagulazione)
  • Ha controindicazioni per le scansioni MRI (p. es., pacemaker cardiaco, frammento di metallo o chip nell'occhio o clip di aneurisma nel cervello)
  • Ha una storia di disturbo convulsivo scarsamente controllato
  • È soggetto a complicazioni dovute alla somministrazione di farmaci intraventricolari, compresi i pazienti con idrocefalo o shunt ventricolari
  • Ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale diverso da AX 250 entro 30 giorni prima della visita di riferimento o è programmato per ricevere qualsiasi farmaco sperimentale durante il corso dello studio
  • Ha una condizione medica o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del soggetto di rispettare i requisiti del protocollo, il benessere o la sicurezza del soggetto o l'interpretazione dei dati clinici del soggetto.
  • È incinta in qualsiasi momento durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AX 250
Tutti i soggetti riceveranno AX 250 all'MTTD stabilito in 250-201, 300 mg somministrati settimanalmente mediante infusione di ICV che continuerà fino a 240 settimane.
Droga: AX 250
Fusione chimerica di alfa-N-acetilglucosaminidasi umana ricombinante e fattore di crescita insulino-simile umano troncato 2 (rhNAGLU-IGF2)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di AX 250 somministrato a un massimo di 33 soggetti con MPS IIIB valutando il numero di partecipanti con valori di laboratorio clinici anomali e/o eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Valutazione dell'impatto del trattamento a lungo termine con AX 250 sulla funzione cognitiva in un massimo di 33 pazienti con MPS IIIB come valutato dal quoziente di sviluppo (DQ)
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Intero periodo di studio, fino a 240 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'impatto del trattamento a lungo termine con AX 250 sulla funzione cognitiva in un massimo di 33 pazienti con MPS IIIB come valutato dal punteggio equivalente all'età (AEq)
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Il punteggio equivalente all'età è derivato dai test neurocognitivi (Bayley Scales of Infant Development, 3a edizione OPPURE Kaufman Assessment battery for Children, 2a edizione)
Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Caratterizzare l'immunogenicità misurata dai livelli di IgE, la formazione di anticorpi anti-AX 250, IGF1 e IGF2 nel liquido cerebrospinale (CSF) e nel siero.
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Valutare l'impatto del trattamento a lungo termine con AX 250 sui livelli di eparan solfato (HS) nel liquido cerebrospinale (CSF), nel siero e nelle urine.
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Valutare l'impatto del trattamento a lungo termine con AX 250 sulla struttura cerebrale valutata mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
Valutare l'impatto del trattamento AX 250 a lungo termine sulla funzione adattativa derivato dalle Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd edition (VABS-II)
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
VABS-II è una misura del comportamento adattivo e può essere utilizzato per valutare il livello di funzionamento dei soggetti a varie età. La scala varia da 0 a 4 (il significato di 0 non esegue mai il comportamento e il significato di 4 esegue quasi sempre il comportamento in modo indipendente)
Intero periodo di studio, fino a 240 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Allievex Corporation

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 febbraio 2018

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 gennaio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AX 250-202

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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