Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie Tranilastu v léčbě periodického syndromu spojeného s kryopyrinem (CAPS)

1. června 2019 aktualizováno: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Účinnost a bezpečnost Tranilastu u pacientů s periodickým syndromem spojeným s kryopyrinem (CAPS): Jednoramenná prospektivní kohortová studie

Toto je prospektivní kohortová studie ke sledování účinnosti a bezpečnosti tranilastu u pacientů s CAPS. Výzkumníci by analyzovali změny v indexu aktivity auto-zánětlivého onemocnění (AIDAI) před a po léčbě, stejně jako změny v zánětlivých markerech, celkové hodnocení aktivity onemocnění pacienty a lékařem, aby určili účinnost a bezpečnost tranilastu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Bude přijato 71 pacientů s CAPS. Po podepsání informovaného souhlasu jim bude podán tranilast (pro juvenilní pacienty 5 mg/kg.d. s maximální dávkou 0,3 g denně; U dospělých pacientů je dávka 0,1 g pokaždé, třikrát denně). Tito pacienti budou sledováni po dobu 6 měsíců. AIDAI zaznamenávají pacienti nebo jejich rodiče měsíc před zahájením léčby a 1., 3. a 6. měsíc po léčbě. Zánětlivé markery a celkové hodnocení aktivity onemocnění pacienty a lékařem budou hodnoceny během 1., 3. a 6. měsíce sledování. Nežádoucí účinky budou rovněž sledovány a zaznamenávány. Experimentální data před a po podání tranilastu budou analyzována a statisticky zpracována, aby se zjistilo, zda je tranilast účinný a bezpečný pro pacienty s CAPS.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
71

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Linqing Zhong

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni pacienti musí splňovat následující diagnostická kritéria CAPS a mít patogenní mutaci (mutace) v genu NLRP3.

    1. Zvýšené zánětlivé markery (CRP/SAA) (povinná kritéria)

    2. ≥2 ze 6 typických znaků/symptomů CAPS:

      1. vyrážka podobná kopřivce;
      2. epizody vyvolané chladem/stresem;
      3. Senzorineurální ztráta sluchu;
      4. Muskuloskeletální příznaky (artralgie/artritida/myalgie);
      5. Chronická aseptická meningitida;
      6. Kosterní abnormality (přerůstání epifýz/čelní bossing).

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti nebudou zařazeni, pokud splňují některé z následujících kritérií:

    1. Léčení inhibitorem IL-1, jinými biologickými látkami a imunosupresivy
    2. Těhotné a kojící ženy
    3. Závažné selhání orgánových funkcí, předpokládaná doba života méně než 6 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Tranilast
5 mg/kg.d pro juvenilní pacienty s maximální dávkou 0,3 g denně; 0,1 g pokaždé, třikrát denně u dospělých pacientů
Lék: Tranilast
5 mg/kg.d pro juvenilní pacienty s maximální dávkou 0,3 g denně; 0,1 g pokaždé, třikrát denně u dospělých pacientů
Ostatní jména:
  • Rizaben

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny skóre indexu aktivity auto-zánětlivých onemocnění po 6měsíční léčbě nad výchozí hodnotu
Časové okno: Předchozí 1 měsíc před léčbou a 6. měsíc po léčbě
Pacienti nebo jejich rodiče vyplnili 1měsíční (31 dní) prospektivní deník s 12 položkami ano/ne (horečka ≥38 °C, celkové příznaky, bolest břicha, nevolnost/zvracení, průjem, bolesti hlavy, bolest na hrudi, bolestivé uzliny, artralgie nebo myalgie, otoky kloubů, oční projevy, kožní vyrážka) v předchozím 1 měsíci před léčbou a 6. měsíci po léčbě. Každá položka tohoto deníku byla dichotomizována jako ne (0) = nepřítomnost příznaku nebo ano (1) = přítomnost příznaku. Výpočet skóre Auto-Inflammatory Diseases Activity Index je jednoduchý, skládá se ze součtu všech 12 položek (0-372 za měsíc 31 dní). Vyšší hodnoty představují vyšší aktivitu onemocnění.
Předchozí 1 měsíc před léčbou a 6. měsíc po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve skóre indexu aktivity auto-zánětlivých onemocnění v 1. a 3. měsíci oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Předchozí 1 měsíc před léčbou a 1. a 3. měsíc po léčbě
Pacienti nebo jejich rodiče vyplnili 1měsíční (31 dní) prospektivní deník s 12 položkami ano/ne (horečka ≥38 °C, celkové příznaky, bolest břicha, nevolnost/zvracení, průjem, bolesti hlavy, bolest na hrudi, bolestivé uzliny, artralgie nebo myalgie, otoky kloubů, oční projevy, kožní vyrážka) předchozí 1 měsíc před léčbou a 1. a 3. měsíc po léčbě. Každá položka tohoto deníku byla dichotomizována jako ne (0) = nepřítomnost příznaku nebo ano (1) = přítomnost příznaku. Výpočet skóre Auto-Inflammatory Diseases Activity Index je jednoduchý, skládá se ze součtu všech 12 položek (0-372 za měsíc 31 dní). Vyšší hodnoty představují vyšší aktivitu onemocnění.
Předchozí 1 měsíc před léčbou a 1. a 3. měsíc po léčbě
Změny zánětlivých markerů, včetně proteinu C-reactin, rychlosti sedimentace erytrocytů, sérového amyloidního proteinu, interleukinu-1β a interleukinu-18, po 1, 3 a 6 měsících oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Protein C-reactin, rychlost sedimentace erytrocytů, sérový amyloidní protein, interleukin-1β a interleukin-18 se měří na začátku léčby 1, 3 a 6 měsíců po léčbě.
Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Změny v celkovém hodnocení aktivity onemocnění lékařem na vizuální analogové škále (VAS) 0-10 po 1, 3 a 6 měsících nad výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Vizuální analogová stupnice (VAS) pro celkovou aktivitu onemocnění byla vyplněna lékařem při každé návštěvě (základní stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě).
Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Změny v celkovém hodnocení zdraví rodiče/pacienta na základě vizuálního analogového skóre (VAS) 0-10 po 1, 3 a 6 měsících nad výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Vizuální analogová stupnice (VAS) pro celkovou aktivitu onemocnění byla vyplněna rodičem/pacientem při každé návštěvě (výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě).
Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Změny v počtu bílých krvinek v CSF u pacientů s CINCA
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
U pacientů s CINCA byly lumbální punkce (LP) provedeny na začátku a 6 měsíců po léčbě.
Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
Změny v MRI mozku a vnitřního ucha u pacientů s CINCA
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
U pacientů s CINCA byly na začátku a 6 měsíců po léčbě provedeny a skórovány MRI s gadoliniumenhanced tekutinou zeslabenou inverzní obnovou (FLAIR) sekvence mozku a vnitřního ucha.
Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
Změny v audiologických datech u pacientů s CINCA
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
U pacientů s CINCA zahrnovalo hodnocení sluchu audiologická hodnocení. Výsledky v každém uchu byly kategorizovány jako „stabilní“ nebo „zhoršené“ podle modifikace kritérií Americké asociace řeči a sluchu (ASHA), porovnávající výsledky 6 měsíců po léčbě nad výchozí hodnotou.
Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
Počet účastníků s nepříznivým účinkem
Časové okno: Až 6 měsíců
Nežádoucí účinek související s léčbou, včetně abnormální funkce jater, hematurie a snížení počtu bílých krvinek
Až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Peking Union Medical College Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. května 2019

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2024

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. dubna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. června 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. června 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ZS-1921

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení