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Uno studio clinico sul tranilast nel trattamento della sindrome periodica associata alla criopirina (CAPS)

1 giugno 2019 aggiornato da: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Efficacia e sicurezza di Tranilast in pazienti con sindrome periodica associata alla criopirina (CAPS): uno studio prospettico di coorte a braccio singolo

Questo è uno studio prospettico di coorte per osservare l'efficacia e la sicurezza di tranilast nei pazienti con CAPS. I ricercatori analizzerebbero i cambiamenti nell'indice di attività delle malattie autoinfiammatorie (AIDAI) prima e dopo il trattamento, nonché i cambiamenti nei marcatori infiammatori, la valutazione globale dell'attività della malattia da parte del paziente e del medico per determinare l'efficacia e la sicurezza del tranilast.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Saranno reclutati settantuno pazienti con CAPS. Dopo aver firmato il consenso informato, saranno somministrati con tranilast (per i pazienti giovanili, 5mg/kg.d con una dose massima di 0,3 g al giorno; Per i pazienti adulti, la dose è di 0,1 g ogni volta, tre volte al giorno). Questi pazienti saranno seguiti per 6 mesi. L'AIDAI viene registrata dai pazienti o dai loro genitori un mese prima dell'inizio del trattamento e al 1°, 3° e 6° mese dopo il trattamento. I marcatori infiammatori e la valutazione globale dell'attività della malattia da parte del paziente e del medico saranno valutati durante il 1°, 3° e 6° mese di follow-up. Anche gli effetti collaterali saranno monitorati e registrati. I dati sperimentali prima e dopo la somministrazione di tranilast saranno analizzati ed elaborati statisticamente, per capire se tranilast è efficace e sicuro per i pazienti con CAPS.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
71

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Sub-investigatore:
          • Linqing Zhong

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti devono soddisfare i seguenti criteri diagnostici di CAPS e presentare mutazioni patogene nel gene NLRP3.

    1. Marcatori infiammatori aumentati (CRP/SAA) (criteri obbligatori)

    2. ≥2 su 6 segni/sintomi tipici della CAPS:

      1. rash simile all'orticaria;
      2. Episodi innescati da freddo/stress;
      3. Perdita dell'udito neurosensoriale;
      4. Sintomi muscoloscheletrici (artralgia/artrite/mialgia);
      5. meningite asettica cronica;
      6. Anomalie scheletriche (crescita eccessiva epifisaria/protuberanze frontali).

Criteri di esclusione:

  • I pazienti non saranno inclusi se soddisfano uno dei seguenti criteri:

    1. In trattamento con inibitore dell'IL-1, altri agenti biologici e immunosoppressori
    2. Donne in gravidanza e in allattamento
    3. Grave insufficienza della funzione d'organo, durata prevista inferiore a 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Tranilast
5 mg/kg.d per i pazienti giovanili con una dose massima di 0,3 g al giorno; 0,1 g ogni volta, tre volte al giorno per i pazienti adulti
Droga: Tranilast
5 mg/kg.d per i pazienti giovanili con una dose massima di 0,3 g al giorno; 0,1 g ogni volta, tre volte al giorno per i pazienti adulti
Altri nomi:
  • Rizaben

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni del punteggio dell'indice di attività delle malattie autoinfiammatorie dopo 6 mesi di trattamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Il precedente 1 mese prima del trattamento e il 6° mese dopo il trattamento
I pazienti o i loro genitori hanno completato un diario prospettico di 1 mese (31 giorni) con 12 item sì/no (febbre ≥38°C, sintomi generali, dolore addominale, nausea/vomito, diarrea, mal di testa, dolore toracico, linfonodi dolorosi, artralgia o mialgia, gonfiore delle articolazioni, manifestazioni oculari, eruzione cutanea) nel 1° mese prima del trattamento e nel 6° mese dopo il trattamento. Ogni elemento di questo diario è stato dicotomizzato come no (0)=assenza di sintomi o sì (1)=presenza di sintomi. Il calcolo del punteggio dell'indice di attività delle malattie autoinfiammatorie è semplice, costituito dalla somma di tutti i 12 elementi (0-372 in un mese di 31 giorni). Valori più alti rappresentano una maggiore attività della malattia.
Il precedente 1 mese prima del trattamento e il 6° mese dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni del punteggio dell'indice di attività delle malattie autoinfiammatorie al 1° e 3° mese rispetto al basale
Lasso di tempo: Il precedente 1 mese prima del trattamento e il 1° e 3° mese dopo il trattamento
I pazienti o i loro genitori hanno completato un diario prospettico di 1 mese (31 giorni) con 12 item sì/no (febbre ≥38°C, sintomi generali, dolore addominale, nausea/vomito, diarrea, mal di testa, dolore toracico, linfonodi dolorosi, artralgia o mialgia, gonfiore delle articolazioni, manifestazioni oculari, eruzione cutanea) nel 1° mese precedente il trattamento e nel 1° e 3° mese dopo il trattamento. Ogni elemento di questo diario è stato dicotomizzato come no (0)=assenza di sintomi o sì (1)=presenza di sintomi. Il calcolo del punteggio dell'indice di attività delle malattie autoinfiammatorie è semplice, costituito dalla somma di tutti i 12 elementi (0-372 in un mese di 31 giorni). Valori più alti rappresentano una maggiore attività della malattia.
Il precedente 1 mese prima del trattamento e il 1° e 3° mese dopo il trattamento
Cambiamenti nei marcatori infiammatori, tra cui proteina C-reactina, velocità di eritrosedimentazione, proteina amiloide sierica, interleuchina-1β e interleuchina-18, a 1, 3 e 6 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e a 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
La proteina C-reactina, la velocità di eritrosedimentazione, la proteina amiloide sierica, l'interleuchina-1β e l'interleuchina-18 sono misurate al basale, 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento.
Basale e a 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
Cambiamenti nella valutazione globale del medico dell'attività della malattia su una scala analogica visiva (VAS) da 0 a 10 a 1, 3 e 6 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
La scala analogica visiva (VAS) per l'attività complessiva della malattia è stata completata dal medico ad ogni visita (al basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento).
Basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
Cambiamenti nella valutazione globale del benessere del genitore/paziente su un punteggio analogico visivo (VAS) 0-10 a 1, 3 e 6 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
La scala analogica visiva (VAS) per l'attività complessiva della malattia è stata completata dal genitore/paziente ad ogni visita (al basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento).
Basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
Cambiamenti nella conta dei globuli bianchi nel liquido cerebrospinale per i pazienti con CINCA
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Per i pazienti CINCA, le punture lombari (LP) sono state eseguite al basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Cambiamenti nella risonanza magnetica del cervello e dell'orecchio interno per i pazienti CINCA
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Per i pazienti con CINCA, sono state eseguite e valutate le sequenze MRI con sequenze FLAIR (Gadoliniumenhanced Fluid-Attenuated Inversion Recovery) del cervello e dell'orecchio interno al basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Cambiamenti nei dati audiologici per i pazienti CINCA
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Per i pazienti CINCA, la valutazione dell'udito includeva valutazioni audiologiche. I risultati in ciascun orecchio sono stati classificati come "stabili" o "peggiorati", secondo una modifica dei criteri dell'American Speech and Hearing Association (ASHA), confrontando i risultati a 6 mesi dopo il trattamento rispetto al basale.
Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Numero di partecipanti con effetti avversi
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Effetti avversi correlati al trattamento, tra cui funzionalità epatica anormale, ematuria e diminuzione dei globuli bianchi
Fino a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Peking Union Medical College Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 maggio 2019

Completamento primario (ANTICIPATO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2024

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 aprile 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 giugno 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 giugno 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ZS-1921

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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