Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse af tranilast i behandlingen af ​​kryopyrin-associeret periodisk syndrom (CAPS)

1. juni 2019 opdateret af: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Effekt og sikkerhed af tranilast hos patienter med kryopyrin-associeret periodisk syndrom (CAPS): En enkeltarms prospektiv kohorteundersøgelse

Dette er et prospektivt kohortestudie for at observere virkningen og sikkerheden af ​​tranilast hos CAPS-patienter. Efterforskerne ville analysere ændringerne i Auto-Inflammatory Diseases Activity Index (AIDAI) før og efter behandling samt ændringer i inflammatoriske markører, patienters og læges globale vurdering af sygdomsaktivitet for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​tranilast.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

71 patienter med CAPS vil blive rekrutteret. Efter at have underskrevet det informerede samtykke, vil de blive administreret med tranilast (for unge patienter, 5mg/kg.d med en maksimal dosis på 0,3 g pr. dag; For voksne patienter er dosis 0,1 g hver gang, tre gange dagligt). Disse patienter vil blive fulgt op i 6 måneder. AIDAI registreres af patienters eller deres forældre en måned før behandlingsstart og 1., 3. og 6. måned efter behandlingen. Inflammatoriske markører og patienters og læges globale vurdering af sygdomsaktivitet vil blive vurderet i løbet af 1., 3. og 6. måneds opfølgning. Bivirkninger vil også blive overvåget og registreret. Eksperimentelle data før og efter administration af tranilast vil blive analyseret og statistisk behandlet for at finde ud af, om tranilast er effektivt og sikkert for CAPS-patienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
71

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Underforsker:
          • Linqing Zhong

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter skal opfylde følgende diagnostiske kriterier for CAPS og have patogene mutationer i NLRP3-genet.

    1. Forhøjede inflammatoriske markører (CRP/SAA) (obligatoriske kriterier)

    2. ≥2 af 6 CAPS typiske tegn/symptomer:

      1. Nældefeber-lignende udslæt;
      2. Forkølelse/stress udløste episoder;
      3. Sensorineuralt høretab;
      4. Muskuloskeletale symptomer (artralgi/gigt/myalgi);
      5. Kronisk aseptisk meningitis;
      6. Skeletafvigelser (epifyseal overvækst/frontal bossing).

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter vil ikke blive inkluderet, hvis de opfylder et af følgende kriterier:

    1. Bliver behandlet med IL-1-hæmmer, andre biologiske midler og immunsuppressiva
    2. Gravide og ammende kvinder
    3. Alvorlig organfunktionssvigt, forventet levetid mindre end 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Tranilast
5mg/kg.d for unge patienter med en maksimal dosis på 0,3g pr. dag; 0,1 g hver gang, tre gange om dagen for voksne patienter
Medicin: Tranilast
5mg/kg.d for unge patienter med en maksimal dosis på 0,3g pr. dag; 0,1 g hver gang, tre gange om dagen for voksne patienter
Andre navne:
  • Rizaben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i autoinflammatoriske sygdommes aktivitetsindeksscore efter 6 måneders behandling i forhold til baseline
Tidsramme: Den foregående 1 måned før behandling og den 6. måned efter behandlingen
Patienter eller deres forældre afsluttede en 1-måneders (31 dage) prospektiv dagbog med 12 ja/nej-punkter (feber ≥38°C, overordnede symptomer, mavesmerter, kvalme/opkastning, diarré, hovedpine, brystsmerter, smertefulde noder, artralgi eller myalgi, hævelse af leddene, øjenmanifestationer, hududslæt) den foregående 1 måned før behandlingen og den 6. måned efter behandlingen. Hvert punkt i denne dagbog blev dikotomiseret som nej (0)=fravær af symptom eller ja (1)=tilstedeværelse af symptom. Beregningen af ​​Auto-inflammatoriske Sygdommes Activity Index-score er ligetil og består af summen af ​​alle 12 punkter (0-372 i en måned på 31 dage). Højere værdier repræsenterer højere sygdomsaktivitet.
Den foregående 1 måned før behandling og den 6. måned efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i autoinflammatoriske sygdommes aktivitetsindeksscore ved 1. og 3. måned over baseline
Tidsramme: Den foregående 1 måned før behandling og den 1. og 3. måned efter behandlingen
Patienter eller deres forældre afsluttede en 1-måneders (31 dage) prospektiv dagbog med 12 ja/nej-punkter (feber ≥38°C, overordnede symptomer, mavesmerter, kvalme/opkastning, diarré, hovedpine, brystsmerter, smertefulde noder, artralgi eller myalgi, hævelse af leddene, øjenmanifestationer, hududslæt) den foregående 1 måned før behandling og den 1. og 3. måned efter behandlingen. Hvert punkt i denne dagbog blev dikotomiseret som nej (0)=fravær af symptom eller ja (1)=tilstedeværelse af symptom. Beregningen af ​​Auto-inflammatoriske Sygdommes Activity Index-score er ligetil og består af summen af ​​alle 12 punkter (0-372 i en måned på 31 dage). Højere værdier repræsenterer højere sygdomsaktivitet.
Den foregående 1 måned før behandling og den 1. og 3. måned efter behandlingen
Ændringer i inflammatoriske markører, herunder C-reaktinprotein, erythrocytsedimentationshastighed, serumamyloidprotein, interleukin-1β og interleukin-18, efter 1, 3 og 6 måneder over baseline
Tidsramme: Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
C-reaktinprotein, erythrocytsedimentationshastighed, serumamyloidprotein, interleukin-1β og interleukin-18 måles ved baseline，1, 3 og 6 måneder efter behandling.
Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
Ændringer i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet på en 0-10 visuel analog skala (VAS) ved 1, 3 og 6 måneder over baseline
Tidsramme: Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
Visuel analog skala (VAS) for overordnet sygdomsaktivitet blev udfyldt af lægen ved hvert besøg (basislinje og 1, 3 og 6 måneder efter behandling).
Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
Ændringer i forælder/patients globale vurdering af trivsel på en 0-10 visuel analog score (VAS) efter 1, 3 og 6 måneder over baseline
Tidsramme: Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
Visuel analog skala (VAS) for overordnet sygdomsaktivitet blev udfyldt af forælderen/patienten ved hvert besøg (baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling).
Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
Ændringer i antallet af hvide blodlegemer i CSF for CINCA-patienter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder efter behandling.
For CINCA-patienter blev der udført lumbale punkteringer (LP'er) ved baseline og 6 måneder efter behandling.
Baseline og 6 måneder efter behandling.
Ændringer i MR af hjernen og det indre øre for CINCA-patienter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder efter behandling.
For CINCA-patienter blev MRI'er med gadoliniumforstærket fluid-attenuated inversion recovery (FLAIR)-sekvenser i hjernen og det indre øre udført og scoret ved baseline og 6 måneder efter behandling.
Baseline og 6 måneder efter behandling.
Ændringer i audiologidata for CINCA-patienter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder efter behandling.
For CINCA-patienter omfattede hørevurdering audiologiske evalueringer. Resultater i hvert øre blev kategoriseret som 'stabile' eller 'forværrede' i henhold til en ændring af American Speech and Hearing Association (ASHA) kriterier, der sammenligner resultaterne 6 måneder efter behandling i forhold til baseline.
Baseline og 6 måneder efter behandling.
Antal deltagere med negativ effekt
Tidsramme: Op til 6 måneder
Behandlingsrelateret bivirkning, herunder unormal leverfunktion, hæmaturi og nedsat antal hvide blodlegemer
Op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. maj 2019

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2024

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. april 2019

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. juni 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juni 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ZS-1921

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger