Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ODEMČENO: Fáze 2, otevřený pokus s KB195 u subjektů s poruchou cyklu močoviny (UNLOCKED)

20. ledna 2022 aktualizováno: Kaleido Biosciences

Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti KB195 u pacientů s poruchou cyklu močoviny s nedostatečnou kontrolou standardní péče

ODEMČENO: Zkouška fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti KB195 u pacientů s poruchou cyklu močoviny s nedostatečnou kontrolou standardní péče

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Očekáváme, že do studie bude zařazeno přibližně 24 pacientů s poruchou cyklu močoviny (UCD) na standardní péči se zvýšenými hladinami amoniaku. Plánovaná délka léčby je osm týdnů, s primárním cílovým parametrem podílu subjektů, kteří na konci léčby dosáhnou ≥15% snížení oproti výchozí hodnotě amoniaku nalačno. Pacienti budou také sledováni z hlediska bezpečnosti a snášenlivosti. Tato klinická studie nám má umožnit vyhodnotit účinnost KB195 při snižování amoniaku u pacientů s UCD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Spojené království, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Spojené království, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Španělsko
      • Barakaldo, Španělsko, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas a ochota dodržovat protokolem specifikované postupy.
  • Má jakýkoli potvrzený UCD jiný než nedostatek N-acetyl glutamátsyntázy (NAGS).
  • Je muž nebo žena, ve věku 12 až 70 let (včetně)
  • Pokud je ≥ 18 let, má BMI ≥ 20,0 a < 40,0 kg/m2. Pokud je < 18 let, má BMI mezi 5. percentilem a 95. percentilem a hmotnost vyšší než 5. percentil podle věku, pohlaví a regionálně vhodného růstového grafu
  • Má důkazy o špatně kontrolovaném onemocnění podle současného standardu péče (SOC)
  • Pokud je NBT součástí SOC, je na stabilní dávce a režimu po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem a očekává se, že dávka zůstane stabilní během studie
  • Je ochoten po celou dobu studia udržovat stabilní stravu a je ochoten pokračovat v obvyklém cvičení.
  • Pokud užíváte probiotika nebo prebiotika, je na stabilním dávkovacím režimu alespoň 4 týdny před screeningem a očekává se, že dávka a režim zůstanou během studie stabilní
  • Při screeningu má negativní vyšetření moči na zneužívání drog
  • Pokud muž nebo žena ve fertilním věku, souhlasí s používáním účinné metody antikoncepce po dobu trvání studie a 90 dnů po poslední dávce studovaného produktu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Je vystaven vysokému riziku metabolického rozkladu.
  • Prodělal podstatnou změnu ve stravě nebo v jakémkoli jiném aspektu léčby UCD během 4 týdnů před screeningovou návštěvou
  • Použil systémové antiinfekční činidlo během 4 týdnů před screeningovou návštěvou nebo se použití předpokládá během studie
  • Byla mu diagnostikována citrulinémie typu II
  • Chronicky dostává jakékoli systémově podávané imunosupresivní léky
  • Změnil použití nebo dávku jakéhokoli léku nebo jiné sloučeniny za účelem modulace GI motility během 4 týdnů před screeningovou návštěvou nebo se očekává, že se použití nebo dávka v průběhu studie změní
  • Má v anamnéze nebo aktivní onemocnění GI nebo jater
  • Má předchozí transplantaci solidních orgánů včetně transplantace jater nebo se očekává, že během účasti ve studii podstoupí transplantaci jater
  • Použil zkoumaný lék, produkt nebo zařízení během 30 dnů před screeningovou návštěvou
  • Má kontraindikaci, citlivost nebo známou alergii na studovaný lék
  • je podle názoru PI pravděpodobně považován za špatného účastníka nebo je z jakéhokoli důvodu nepravděpodobný, že bude schopen dodržovat postupy pro studované léky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: 195 KB
KB195 je nový glykan
Lék: 195 KB
KB195 je nový glykan

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl subjektů, které na konci léčby dosáhly snížení plazmatického amoniaku nalačno o ≥ 15 % oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: Den -1 až den 55
Den -1 až den 55

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů normalizujících své plazmatické koncentrace amoniaku nalačno od nad horní hranicí normálu na začátku léčby až pod horní hranici normálu na konci léčby.
Časové okno: Den -1 až den 55
Den -1 až den 55
Počet subjektů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky (AE)
Časové okno: Den -28 až den 84
Den -28 až den 84
Počet subjektů se závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den -28 až den 84
Den -28 až den 84
Změna od výchozího stavu do konce léčby ve skóre Gastrointestinal Tolerability Questionnaire (GITQ).
Časové okno: Den -28 až den 84
Vyhodnoťte účinek KB195 na vlastní dotazníky včetně dotazníku Gastrointestinal Tolerability Questionnaire, hodnocení frekvence a závažnosti příznaků GI, např. plynatosti, bolesti břicha, vypočítané na stupnici od 0 (žádné/nepoužitelné) do maximálního skóre z 60 (závažné/mnohem více než obvykle) pro všechny otázky
Den -28 až den 84
Změna od výchozího stavu ke konci léčby v hodnocení Bristol Stool Scale (BSS).
Časové okno: Den -28 až den 84
Vyhodnoťte účinek KB195 na vlastní dotazníky, včetně Bristolské škály stolice, hodnocení konzistence stolice na stupnici od 1 (oddělené tvrdé hrudky, jako jsou ořechy, těžko průchodné) do 7 (vodnatá, žádné pevné kousky, zcela tekutá)
Den -28 až den 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Kaleido Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. září 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. února 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. dubna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. ledna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • K020-218

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení