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SBLOCCATO: uno studio di fase 2 in aperto con KB195 in soggetti con disturbo del ciclo dell'urea (UNLOCKED)

20 gennaio 2022 aggiornato da: Kaleido Biosciences

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di KB195 in soggetti con disturbo del ciclo dell'urea con controllo inadeguato sullo standard di cura

SBLOCCATO: uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza di KB195 in soggetti con un disturbo del ciclo dell'urea con controllo inadeguato sullo standard di cura

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Prevediamo che lo studio arruoli circa 24 pazienti con disturbo del ciclo dell'urea (UCD) in terapia standard con livelli elevati di ammoniaca. La durata del trattamento pianificata è di otto settimane, con un endpoint primario della percentuale di soggetti che raggiungono una riduzione ≥15% rispetto al basale dell'ammoniaca a digiuno alla fine del trattamento. I pazienti saranno seguiti anche per la sicurezza e la tollerabilità. Questo studio clinico ha lo scopo di consentirci di valutare l'efficacia di KB195 nella riduzione dell'ammoniaca nei pazienti affetti da UCD.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
13

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Germania
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Regno Unito, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Regno Unito, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Spagna
      • Barakaldo, Spagna, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Consenso informato firmato e disposto a rispettare le procedure specificate dal protocollo.
  • Ha qualsiasi UCD confermato diverso dal deficit di N-acetil glutammatosintasi (NAGS).
  • È maschio o femmina, dai 12 ai 70 anni (inclusi)
  • Se ≥ 18 anni, ha un BMI ≥20,0 e < 40,0 kg/m2. Se < 18 anni, ha un BMI compreso tra il 5° percentile e il 95° percentile e un peso superiore al 5° percentile in base all'età, al sesso e al grafico di crescita appropriato per regione
  • Ha evidenza di malattia scarsamente controllata sull'attuale standard di cura (SOC)
  • Se l'NBT fa parte del SOC, assume una dose e un regime stabili per almeno 4 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga stabile durante lo studio
  • È disposto a mantenere una dieta stabile durante tutto il corso di studio ed è disposto a continuare la normale routine di esercizi.
  • Se assume probiotici o prebiotici, è in regime di dosaggio stabile per almeno 4 settimane prima dello screening e si prevede che la dose e il regime rimangano stabili durante lo studio
  • Ha uno screening delle urine negativo per droghe d'abuso allo Screening
  • Se maschio o femmina in età fertile, concordare con l'uso di un metodo contraccettivo efficace per la durata dello studio e 90 giorni dopo l'ultima dose del prodotto in studio

Criteri chiave di esclusione:

  • È ad alto rischio di decomposizione metabolica.
  • Ha avuto un cambiamento sostanziale nella dieta o in qualsiasi altro aspetto della gestione dell'UCD entro 4 settimane prima della visita di screening
  • - Ha utilizzato un antinfettivo sistemico entro 4 settimane prima della visita di screening o se ne prevede l'uso durante lo studio
  • Le è stata diagnosticata la citrullinemia di tipo II
  • Sta ricevendo qualsiasi farmaco immunosoppressore somministrato per via sistemica su base cronica
  • Ha cambiato l'uso o la dose di qualsiasi farmaco o altro composto per modulare la motilità gastrointestinale entro 4 settimane prima della visita di screening, o è previsto un cambiamento dell'uso o della dose durante il corso dello studio
  • Ha una storia o una malattia gastrointestinale o epatica attiva
  • - Ha un precedente trapianto di organi solidi incluso il trapianto di fegato, o si prevede di ricevere un trapianto di fegato durante la partecipazione allo studio
  • Ha utilizzato un farmaco, prodotto o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening
  • - Ha una controindicazione, sensibilità o allergia nota al farmaco in studio
  • È considerato, secondo l'opinione del PI, probabilmente uno scarso partecipante o improbabile per qualsiasi motivo essere in grado di rispettare le procedure relative al farmaco oggetto dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: KB195
KB195 è un nuovo glicano
Droga: KB195
KB195 è un nuovo glicano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti che raggiungono una riduzione ≥15% rispetto al basale dell'ammoniaca plasmatica a digiuno alla fine del trattamento.
Lasso di tempo: Dal giorno -1 al giorno 55
Dal giorno -1 al giorno 55

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti che normalizzano le loro concentrazioni plasmatiche di ammoniaca a digiuno da sopra il limite superiore della norma al basale a sotto il limite superiore della norma alla fine del trattamento.
Lasso di tempo: Dal giorno -1 al giorno 55
Dal giorno -1 al giorno 55
Numero di soggetti che hanno manifestato eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal giorno -28 al giorno 84
Dal giorno -28 al giorno 84
Numero di soggetti che hanno manifestato eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno -28 al giorno 84
Dal giorno -28 al giorno 84
Variazione dal basale alla fine del trattamento nei punteggi del questionario sulla tollerabilità gastrointestinale (GITQ)
Lasso di tempo: Dal giorno -28 al giorno 84
Valutare l'effetto di KB195 sui questionari di autovalutazione incluso il questionario sulla tollerabilità gastrointestinale, una valutazione della frequenza e della gravità dei sintomi gastrointestinali, ad esempio gas, dolore addominale, calcolati su una scala da 0 (nessuno/non applicabile) a un punteggio massimo di 60 (Grave/Molto più del solito) per tutte le domande
Dal giorno -28 al giorno 84
Variazione dal basale alla fine del trattamento nel punteggio della Bristol Stool Scale (BSS).
Lasso di tempo: Dal giorno -28 al giorno 84
Valutare l'effetto di KB195 sui questionari di autovalutazione inclusa la Bristol Stool Scale, una valutazione della consistenza delle feci su una scala da 1 (grumi duri separati, come noci, difficili da superare) a 7 (acquosi, senza pezzi solidi, interamente liquidi)
Dal giorno -28 al giorno 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Kaleido Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 settembre 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
2 febbraio 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
2 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 aprile 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 gennaio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • K020-218

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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