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FREIGESCHALTET: Eine Phase-2-Open-Label-Studie mit KB195 bei Probanden mit einer Störung des Harnstoffzyklus (UNLOCKED)

20. Januar 2022 aktualisiert von: Kaleido Biosciences

Eine Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von KB195 bei Patienten mit einer Harnstoffzyklusstörung mit unzureichender Kontrolle des Behandlungsstandards

UNLOCKED: Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von KB195 bei Patienten mit einer Harnstoffzyklusstörung mit unzureichender Kontrolle des Behandlungsstandards

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Wir gehen davon aus, dass etwa 24 Patienten mit Urea Cycle Disorder (UCD) in die Standardbehandlung mit erhöhten Ammoniakspiegeln aufgenommen werden. Die geplante Behandlungsdauer beträgt acht Wochen, wobei der primäre Endpunkt der Anteil der Studienteilnehmer ist, die am Ende der Behandlung eine ≥15 %ige Reduktion des Nüchtern-Ammoniakspiegels gegenüber dem Ausgangswert erreichen. Die Patienten werden auch auf Sicherheit und Verträglichkeit überwacht. Diese klinische Studie soll es uns ermöglichen, die Wirksamkeit von KB195 bei der Reduzierung von Ammoniak bei UCD-Patienten zu bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
13

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M68HD
        • Salford Royal Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung und bereit, die protokollspezifischen Verfahren einzuhalten.
  • Hat eine andere bestätigte UCD als N-Acetylglutamatesynthase (NAGS)-Mangel.
  • Ist männlich oder weiblich, 12 bis 70 Jahre (einschließlich)
  • Wenn ≥ 18 Jahre alt, hat einen BMI ≥ 20,0 und < 40,0 kg/m2. Wenn < 18 Jahre alt, hat einen BMI zwischen dem 5. Perzentil und 95. Perzentil und ein Gewicht von mehr als dem 5. Perzentil, je nach Alter, Geschlecht und regional angemessenem Wachstumsdiagramm
  • Hat Hinweise auf eine schlecht kontrollierte Krankheit nach dem aktuellen Behandlungsstandard (SOC)
  • Wenn NBT Teil des SOC ist, eine stabile Dosis und ein stabiles Regime für mindestens 4 Wochen vor dem Screening einnimmt und die Dosis voraussichtlich während der Studie stabil bleibt
  • Ist bereit, während des gesamten Studiums eine stabile Ernährung beizubehalten, und ist bereit, die übliche Trainingsroutine fortzusetzen.
  • Bei der Einnahme von Probiotika oder Präbiotika mindestens 4 Wochen vor dem Screening ein stabiles Dosierungsschema einhalten, und es wird erwartet, dass Dosis und Schema während der Studie stabil bleiben
  • Hat beim Screening einen negativen Urintest auf Drogenmissbrauch
  • Wenn Sie ein gebärfähiger Mann oder eine Frau sind, stimmen Sie der Anwendung einer wirksamen Verhütungsmethode für die Dauer der Studie und 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienprodukts zu

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Hat ein hohes Risiko für metabolische Zersetzung.
  • Hat innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch eine wesentliche Änderung der Ernährung oder eines anderen Aspekts des UCD-Managements erfahren
  • Hat innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch ein systemisches Antiinfektivum verwendet oder die Verwendung wird während der Studie erwartet
  • Wurde mit Citrullinämie Typ II diagnostiziert
  • Erhält chronisch systemisch verabreichte immunsuppressive Medikamente
  • Hat die Verwendung oder Dosis eines Arzneimittels oder einer anderen Verbindung zur Modulation der GI-Motilität innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch geändert, oder es wird erwartet, dass sich die Verwendung oder Dosis im Laufe der Studie ändert
  • Hat eine Vorgeschichte oder eine aktive GI- oder Lebererkrankung
  • Hat eine frühere Transplantation eines soliden Organs, einschließlich Lebertransplantation, oder wird voraussichtlich während der Studienteilnahme eine Lebertransplantation erhalten
  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch ein Prüfpräparat, -produkt oder -gerät verwendet
  • Hat eine Kontraindikation, Empfindlichkeit oder bekannte Allergie gegen das Studienmedikament
  • Wird nach Meinung des PI wahrscheinlich als schlechter Teilnehmer angesehen oder ist aus irgendeinem Grund unwahrscheinlich, dass er in der Lage ist, die Verfahren für das Studienmedikament einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: KB195
KB195 ist ein neuartiges Glykan
Arzneimittel: KB195
KB195 ist ein neuartiges Glykan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die am Ende der Behandlung eine ≥15 %ige Reduktion des Nüchternplasma-Ammoniakspiegels gegenüber dem Ausgangswert erreichen.
Zeitfenster: Tag -1 bis Tag 55
Tag -1 bis Tag 55

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die ihre Plasma-Ammoniakkonzentrationen im Nüchternzustand von über der Obergrenze des Normalwerts zu Studienbeginn auf unter die Obergrenze des Normalwerts am Ende der Behandlung normalisierten.
Zeitfenster: Tag -1 bis Tag 55
Tag -1 bis Tag 55
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Tag -28 bis Tag 84
Tag -28 bis Tag 84
Anzahl der Probanden mit schweren unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag -28 bis Tag 84
Tag -28 bis Tag 84
Änderung der Werte des Gastrointestinal Tolerability Questionnaire (GITQ) vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Tag -28 bis Tag 84
Bewerten Sie die Wirkung von KB195 auf Fragebögen zur Selbstauskunft, einschließlich des Gastrointestinal Tolerability Questionnaire, einer Bewertung der Häufigkeit und Schwere von GI-Symptomen, z. B. Blähungen, Bauchschmerzen, berechnet auf einer Skala von 0 (keine/nicht zutreffend) bis zu einer maximalen Punktzahl von 60 (Schwer/Viel mehr als üblich) für alle Fragen
Tag -28 bis Tag 84
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung in der Bristol Stool Scale (BSS)-Bewertung.
Zeitfenster: Tag -28 bis Tag 84
Bewerten Sie die Wirkung von KB195 auf Selbstberichtsfragebögen, einschließlich der Bristol Stool Scale, einer Bewertung der Stuhlkonsistenz auf einer Skala von 1 (getrennte harte Klumpen, wie Nüsse, schwer zu passieren) bis 7 (wässrig, keine festen Stücke, vollständig flüssig)
Tag -28 bis Tag 84

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Kaleido Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. September 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
2. Februar 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
2. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. April 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • K020-218

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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