Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ULÅST: Et fase 2, åbent forsøg med KB195 i forsøgspersoner med en urinstofcyklusforstyrrelse (UNLOCKED)

20. januar 2022 opdateret af: Kaleido Biosciences

Et fase 2, åbent studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​KB195 hos personer med en urinstofcyklusforstyrrelse med utilstrækkelig kontrol med standardbehandlingen

ULÅST: Et fase 2-forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​KB195 hos forsøgspersoner med en urinstofcyklusforstyrrelse med utilstrækkelig kontrol med standarden for pleje

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Vi forventer, at forsøget vil inkludere ca. 24 patienter med urinstofcykluslidelse (UCD) på standardbehandling med forhøjede ammoniakniveauer. Den planlagte behandlingsvarighed er otte uger med et primært endepunkt på andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår en ≥15 % reduktion fra baseline i fastende ammoniak ved behandlingens afslutning. Patienter vil også blive fulgt for sikkerhed og tolerabilitet. Dette kliniske forsøg er beregnet til at give os mulighed for at evaluere effektiviteten af ​​KB195 til at reducere ammoniak hos UCD-patienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke og villig til at overholde protokol-specificerede procedurer.
  • Har nogen anden bekræftet UCD-mangel end N-acetylglutamatsyntase (NAGS) mangel.
  • Er mand eller kvinde, 12 til 70 år (inklusive)
  • Hvis ≥ 18 år gammel, har et BMI ≥ 20,0 og < 40,0 kg/m2. Hvis < 18 år gammel, har et BMI mellem 5. percentil og 95. percentil og vægt større end 5. percentil i henhold til alder, køn og regionalt passende vækstdiagram
  • Har tegn på dårligt kontrolleret sygdom på den nuværende standard for pleje (SOC)
  • Hvis NBT er en del af SOC, er på en stabil dosis og regime i mindst 4 uger før screening, og dosis forventes at forblive stabil under undersøgelsen
  • Er villig til at opretholde en stabil kost under hele studiet og er villig til at fortsætte sædvanlig træningsrutine.
  • Hvis du tager probiotika eller præbiotika, er på et stabilt dosisregime i mindst 4 uger før screening, og dosis og behandling forventes at forblive stabile under undersøgelsen
  • Har en negativ urinscreening for misbrugsstoffer ved Screening
  • Hvis en mand eller kvinde i den fødedygtige alder, skal du acceptere at bruge effektiv præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed og 90 dage efter sidste dosis af undersøgelsesproduktet

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har en høj risiko for metabolisk nedbrydning.
  • Har haft en væsentlig ændring i kosten eller ethvert andet aspekt af UCD-håndtering inden for 4 uger før screeningsbesøget
  • Har brugt et systemisk anti-infektionsmiddel inden for 4 uger før screeningsbesøget, eller der forventes brug under undersøgelsen
  • Er blevet diagnosticeret med Citrullinæmi Type II
  • Får systemisk administreret immunsuppressiv medicin på kronisk basis
  • Har ændret brugen af ​​eller dosis af et lægemiddel eller anden forbindelse for at modulere GI-motilitet inden for 4 uger før screeningsbesøget, eller brugen eller dosis forventes at ændre sig i løbet af undersøgelsen
  • Har en historie med eller aktiv GI eller leversygdom
  • Har en tidligere solid organtransplantation inklusive levertransplantation, eller forventes at modtage en levertransplantation under undersøgelsesdeltagelsen
  • Har brugt et forsøgslægemiddel, et produkt eller en enhed inden for 30 dage før screeningsbesøget
  • Har en kontraindikation, følsomhed eller kendt allergi over for undersøgelseslægemidlet
  • Anses, efter PI'ens mening, sandsynligvis at være en dårlig deltager eller usandsynligt af en eller anden grund at være i stand til at overholde undersøgelseslægemiddelprocedurerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: KB195
KB195 er en ny glykan
Medicin: KB195
KB195 er en ny glykan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der opnår en ≥15 % reduktion fra baseline i fastende plasmaammoniak ved afslutningen af ​​behandlingen.
Tidsramme: Dag -1 til dag 55
Dag -1 til dag 55

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der normaliserer deres fastende plasmaammoniakkoncentrationer fra over den øvre grænse for normal ved baseline til under den øvre grænse for normal ved afslutningen af ​​behandlingen.
Tidsramme: Dag -1 til dag 55
Dag -1 til dag 55
Antal forsøgspersoner, der oplever bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Dag -28 til dag 84
Dag -28 til dag 84
Antal forsøgspersoner, der oplever alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag -28 til dag 84
Dag -28 til dag 84
Ændring fra baseline til slutningen af ​​behandlingen i Gastrointestinal Tolerability Questionnaire (GITQ) score
Tidsramme: Dag -28 til dag 84
Evaluer effekten af ​​KB195 på selvrapporterende spørgeskemaer, herunder Gastrointestinal Tolerability Questionnaire, en vurdering af hyppigheden og sværhedsgraden af ​​GI-symptomer, f.eks. gas, mavesmerter, beregnet på en skala fra 0 (Ingen/Ikke relevant) til en maksimal score på 60 (Svær/Meget mere end normalt) for alle spørgsmål
Dag -28 til dag 84
Skift fra baseline til slutningen af ​​behandlingen i Bristol Stool Scale (BSS) scoring.
Tidsramme: Dag -28 til dag 84
Evaluer effekten af ​​KB195 på selvrapporterende spørgeskemaer, herunder Bristol Stool Scale, en vurdering af afføringens konsistens på en skala fra 1 (separate hårde klumper, som nødder, svære at passere) til 7 (vandigt, ingen faste stykker, helt flydende)
Dag -28 til dag 84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kaleido Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. september 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. februar 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
2. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. april 2019

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. januar 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • K020-218

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger