Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie sirolimu u idiopatické retroperitoneální fibrózy

1. června 2025 aktualizováno: Gao Hui, Peking University International Hospital

Prospektivní studie prednison versus sirolimus v léčbě idiopatické retroperitoneální fibrózy

Retroperitoneální fibróza se týká skupiny onemocnění charakterizovaných hyperplazií fibrosklerotických tkání v retroperitoneálním prostoru, která může komprimovat okolní uretery a dolní dutou žílu a způsobit vážné komplikace, jako je aneuryzma aorty, selhání ledvin a dokonce smrt. Léze je difuzní a obtížně se resekuje. kortikosteroidy jsou lékem první volby, ale četnost recidiv onemocnění je vysoká, zvláště po snížení dávky kortikosteroidů. Proto je kombinované použití imunosupresiv velmi důležité v prevenci recidivy onemocnění a snížení toxických a vedlejších účinků dlouhodobého kortikosteroidu. Sirolimus hraje dvojí roli při inhibici aktivace lymfocytů a proliferace fibroblastů. Z jeho mechanismu lze usuzovat, že sirolimus je dobrou potenciální možností léčby idiopatické retroperitoneální fibrózy. Proto jsme provedli tuto RCT u pacientů s idiopatickou retroperitoneální fibrózou, abychom určili účinnost a bezpečnost sirolimu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Retroperitoneální fibróza se týká skupiny onemocnění charakterizovaných hyperplazií fibrosklerotických tkání v retroperitoneálním prostoru, které většinou zahrnují abdominální aortu a ilickou tepnu distálně od ledvin. Hyperplastické tkáně mohou komprimovat okolní uretery a dolní dutou žílu a způsobit vážné komplikace, jako je aneuryzma aorty, selhání ledvin a dokonce smrt. Mezi lézí a okolními tkáněmi není jasná hranice. Léze je difuzní a obtížně se resekuje. kortikosteroidy jsou lékem první volby, ale četnost recidiv onemocnění je vysoká, zvláště po snížení dávky kortikosteroidů. Proto je kombinované použití imunosupresiv velmi důležité v prevenci recidivy onemocnění a snížení toxických a vedlejších účinků dlouhodobých vysokých a středních dávek kortikosteroidů. V posledních letech, kdy byly postupně rozpoznávány imunologické charakteristiky retroperitoneální fibrózy, se někteří revmatologové a imunologové pokusili použít imunosupresiva běžně používaná u autoimunitních onemocnění v této populaci, včetně biologických. Stále však chyběly vysoce kvalitní důkazy medicíny založené na důkazech, jako jsou randomizované kontrolované studie (RCT). Sirolimus hraje dvojí roli při inhibici aktivace T lymfocytů a proliferace fibroblastů. Z jeho mechanismu lze usuzovat, že sirolimus je dobrou potenciální možností léčby idiopatické retroperitoneální fibrózy. Proto jsme provedli tuto RCT u pacientů s idiopatickou retroperitoneální fibrózou, abychom určili účinnost a bezpečnost sirolimu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Hui Gao, Doctor
  • Telefonní číslo: 8613811833264
  • E-mail: gh841017@126.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Zhan-guo Li, Professor
  • Telefonní číslo: 8610-88324372
  • E-mail: li99@bjmu.edu.cn

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100000
        • Nábor
        • Peking University International Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Idiopatická retroperitoneální fibróza diagnostikovaná na CT nebo MRI. U pacientů s podezřením na sekundární retroperitoneální fibrózu nebo atypickou idiopatickou retroperitoneální fibrózu navrženou zobrazením by měla být idiopatická retroperitoneální fibróza potvrzena punkční biopsií
  2. Zvýšené hladiny ESR a CRP způsobené tímto onemocněním a/nebo aktivními lézemi naznačené při zobrazování

Kritéria vyloučení:

  1. Sekundární retroperitoneální fibróza
  2. Užívání kortikosteroidů (ekvivalent >10 mg prednisonu denně), imunosupresiv nebo biologických léků během 3 měsíců před zařazením
  3. Máte jakoukoli kontraindikaci prednisonu nebo sirolimu nebo alergii na sirolimus nebo jste zaznamenali závažné nežádoucí reakce z předchozího užívání kteréhokoli z výše uvedených léků
  4. Masivní proteinurie (24hodinová kvantifikace bílkovin v moči ≥3 g), středně těžká až těžká anémie (hemoglobin <90 g/l), agranulocytóza (počet bílých krvinek <1,5×10^9/l nebo počet neutrofilů <0,5×10 ^9/l), počet krevních destiček <50×10^9/l, intersticiální pneumonie
  5. Nekontrolovatelný diabetes, hypertenze, hyperlipidémie, infekce nebo srdeční selhání nebo jiné závažné komplikace
  6. Malignita
  7. Těhotenství nebo potřeba těhotenství v blízké budoucnosti
  8. Nemůže dodržet následná opatření nebo odmítá poskytnout souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: skupina sirolimus

Sirolimus: 2 mg/den první 3 dny a poté 1 mg/den. Plazmatická koncentrace léčiva byla monitorována po 14 dnech, 12 týdnech a 48 týdnech léčby, aby se udržela koncentrace léčiva v plazmě 4-15 ug/l.

Prednison: 0,8 mg/kg/den (maximální dávka: 60 mg/den), snížen o 5 mg každých 14 dní, o 2,5 mg každé 2 týdny po 30 mg/den až do vysazení.
Lék: Sirolimus
Účinnost je hodnocena po 12 týdnech a léčba bude upravena podle kontroly onemocnění a nežádoucích účinků. Pokud je u experimentální skupiny pacient hodnocen jako neúspěšná léčba (TS), měl by být pacient ze studie vyřazen a měl by dostat záchrannou službu. léčba. Zatímco pacient by byl převeden do kontrolní skupiny, pokud by nesnesl vedlejší účinky sirolimu, ale ne závažnou nežádoucí příhodu (SAE).
Lék: Kortikosteroid
Účinnost se hodnotí po 12 týdnech a léčba bude upravena podle kontroly onemocnění a nežádoucích účinků. Pokud je u skupiny s aktivním komparátorem pacient hodnocen jako selhání léčby (TF), měl by být pacient ze studie vyřazen a měl by dostat záchrannou léčbu.
Ostatní jména:
  • Prednison
Aktivní komparátor: skupina kortikosteroidů
Prednison: 0,8 mg/kg/den (maximální dávka: 60 mg/den), snížen o 5 mg každých 14 dní, o 2,5 mg každé 2 týdny po 30 mg/den až do 5-7,5 mg/den.
Lék: Kortikosteroid
Účinnost se hodnotí po 12 týdnech a léčba bude upravena podle kontroly onemocnění a nežádoucích účinků. Pokud je u skupiny s aktivním komparátorem pacient hodnocen jako selhání léčby (TF), měl by být pacient ze studie vyřazen a měl by dostat záchrannou léčbu.
Ostatní jména:
  • Prednison

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Míra opakování
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
ukončením studia v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Míra selhání léčby
Časové okno: 12 týdnů léčby
12 týdnů léčby
Kumulativní dávka prednisonu
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Velikost retroperitoneální fibrotické hmoty
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Peking University International Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Hui Gao, Doctor, Peking University International Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. června 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Sirolimus for RPF

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení