Studie sirolimu u idiopatické retroperitoneální fibrózy
1. června 2025 aktualizováno: Gao Hui, Peking University International Hospital
Prospektivní studie prednison versus sirolimus v léčbě idiopatické retroperitoneální fibrózy
Retroperitoneální fibróza se týká skupiny onemocnění charakterizovaných hyperplazií fibrosklerotických tkání v retroperitoneálním prostoru, která může komprimovat okolní uretery a dolní dutou žílu a způsobit vážné komplikace, jako je aneuryzma aorty, selhání ledvin a dokonce smrt.
Léze je difuzní a obtížně se resekuje.
kortikosteroidy jsou lékem první volby, ale četnost recidiv onemocnění je vysoká, zvláště po snížení dávky kortikosteroidů.
Proto je kombinované použití imunosupresiv velmi důležité v prevenci recidivy onemocnění a snížení toxických a vedlejších účinků dlouhodobého kortikosteroidu.
Sirolimus hraje dvojí roli při inhibici aktivace lymfocytů a proliferace fibroblastů.
Z jeho mechanismu lze usuzovat, že sirolimus je dobrou potenciální možností léčby idiopatické retroperitoneální fibrózy.
Proto jsme provedli tuto RCT u pacientů s idiopatickou retroperitoneální fibrózou, abychom určili účinnost a bezpečnost sirolimu.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Retroperitoneální fibróza se týká skupiny onemocnění charakterizovaných hyperplazií fibrosklerotických tkání v retroperitoneálním prostoru, které většinou zahrnují abdominální aortu a ilickou tepnu distálně od ledvin.
Hyperplastické tkáně mohou komprimovat okolní uretery a dolní dutou žílu a způsobit vážné komplikace, jako je aneuryzma aorty, selhání ledvin a dokonce smrt.
Mezi lézí a okolními tkáněmi není jasná hranice.
Léze je difuzní a obtížně se resekuje.
kortikosteroidy jsou lékem první volby, ale četnost recidiv onemocnění je vysoká, zvláště po snížení dávky kortikosteroidů.
Proto je kombinované použití imunosupresiv velmi důležité v prevenci recidivy onemocnění a snížení toxických a vedlejších účinků dlouhodobých vysokých a středních dávek kortikosteroidů.
V posledních letech, kdy byly postupně rozpoznávány imunologické charakteristiky retroperitoneální fibrózy, se někteří revmatologové a imunologové pokusili použít imunosupresiva běžně používaná u autoimunitních onemocnění v této populaci, včetně biologických.
Stále však chyběly vysoce kvalitní důkazy medicíny založené na důkazech, jako jsou randomizované kontrolované studie (RCT).
Sirolimus hraje dvojí roli při inhibici aktivace T lymfocytů a proliferace fibroblastů.
Z jeho mechanismu lze usuzovat, že sirolimus je dobrou potenciální možností léčby idiopatické retroperitoneální fibrózy.
Proto jsme provedli tuto RCT u pacientů s idiopatickou retroperitoneální fibrózou, abychom určili účinnost a bezpečnost sirolimu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Hui Gao, Doctor
- Telefonní číslo: 8613811833264
- E-mail: gh841017@126.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Zhan-guo Li, Professor
- Telefonní číslo: 8610-88324372
- E-mail: li99@bjmu.edu.cn
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100000
- Nábor
- Peking University International Hospital
-
Kontakt:
- Hui Gao, Doctor
- Telefonní číslo: 8613811833264
- E-mail: gh841017@126.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Idiopatická retroperitoneální fibróza diagnostikovaná na CT nebo MRI. U pacientů s podezřením na sekundární retroperitoneální fibrózu nebo atypickou idiopatickou retroperitoneální fibrózu navrženou zobrazením by měla být idiopatická retroperitoneální fibróza potvrzena punkční biopsií
- Zvýšené hladiny ESR a CRP způsobené tímto onemocněním a/nebo aktivními lézemi naznačené při zobrazování
Kritéria vyloučení:
- Sekundární retroperitoneální fibróza
- Užívání kortikosteroidů (ekvivalent >10 mg prednisonu denně), imunosupresiv nebo biologických léků během 3 měsíců před zařazením
- Máte jakoukoli kontraindikaci prednisonu nebo sirolimu nebo alergii na sirolimus nebo jste zaznamenali závažné nežádoucí reakce z předchozího užívání kteréhokoli z výše uvedených léků
- Masivní proteinurie (24hodinová kvantifikace bílkovin v moči ≥3 g), středně těžká až těžká anémie (hemoglobin <90 g/l), agranulocytóza (počet bílých krvinek <1,5×10^9/l nebo počet neutrofilů <0,5×10 ^9/l), počet krevních destiček <50×10^9/l, intersticiální pneumonie
- Nekontrolovatelný diabetes, hypertenze, hyperlipidémie, infekce nebo srdeční selhání nebo jiné závažné komplikace
- Malignita
- Těhotenství nebo potřeba těhotenství v blízké budoucnosti
- Nemůže dodržet následná opatření nebo odmítá poskytnout souhlas
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: skupina sirolimus
Sirolimus: 2 mg/den první 3 dny a poté 1 mg/den. Plazmatická koncentrace léčiva byla monitorována po 14 dnech, 12 týdnech a 48 týdnech léčby, aby se udržela koncentrace léčiva v plazmě 4-15 ug/l. Prednison: 0,8 mg/kg/den (maximální dávka: 60 mg/den), snížen o 5 mg každých 14 dní, o 2,5 mg každé 2 týdny po 30 mg/den až do vysazení. |
Účinnost je hodnocena po 12 týdnech a léčba bude upravena podle kontroly onemocnění a nežádoucích účinků. Pokud je u experimentální skupiny pacient hodnocen jako neúspěšná léčba (TS), měl by být pacient ze studie vyřazen a měl by dostat záchrannou službu. léčba.
Zatímco pacient by byl převeden do kontrolní skupiny, pokud by nesnesl vedlejší účinky sirolimu, ale ne závažnou nežádoucí příhodu (SAE).
Účinnost se hodnotí po 12 týdnech a léčba bude upravena podle kontroly onemocnění a nežádoucích účinků.
Pokud je u skupiny s aktivním komparátorem pacient hodnocen jako selhání léčby (TF), měl by být pacient ze studie vyřazen a měl by dostat záchrannou léčbu.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: skupina kortikosteroidů
Prednison: 0,8 mg/kg/den (maximální dávka: 60 mg/den), snížen o 5 mg každých 14 dní, o 2,5 mg každé 2 týdny po 30 mg/den až do 5-7,5 mg/den.
|
Účinnost se hodnotí po 12 týdnech a léčba bude upravena podle kontroly onemocnění a nežádoucích účinků.
Pokud je u skupiny s aktivním komparátorem pacient hodnocen jako selhání léčby (TF), měl by být pacient ze studie vyřazen a měl by dostat záchrannou léčbu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Míra opakování
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
|
ukončením studia v průměru 1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Míra selhání léčby
Časové okno: 12 týdnů léčby
|
12 týdnů léčby
|
|
Kumulativní dávka prednisonu
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
Velikost retroperitoneální fibrotické hmoty
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Hui Gao, Doctor, Peking University International Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. července 2018
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. července 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. srpna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
6. srpna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. června 2025
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Fibróza
- Retroperitoneální fibróza
- Antibakteriální látky
- Antiinfekční látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antineoplastická činidla
- Antifungální látky
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Fyziologické účinky léků
- Protizánětlivé látky
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Sirolimus
- Prednison
Další identifikační čísla studie
- Sirolimus for RPF
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .