Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, farmakodynamika a účinnost migalastatu u pediatrických pacientů (ve věku >12 let) s Fabryho chorobou

19. ledna 2026 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Dlouhodobá, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a účinnosti migalastatu u subjektů > 12 let věku s Fabryho chorobou a vhodnými variantami GLA

Toto je dlouhodobá otevřená studie k hodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a účinnosti migalastatu u subjektů starších 12 let s Fabryho chorobou a vhodnými variantami GLA

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy s diagnostikovanou Fabryho chorobou ve věku > 12 let, kteří dokončili studii AT1001-020
  • Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce subjektu je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas a oprávnění k použití a zveřejnění osobních zdravotních informací nebo zdravotních informací souvisejících s výzkumem a subjekt poskytne souhlas, je-li to relevantní.
  • Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce subjektu je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas a oprávnění k použití a zveřejnění osobních zdravotních informací nebo zdravotních informací souvisejících s výzkumem a subjekt poskytne souhlas, je-li to relevantní.

Kritéria vyloučení:

  • Má středně těžké nebo těžké poškození ledvin (eGFR
  • Má pokročilé onemocnění ledvin vyžadující dialýzu nebo transplantaci ledviny
  • Anamnéza alergie nebo citlivosti na studované léky (včetně pomocných látek) nebo jiné iminocukry (např. miglustat, miglitol)
  • Absolvoval jakoukoli genovou terapii kdykoli nebo očekává zahájení genové terapie během období studie
  • Vyžaduje léčbu přípravkem Glyset (miglitol), Zavesca (miglustat) během 6 měsíců před screeningem nebo v průběhu studie
  • Vyžaduje léčbu přípravkem Replagal (agalsidáza alfa) nebo Fabrazyme (agalsidáza beta) během 14 dnů před screeningem nebo v průběhu studie
  • Subjekt je léčen nebo byl léčen jakýmkoli výzkumným/experimentálním lékem, biologickým přípravkem nebo zařízením během 30 dnů před screeningem
  • Jakékoli interkurentní onemocnění nebo stav nebo současné užívání léků, které jsou při screeningu nebo výchozím stavu považovány za kontraindikaci nebo které mohou subjektu bránit ve splnění požadavků protokolu nebo naznačují zkoušejícímu, že potenciální subjekt může mít nepřijatelné riziko účastí v této studii
  • Těhotné nebo kojící
  • Jinak podle názoru zkoušejícího nevhodné pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: migalastat HCl 150 mg
Jedna tobolka migalastatu 123 mg ekvivalentní 150 mg migalastat HCl bude podávána každý druhý den (QOD) během období léčby.
Lék: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsle
Ostatní jména:
  • AT1001
  • migalastat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence nepříznivých účinků (čaje), vážných nežádoucích účinků (SAE) a AE (nežádoucích účinků), které vedou k přerušení studijního léčiva
Časové okno: Celá studie
Počet subjektů s čajem, SAE a AE vedoucí k přerušení během studijního období
Celá studie

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíc v odhadované rychlosti glomerulární filtrace (EGFR)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Odhadovaný GFR byl vypočten pomocí modifikovaného Schwartzova vzorce podle standardů centrální laboratoře.
Základní linie, 24. Měsíc
Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíc v hladinách proteinu moči
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Funkce ledvin byla hodnocena hladinami proteinu moči (mg/l). Vzorky moči byly odebrány v rámci analýzy moči.
Základní linie, 24. Měsíc
Změna z výchozího stavu na 24. měsíc v moči albuminu
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Funkce ledvin byla hodnocena hladinami albuminu moči (mg/l). Vzorky moči byly odebrány v rámci moči
Základní linie, 24. Měsíc
Změna z výchozí hodnoty na měsíc v indexu levé komory (LVMI)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
LVMI byl u účastníků studie hodnocen jako měřítko srdečního poškození. Jsou uvedeny hodnoty LVMI pro M-režim i 2D zhlédnutí.
Základní linie, 24. Měsíc
Změna z výchozího hodnoty na měsíc ve skóre pediatric a kvality života (PEDSQL ™)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Pediatrická inventář kvality života (PEDSQL ™) byl modulárním přístupem k měření kvality života související se zdravím (QOL) u zdravých dětí a dospívajících a těch s akutními a chronickými zdravotními stavy. Všechny složky PEDSQL byly hodnoceny na základě stupnice od 0 (nikdy) až 4 (téměř vždy) a lineárně transformovány na měřítko 0 až 100 takto: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Psychosociální, fyzické a skóre bylo vypočítáno na základě reakce na otázky v rámci výsledku u pacienta. Psychosociální skóre pro PEDSQL zahrnovalo 15 otázek týkajících se pocitů subjektů, sociální interakce s ostatními a školu. Fyzické skóre bylo odvozeno z odpovědí na 8 otázek o snadné správě fyzické aktivity subjektů. Celkové skóre bylo součtem všech skóre položek ohledně počtu položek odpovědných na všech stupnicích. Změna z výchozích hodnot <0 představuje zhoršení, 0 se rovná žádné změně a> 0 představuje zlepšení.
Základní linie, 24. Měsíc
Změna ze základní linie na 24. měsíc v Fabry-specifickém dětském zdravotním a bolesti dotazníku (FPHPQ) skóre pro intenzitu bolesti
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Dotazník pro pediatrický zdraví a bolest specifický pro Fabry (FPHPQ) zahrnoval otázky týkající se symptomů specifických pro Fabry. Hodnocení „Jak špatná je vaše bolest dnes?“ byl měřen na 10 bodové stupnici od 0 (bez bolesti) do 10 (bolest tak špatná, jak si dokážete představit). Snížení ze základní linie naznačuje zlepšení stavu.
Základní linie, 24. Měsíc
Počet subjektů, kteří zažili náhlý nástup bolesti, jak bylo hodnoceno pomocí dotazníku pro zdraví a bolest v rámci Fabryho (FPHPQ)
Časové okno: 24. měsíc
Subjekty byly požádány „za poslední 3 měsíce, kolikrát jste zažili náhlý nástup bolesti?“ a odpovědi byly hlášeny v FPHPQ. Odpovědi byly kategorizovány jako 0, 1 až 3, 4 až 6 a> 6 výskytů náhlého nástupu bolesti.
24. měsíc
Změna z výchozí hodnoty na měsíc 24 v plazmatických hladinách Lyso-GB3
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Vzorky krve byly odebrány pro měření hladin Lyso-GB3 v plazmě. Plazmatické hladiny LYSO-GB3 byly měřeny pomocí validované test spektrometrie kapalinové chromatografické hmoty.
Základní linie, 24. Měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
29. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
29. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení