Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Migalastats sikkerhed, farmakodynamik og effektivitet hos pædiatriske forsøgspersoner (i alderen >12 år) med Fabrys sygdom

19. januar 2026 opdateret af: Amicus Therapeutics

En langsigtet, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden, farmakodynamikken og effektiviteten af ​​Migalastat hos forsøgspersoner > 12 år med Fabrys sygdom og medtagelige GLA-varianter

Dette er en langsigtet, åben-label undersøgelse for at evaluere sikkerheden, farmakodynamikken og effektiviteten af ​​Migalastat hos forsøgspersoner > 12 år med Fabrys sygdom og medtagelige GLA-varianter

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner diagnosticeret med Fabry sygdom > 12 år, som fuldførte undersøgelse AT1001-020
  • Forsøgspersonens forælder eller juridisk autoriserede repræsentant er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og tilladelse til brug og videregivelse af personlige helbredsoplysninger eller forskningsrelaterede helbredsoplysninger, og forsøgspersonen giver samtykke, hvis det er relevant
  • Forsøgspersonens forælder eller juridisk autoriserede repræsentant er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og tilladelse til brug og videregivelse af personlige helbredsoplysninger eller forskningsrelaterede helbredsoplysninger, og forsøgspersonen giver samtykke, hvis det er relevant

Ekskluderingskriterier:

  • Har moderat eller svær nyreinsufficiens (eGFR
  • Har fremskreden nyresygdom, der kræver dialyse eller nyretransplantation
  • Anamnese med allergi eller følsomhed over for undersøgelsesmedicin (inklusive hjælpestoffer) eller andre iminosukkere (f.eks. miglustat, miglitol)
  • Har modtaget nogen genterapi på noget tidspunkt eller forventer at starte genterapi i løbet af undersøgelsesperioden
  • Kræver behandling med Glyset (miglitol), Zavesca (miglustat) inden for 6 måneder før screening eller under hele undersøgelsen
  • Kræver behandling med Replagal (agalsidase alfa) eller Fabrazyme (agalsidase beta) inden for 14 dage før screening eller under hele undersøgelsen
  • Forsøgspersonen er behandlet eller er blevet behandlet med ethvert forsøgs-/eksperimentelt lægemiddel, biologisk eller udstyr inden for 30 dage før screening
  • Enhver samtidig sygdom eller tilstand eller samtidig brug af medicin, der anses for at være en kontraindikation ved screening eller baseline, eller som kan forhindre forsøgspersonen i at opfylde protokolkravene eller foreslår investigatoren, at den potentielle forsøgsperson kan have en uacceptabel risiko ved at deltage i denne undersøgelse
  • Gravid eller ammende
  • I øvrigt uegnet til undersøgelsen efter investigators opfattelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: migalastat HCl 150 mg
En migalastat 123 mg kapsel svarende til 150 mg migalastat HCl vil blive administreret hver anden dag (QOD) i behandlingsperioden.
Medicin: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsel
Andre navne:
  • AT1001
  • migalastat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandling af bivirkninger (TEAS), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AES (bivirkninger), der fører til ophør af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Hele studiet
Antal emner med TEAE, SAE og AE, der fører til seponering i undersøgelsesperioden
Hele studiet

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 24 i estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR)
Tidsramme: Baseline, måned 24
Estimeret GFR blev beregnet ved hjælp af den modificerede Schwartz -formel i henhold til standarderne for det centrale laboratorium.
Baseline, måned 24
Skift fra baseline til måned 24 i urinproteinniveauer
Tidsramme: Baseline, måned 24
Nyrefunktion blev vurderet ved urinproteinniveauer (Mg/L). Urinprøver blev opsamlet som en del af urinalyse.
Baseline, måned 24
Skift fra baseline til måned 24 i urinalbumin
Tidsramme: Baseline, måned 24
Nyrefunktion blev vurderet ved urinalbuminniveauer (Mg/L). Urinprøver blev opsamlet som en del af urinalyse
Baseline, måned 24
Skift fra baseline til måned 24 i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
Tidsramme: Baseline, måned 24
LVMI blev vurderet som et mål for nedskrivning af hjerte i undersøgelsesdeltagerne. LVMI-værdier for både M-mode og 2D-visninger præsenteres.
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline til måned 24 i pædiatrisk og livskvalitetsinventar ™ (PEDSQL ™) score
Tidsramme: Baseline, måned 24
Den pædiatriske livskvalitet (PEDSQL ™) var en modulær tilgang til måling af sundhedsrelateret livskvalitet (QOL) hos raske børn og unge og dem med akutte og kroniske sundhedsmæssige forhold. Alle komponenter i PEDSQL blev scoret baseret på en skala fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid) og lineært transformeret til en 0 til 100 skala som følger: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Psykosocial, fysisk og total scoringer blev beregnet baseret på svarene på spørgsmålene inden for patienten rapporteret. Den psykosociale score for PEDSQL omfattede 15 spørgsmål vedrørende emners følelser, social interaktion med andre og skole. Den fysiske score blev afledt af svarene til 8 spørgsmål om emners lethed med at styre fysisk aktivitet. De samlede scoringer var summen af ​​alle varescore over antallet af varer, der blev besvaret på alle skalaer. Ændring fra baselineværdier for <0 repræsenterer forværring, 0 er ikke lig med nogen ændring, og> 0 repræsenterer forbedring.
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline til måned 24 i Fabry-specifik pædiatrisk sundheds- og smerte spørgeskema (FPHPQ) score for smerteintensitet
Tidsramme: Baseline, måned 24
Fabry-specifikke pædiatriske sundheds- og smerte spørgeskema (FPHPQ) inkluderede spørgsmål om Fabry-sygdomsspecifikke symptomer. Evalueringen af ​​"Hvor dårlig er din smerte i dag?" blev målt på en 10-punkts skala fra 0 (ingen smerter) til 10 (smerter så dårlige, som du kan forestille dig). Et fald fra baseline indikerer en forbedring i tilstanden.
Baseline, måned 24
Antal emner, der oplevede pludselig begyndelse af smerter som vurderet ved hjælp af Fabry-specifikke sundheds- og smerte spørgeskema (FPHPQ)
Tidsramme: Måned 24
Motiver blev spurgt "I de sidste 3 måneder, hvor mange gange oplevede du pludselig begyndelse af smerter?" og svar blev rapporteret i FPHPQ. Svarene blev kategoriseret som 0, 1 til 3, 4 til 6 og> 6 forekomster af pludselig begyndelse af smerter.
Måned 24
Skift fra baseline til måned 24 i plasmaniveauer af Lyso-GB3
Tidsramme: Baseline, måned 24
Blodprøver blev opsamlet til måling af Lyso-GB3-niveauer i plasma. Plasmaniveauer af Lyso-GB3 blev målt under anvendelse af en valideret væskekromatografimassespektrometri-assay.
Baseline, måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger