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Sicurezza, farmacodinamica ed efficacia di Migalastat in soggetti pediatrici (di età >12 anni) con malattia di Fabry

19 gennaio 2026 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio a lungo termine in aperto per valutare la sicurezza, la farmacodinamica e l'efficacia di Migalastat in soggetti > 12 anni di età con malattia di Fabry e varianti di GLA suscettibili

Questo è uno studio in aperto a lungo termine per valutare la sicurezza, la farmacodinamica e l'efficacia di Migalastat in soggetti > 12 anni di età con malattia di Fabry e varianti di GLA suscettibili

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile con diagnosi di malattia di Fabry > 12 anni di età che hanno completato lo studio AT1001-020
  • Il genitore o il rappresentante legalmente autorizzato del soggetto è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie personali o informazioni sanitarie relative alla ricerca e il soggetto fornisce il consenso, se applicabile
  • Il genitore o il rappresentante legalmente autorizzato del soggetto è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie personali o informazioni sanitarie relative alla ricerca e il soggetto fornisce il consenso, se applicabile

Criteri di esclusione:

  • Ha una compromissione renale moderata o grave (eGFR
  • Ha una malattia renale avanzata che richiede dialisi o trapianto di rene
  • Storia di allergia o sensibilità al farmaco in studio (compresi gli eccipienti) o altri iminozuccheri (p. es., miglustat, miglitolo)
  • - Ha ricevuto una terapia genica in qualsiasi momento o prevede di iniziare la terapia genica durante il periodo di studio
  • Richiede il trattamento con Glyset (miglitolo), Zavesca (miglustat) entro 6 mesi prima dello screening o durante lo studio
  • Richiede il trattamento con Replagal (agalsidase alfa) o Fabrazyme (agalsidase beta) entro 14 giorni prima dello screening o durante lo studio
  • Il soggetto è trattato o è stato trattato con qualsiasi farmaco sperimentale/sperimentale, biologico o dispositivo entro 30 giorni prima dello screening
  • Qualsiasi malattia o condizione intercorrente o uso concomitante di farmaci considerato una controindicazione allo screening o al basale o che può impedire al soggetto di soddisfare i requisiti del protocollo o suggerire allo sperimentatore che il potenziale soggetto potrebbe avere un rischio inaccettabile partecipando a questo studio
  • Incinta o allattamento
  • Altrimenti inadatto per lo studio secondo il parere del ricercatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: migalastat cloridrato 150 mg
Una capsula di migalastat da 123 mg equivalente a 150 mg di migalastat HCl verrà somministrata a giorni alterni (QOD) durante il periodo di trattamento.
Droga: migalastat cloridrato 150 mg
migalastat HCl capsula da 150 mg
Altri nomi:
  • AT1001
  • megalastat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti per il trattamento (TEAES), eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi (eventi avversi) che portano alla sospensione del farmaco di studio
Lasso di tempo: Intero studio
Numero di soggetti con Teae, SAE e AE che portano alla sospensione durante il periodo di studio
Intero studio

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 24 nella velocità di filtrazione glomerulare stimata (EGFR)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
Il GFR stimato è stato calcolato utilizzando la formula di Schwartz modificata in base agli standard del laboratorio centrale.
Baseline, mese 24
Cambia dal basale al mese 24 nei livelli di proteina delle urine
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
La funzione renale è stata valutata dai livelli di proteina delle urine (Mg/L). I campioni di urina sono stati raccolti come parte dell'analisi delle urine.
Baseline, mese 24
Modifica dal basale al mese 24 nell'albumina delle urine
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
La funzione renale è stata valutata dai livelli di albumina delle urine (Mg/L). I campioni di urina sono stati raccolti come parte dell'analisi delle urine
Baseline, mese 24
Modifica dal basale al mese 24 nell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
LVMI è stato valutato come misura di compromissione cardiaca nei partecipanti allo studio. Vengono presentati i valori LVMI sia per le viste M e 2D.
Baseline, mese 24
Cambia dal basale al mese 24 nei punteggi pediatrici e di qualità della vita inventario ™ (PEDSQL ™)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
L'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDSQL ™) è stato un approccio modulare per misurare la qualità della vita correlata alla salute (QOL) in bambini e adolescenti sani e in quelli con condizioni di salute acuta e cronica. Tutti i componenti del PEDSQL sono stati valutati in base a una scala da 0 (mai) a 4 (quasi sempre) e trasformati in modo lineare in una scala 0 a 100 come segue: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. I punteggi psicosociali, fisici e totali sono stati calcolati in base alla risposta alle domande all'interno del paziente riportato. Il punteggio psicosociale per i PEDSQL comprendeva 15 domande relative ai sentimenti dei soggetti, all'interazione sociale con gli altri e alla scuola. Il punteggio fisico derivava dalle risposte a 8 domande sulla facilità dei soggetti di gestione dell'attività fisica. I punteggi totali sono stati la somma di tutti i punteggi degli articoli rispetto al numero di elementi che hanno risposto su tutte le scale. La variazione dai valori di base di <0 rappresenta il peggioramento, 0 non è uguale a modifiche e> 0 rappresenta il miglioramento.
Baseline, mese 24
Modifica dal basale al mese 24 nel punteggio di salute pediatrica e dolore pediatrica specifica per Fabry per intensità del dolore
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
Il questionario sulla salute e del dolore pediatrica specifica per Fabry (FPHPQ) includeva domande sui sintomi specifici della malattia di Fabry. La valutazione di "Quanto è cattivo il tuo dolore oggi?" è stato misurato su una scala di 10 punti da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore così grave come puoi immaginare). Una diminuzione dal basale indica un miglioramento della condizione.
Baseline, mese 24
Numero di soggetti che hanno avuto un improvviso insorgenza di dolore valutato utilizzando il questionario sulla salute e il dolore specifici per Fabry (FPHPQ)
Lasso di tempo: Mese 24
Ai soggetti è stato chiesto "Negli ultimi 3 mesi quante volte hai sperimentato un improvviso insorgenza di dolore?" e le risposte sono state riportate nell'FPHPQ. Le risposte sono state classificate come da 0, da 1 a 3, da 4 a 6 e> 6 occorrenze di improvviso insorgenza del dolore.
Mese 24
Cambia dal basale al mese 24 nei livelli plasmatici di lyso-GB3
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
I campioni di sangue sono stati raccolti per la misurazione dei livelli di lyso-GB3 nel plasma. I livelli plasmatici di Lyso-GB3 sono stati misurati utilizzando un test di spettrometria di cromatografia liquida validata.
Baseline, mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
11 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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