Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, farmakodynamika a účinnost migalastatu u pediatrických pacientů (ve věku >12 let) s Fabryho chorobou

19. ledna 2026 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Dlouhodobá, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a účinnosti migalastatu u subjektů > 12 let věku s Fabryho chorobou a vhodnými variantami GLA

Toto je dlouhodobá otevřená studie k hodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a účinnosti migalastatu u subjektů starších 12 let s Fabryho chorobou a vhodnými variantami GLA

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy s diagnostikovanou Fabryho chorobou ve věku > 12 let, kteří dokončili studii AT1001-020
  • Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce subjektu je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas a oprávnění k použití a zveřejnění osobních zdravotních informací nebo zdravotních informací souvisejících s výzkumem a subjekt poskytne souhlas, je-li to relevantní.
  • Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce subjektu je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas a oprávnění k použití a zveřejnění osobních zdravotních informací nebo zdravotních informací souvisejících s výzkumem a subjekt poskytne souhlas, je-li to relevantní.

Kritéria vyloučení:

  • Má středně těžké nebo těžké poškození ledvin (eGFR
  • Má pokročilé onemocnění ledvin vyžadující dialýzu nebo transplantaci ledviny
  • Anamnéza alergie nebo citlivosti na studované léky (včetně pomocných látek) nebo jiné iminocukry (např. miglustat, miglitol)
  • Absolvoval jakoukoli genovou terapii kdykoli nebo očekává zahájení genové terapie během období studie
  • Vyžaduje léčbu přípravkem Glyset (miglitol), Zavesca (miglustat) během 6 měsíců před screeningem nebo v průběhu studie
  • Vyžaduje léčbu přípravkem Replagal (agalsidáza alfa) nebo Fabrazyme (agalsidáza beta) během 14 dnů před screeningem nebo v průběhu studie
  • Subjekt je léčen nebo byl léčen jakýmkoli výzkumným/experimentálním lékem, biologickým přípravkem nebo zařízením během 30 dnů před screeningem
  • Jakékoli interkurentní onemocnění nebo stav nebo současné užívání léků, které jsou při screeningu nebo výchozím stavu považovány za kontraindikaci nebo které mohou subjektu bránit ve splnění požadavků protokolu nebo naznačují zkoušejícímu, že potenciální subjekt může mít nepřijatelné riziko účastí v této studii
  • Těhotné nebo kojící
  • Jinak podle názoru zkoušejícího nevhodné pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: migalastat HCl 150 mg
Jedna tobolka migalastatu 123 mg ekvivalentní 150 mg migalastat HCl bude podávána každý druhý den (QOD) během období léčby.
Lék: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsle
Ostatní jména:
  • AT1001
  • migalastat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence nepříznivých účinků (čaje), vážných nežádoucích účinků (SAE) a AE (nežádoucích účinků), které vedou k přerušení studijního léčiva
Časové okno: Celá studie
Počet subjektů s čajem, SAE a AE vedoucí k přerušení během studijního období
Celá studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíc v odhadované rychlosti glomerulární filtrace (EGFR)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Odhadovaný GFR byl vypočten pomocí modifikovaného Schwartzova vzorce podle standardů centrální laboratoře.
Základní linie, 24. Měsíc
Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíc v hladinách proteinu moči
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Funkce ledvin byla hodnocena hladinami proteinu moči (mg/l). Vzorky moči byly odebrány v rámci analýzy moči.
Základní linie, 24. Měsíc
Změna z výchozího stavu na 24. měsíc v moči albuminu
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Funkce ledvin byla hodnocena hladinami albuminu moči (mg/l). Vzorky moči byly odebrány v rámci moči
Základní linie, 24. Měsíc
Změna z výchozí hodnoty na měsíc v indexu levé komory (LVMI)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
LVMI byl u účastníků studie hodnocen jako měřítko srdečního poškození. Jsou uvedeny hodnoty LVMI pro M-režim i 2D zhlédnutí.
Základní linie, 24. Měsíc
Změna z výchozího hodnoty na měsíc ve skóre pediatric a kvality života (PEDSQL ™)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Pediatrická inventář kvality života (PEDSQL ™) byl modulárním přístupem k měření kvality života související se zdravím (QOL) u zdravých dětí a dospívajících a těch s akutními a chronickými zdravotními stavy. Všechny složky PEDSQL byly hodnoceny na základě stupnice od 0 (nikdy) až 4 (téměř vždy) a lineárně transformovány na měřítko 0 až 100 takto: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Psychosociální, fyzické a skóre bylo vypočítáno na základě reakce na otázky v rámci výsledku u pacienta. Psychosociální skóre pro PEDSQL zahrnovalo 15 otázek týkajících se pocitů subjektů, sociální interakce s ostatními a školu. Fyzické skóre bylo odvozeno z odpovědí na 8 otázek o snadné správě fyzické aktivity subjektů. Celkové skóre bylo součtem všech skóre položek ohledně počtu položek odpovědných na všech stupnicích. Změna z výchozích hodnot <0 představuje zhoršení, 0 se rovná žádné změně a> 0 představuje zlepšení.
Základní linie, 24. Měsíc
Změna ze základní linie na 24. měsíc v Fabry-specifickém dětském zdravotním a bolesti dotazníku (FPHPQ) skóre pro intenzitu bolesti
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Dotazník pro pediatrický zdraví a bolest specifický pro Fabry (FPHPQ) zahrnoval otázky týkající se symptomů specifických pro Fabry. Hodnocení „Jak špatná je vaše bolest dnes?“ byl měřen na 10 bodové stupnici od 0 (bez bolesti) do 10 (bolest tak špatná, jak si dokážete představit). Snížení ze základní linie naznačuje zlepšení stavu.
Základní linie, 24. Měsíc
Počet subjektů, kteří zažili náhlý nástup bolesti, jak bylo hodnoceno pomocí dotazníku pro zdraví a bolest v rámci Fabryho (FPHPQ)
Časové okno: 24. měsíc
Subjekty byly požádány „za poslední 3 měsíce, kolikrát jste zažili náhlý nástup bolesti?“ a odpovědi byly hlášeny v FPHPQ. Odpovědi byly kategorizovány jako 0, 1 až 3, 4 až 6 a> 6 výskytů náhlého nástupu bolesti.
24. měsíc
Změna z výchozí hodnoty na měsíc 24 v plazmatických hladinách Lyso-GB3
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Vzorky krve byly odebrány pro měření hladin Lyso-GB3 v plazmě. Plazmatické hladiny LYSO-GB3 byly měřeny pomocí validované test spektrometrie kapalinové chromatografické hmoty.
Základní linie, 24. Měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

29. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

29. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

8. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na migalastat HCl 150 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit