Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, farmakodynamika a účinnost migalastatu u pediatrických pacientů (ve věku >12 let) s Fabryho chorobou

12. ledna 2024 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Dlouhodobá, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a účinnosti migalastatu u subjektů > 12 let věku s Fabryho chorobou a vhodnými variantami GLA

Toto je dlouhodobá otevřená studie k hodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a účinnosti migalastatu u subjektů starších 12 let s Fabryho chorobou a vhodnými variantami GLA

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy s diagnostikovanou Fabryho chorobou ve věku > 12 let, kteří dokončili studii AT1001-020
  • Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce subjektu je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas a oprávnění k použití a zveřejnění osobních zdravotních informací nebo zdravotních informací souvisejících s výzkumem a subjekt poskytne souhlas, je-li to relevantní.
  • Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce subjektu je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas a oprávnění k použití a zveřejnění osobních zdravotních informací nebo zdravotních informací souvisejících s výzkumem a subjekt poskytne souhlas, je-li to relevantní.

Kritéria vyloučení:

  • Má středně těžké nebo těžké poškození ledvin (eGFR
  • Má pokročilé onemocnění ledvin vyžadující dialýzu nebo transplantaci ledviny
  • Anamnéza alergie nebo citlivosti na studované léky (včetně pomocných látek) nebo jiné iminocukry (např. miglustat, miglitol)
  • Absolvoval jakoukoli genovou terapii kdykoli nebo očekává zahájení genové terapie během období studie
  • Vyžaduje léčbu přípravkem Glyset (miglitol), Zavesca (miglustat) během 6 měsíců před screeningem nebo v průběhu studie
  • Vyžaduje léčbu přípravkem Replagal (agalsidáza alfa) nebo Fabrazyme (agalsidáza beta) během 14 dnů před screeningem nebo v průběhu studie
  • Subjekt je léčen nebo byl léčen jakýmkoli výzkumným/experimentálním lékem, biologickým přípravkem nebo zařízením během 30 dnů před screeningem
  • Jakékoli interkurentní onemocnění nebo stav nebo současné užívání léků, které jsou při screeningu nebo výchozím stavu považovány za kontraindikaci nebo které mohou subjektu bránit ve splnění požadavků protokolu nebo naznačují zkoušejícímu, že potenciální subjekt může mít nepřijatelné riziko účastí v této studii
  • Těhotné nebo kojící
  • Jinak podle názoru zkoušejícího nevhodné pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: migalastat HCl 150 mg
Jedna tobolka migalastatu 123 mg ekvivalentní 150 mg migalastat HCl bude podávána každý druhý den (QOD) během období léčby.
Lék: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsle
Ostatní jména:
  • AT1001
  • migalastat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a AE vedoucích k vysazení studovaného léku
Časové okno: Měsíc 60
Měsíc 60
změna tělesné hmotnosti v kilogramech
Časové okno: základní linie v průběhu času; Až 5 let
základní linie v průběhu času; Až 5 let
změna výšky v centimetrech
Časové okno: základní linie v průběhu času; Až 5 let
základní linie v průběhu času; Až 5 let
změny ve výsledcích elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: základní linie v průběhu času; Až 5 let
Bude získáno 12svodové EKG.
základní linie v průběhu času; Až 5 let
výskyt změn ve výsledcích echokardiogramu
Časové okno: základní linie v průběhu času; Až 5 let
Systolická a diastolická funkce a struktura srdce se hodnotí ultrazvukem srdce. Parametry echokardiogramu zahrnují index hmotnosti levé komory (LVMi), ejekční frakci, frakční zkrácení, koncovou diastolu a koncovou systolu vnitřního průměru levé komory, frakční zkrácení střední stěny a tloušťku stěny.
základní linie v průběhu času; Až 5 let
změna v Tannerově stádiu
Časové okno: Každých 6 měsíců; Až 5 let
Tanner Staging of Sexual Development bude použit k posouzení sexuálního vývoje (tj. vývoj prsou (B1 až B5) a vývoj ochlupení na ohanbí (Ph-1 až Ph-5) u žen a ochlupení na ohanbí a genetický vývoj (G1-G5) u mužů.
Každých 6 měsíců; Až 5 let
výskyt souběžného užívání léků
Časové okno: Každý 1 měsíc; Až 5 let
Každý 1 měsíc; Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
změna plazmatických hladin lyso-Gb3
Časové okno: Každých 6 měsíců; Až 5 let
Každých 6 měsíců; Až 5 let
změna eGFR
Časové okno: Každých 6 měsíců; Až 5 let
Každých 6 měsíců; Až 5 let
změna bílkovin v moči
Časové okno: Každých 6 měsíců; Až 5 let
Každých 6 měsíců; Až 5 let
změna hladiny albuminu
Časové okno: Každých 6 měsíců; Až 5 let
Každých 6 měsíců; Až 5 let
změna indexu hmotnosti levé komory (LVMi)
Časové okno: Každý rok; Až 5 let
Každý rok; Až 5 let
změna ve skóre Fabry-Specific Pediatric Health and Pain Questionnaire (FPHPQ).
Časové okno: Každé 3 měsíce; Až 5 let
FPHPQ zahrnuje otázky týkající se symptomů specifických pro Fabryho chorobu (např. pocení, bolest, závratě a únava, nesnášenlivost tepla a chladu, otoky očních víček, gastrointestinální symptomy, pocit žízně, potíže se sluchem, zvonění nebo bzučení v uších a schopnost a požitek účastnit se sportu). Četnost těchto příznaků bude hodnocena pomocí 5bodové Likertovy škály (vždy (horší), často, někdy, zřídka, nikdy (lepší)). Intenzita bolesti se měří na 10bodové škále, numerické odpovědi jsou uvedeny pro začátek bolesti a zameškané školní dny a otázky typu ano/ne jsou kladeny na potíže se sluchem a další problémy, které nejsou konkrétně uvedeny. Pro děti ve věku 8 až 12 let a 13 až 18 let jsou k dispozici 2 verze vlastního hlášení podle věku.
Každé 3 měsíce; Až 5 let
změna ve skóre Pediatric and Quality of Life Inventory™ (PedsQL™).
Časové okno: Každé 3 měsíce; Až 5 let
PedsQL™ je modulární přístup k měření kvality života související se zdravím u zdravých dětí a dospívajících a pacientů s akutními a chronickými zdravotními stavy. Skládá se z 23 položek a zahrnuje otázky o fyzickém fungování, emocionálním fungování, sociálním fungování a fungování školy ve vztahu k předchozím 7 dnům pomocí 5bodové škály (nikdy (lépe), téměř nikdy, někdy, často a téměř vždy ( horší)). Oba rodiče nebo zákonně zmocnění zástupci a subjekty vyplní příslušnou verzi PedsQL nezávisle na sobě. Rodiče nebo zákonně zmocnění zástupci a subjekty mohou otázky zadávat sami poté, co pracovníci místa studie dají úvodní pokyny.
Každé 3 měsíce; Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. října 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

8. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na migalastat HCl 150 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit