Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška s eskalací dávky hodnotící bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku TransCon CNP podávaného jednou týdně u prepubertálních dětí s achondroplázií

16. června 2026 aktualizováno: Ascendis Pharma A/S

ACcomplisH: Fáze 2, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, studie s eskalací dávek hodnotící bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku subkutánních dávek TransCon CNP podávaných jednou týdně po dobu 52 týdnů u prepubertálních dětí s achondroplázií s následnou anchondroplázií Období prodloužení štítku

Studie je multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky týdenního podávání TransCon CNP subkutánně u prepubertálních dětí ve věku 2 až 10 let, včetně, s achondroplázií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
57

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza ACH s genetickým potvrzením
  2. Věk od 2 do 10 let (včetně) při screeningové návštěvě
  3. Prepubertální (prsa 1. fáze u dívek nebo objem varlat < 4 ml u chlapců) při screeningové návštěvě
  4. Schopný stát bez pomoci
  5. Pečovatel ochotný a schopný podávat subkutánní injekce studovaného léku

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významné nálezy při screeningu, které:

    • očekává se, že během účasti ve studii budou vyžadovat chirurgický zákrok nebo
    • jsou muskuloskeletálního charakteru, např. Salter-Harrisovy zlomeniny a silné bolesti kyčle popř
    • v opačném případě jsou zkoušejícím nebo lékařským monitorem/lékařským expertem považováni za nezpůsobilého k podávání studovaného léku nebo k podstoupení procedur souvisejících se studiem
  2. podstoupil(a) léčbu (> 3 měsíce) lidským růstovým hormonem (hGH) nebo jinými léky, o kterých je známo, že ovlivňují postavu nebo tělesnou proporcionalitu kdykoli
  3. Během předchozích 6 měsíců od screeningové návštěvy jste dostali jakoukoli dávku léků, které mají ovlivnit postavu nebo tělesnou proporcionalitu
  4. Kdykoli jste obdrželi jakýkoli studovaný lék nebo zařízení určené k ovlivnění postavy nebo tělesné proporcionality
  5. Anamnéza nebo přítomnost poranění nebo onemocnění růstové ploténky, jiné než achondroplazie, které ovlivňuje růstový potenciál dlouhých kostí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg podávaný jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití obsahující buď TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/lahvičku nebo TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/lahvičku. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.
Experimentální: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg podávaný jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití obsahující buď TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/lahvičku nebo TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/lahvičku. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.
Experimentální: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg podávaný jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití obsahující buď TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/lahvičku nebo TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/lahvičku. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.
Experimentální: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg podávaný jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití obsahující buď TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/lahvičku nebo TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/lahvičku. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo napodobující 6, 20, 50 nebo 100 mcg CNP/kg podávané jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: Placebo pro TransCon CNP
Týdenní subkutánní injekce placeba.
Experimentální: Otevřená doba prodloužení: Transcon CNP
Účastníci, kteří dokončili 52týdenní oslepené období léčby, pokračovali do 104týdenního prodloužení s otevřenou značkou a byli léčeni dávkami transcon CNP (navepegritid), které se eskalovaly až na maximálně 100 mcg/kg dodávaných jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití obsahující buď TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/lahvičku nebo TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/lahvičku. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná rychlost výšky (cm/rok) po 52 týdnech dvojitě zaslepené léčby
Časové okno: 52 týdnů
Primární analýza účinnosti porovnávala rozdíl v primárním koncovém bodě účinnosti mezi léčebnou skupinou TransCon CNP a skupinou s kombinovaným placebem pomocí modelu ANCOVA s anualizovanou rychlostí výšky (AHV) v týdnu 52 jako proměnnou odpovědi, léčba (skupiny s dávkou a placebo) a pohlaví jako faktory, výchozí věk a výchozí výška SDS jako kovariáty a na základě úplného analytického souboru.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ascendis Pharma A/S

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TCC-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení