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Uno studio di aumento della dose che valuta la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di TransCon CNP somministrato una volta alla settimana nei bambini in età prepuberale con acondroplasia

16 giugno 2026 aggiornato da: Ascendis Pharma A/S

ACcomplisH: uno studio di fase 2, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di aumento della dose che valuta la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica delle dosi sottocutanee di TransCon CNP somministrate una volta alla settimana per 52 settimane in bambini in età prepuberale con acondroplasia seguiti da un open- Periodo di estensione dell'etichetta

Lo studio è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di aumento della dose di TransCon CNP settimanale somministrato per via sottocutanea in bambini in età prepuberale da 2 a 10 anni inclusi, con acondroplasia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
57

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica di ACH con conferma genetica
  2. Età compresa tra 2 e 10 anni (inclusi) alla visita di screening
  3. Prepuberale (seno di stadio 1 per le ragazze o volume testicolare <4 ml per i ragazzi) alla visita di screening
  4. In grado di stare in piedi senza assistenza
  5. Caregiver disposto e in grado di somministrare iniezioni sottocutanee del farmaco oggetto dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Risultati clinicamente significativi allo screening che:

    • si prevede che richiedano un intervento chirurgico durante la partecipazione allo studio o
    • sono di natura muscoloscheletrica, come le fratture di Salter-Harris e il forte dolore all'anca o
    • altrimenti sono considerati dallo sperimentatore o dal monitor medico/esperto medico per rendere un partecipante non idoneo a ricevere il farmaco oggetto dello studio o a sottoporsi a procedure correlate allo studio
  2. Hanno ricevuto un trattamento (> 3 mesi) di ormone della crescita umano (hGH) o altri farmaci noti per influenzare la statura o la proporzionalità del corpo in qualsiasi momento
  3. Avere ricevuto qualsiasi dose di farmaci destinati a influenzare la statura o la proporzionalità corporea nei 6 mesi precedenti della visita di screening
  4. - Avere ricevuto in qualsiasi momento qualsiasi farmaco o dispositivo in studio destinato a influenzare la statura o la proporzionalità corporea
  5. Anamnesi o presenza di lesione o malattia della/e cartilagine di accrescimento, diversa dall'acondroplasia, che influisce sul potenziale di crescita delle ossa lunghe

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: TransConCNP 6mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in un flaconcino monouso contenente TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flaconcino o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacone. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.
Sperimentale: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in un flaconcino monouso contenente TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flaconcino o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacone. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.
Sperimentale: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in un flaconcino monouso contenente TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flaconcino o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacone. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.
Sperimentale: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg somministrato una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea.
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in un flaconcino monouso contenente TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flaconcino o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacone. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo che imita 6, 20, 50 o 100 mcg CNP/kg somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
Droga: Placebo per TransCon CNP
Iniezione sottocutanea settimanale di placebo.
Sperimentale: Periodo di estensione in aperto: CNP Transcon
I partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento in cieco di 52 settimane sono continuati nel periodo di estensione di 104 settimane e hanno ricevuto il trattamento con dosi di CNP Transcon (Navepegritide) aumentate fino a un massimo di 100 mcg/kg erogati una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea.
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in un flaconcino monouso contenente TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flaconcino o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacone. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità annualizzata dell'altezza (cm/anno) dopo 52 settimane di trattamento in doppio cieco
Lasso di tempo: 52 settimane
L’analisi di efficacia primaria ha confrontato la differenza nell’endpoint primario di efficacia tra il gruppo di trattamento TransCon CNP e il gruppo placebo aggregato utilizzando un modello ANCOVA con la velocità di altezza annualizzata (AHV) alla settimana 52 come variabile di risposta, trattamento (gruppi di dosaggio e placebo) e sesso come fattori, età basale e altezza basale SDS come covariate e sulla base del set di analisi completo.
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ascendis Pharma A/S

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
27 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TCC-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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