Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et dosiseskaleringsforsøg, der evaluerer sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af TransCon CNP administreret en gang om ugen hos præpubertale børn med akondroplasi

16. juni 2026 opdateret af: Ascendis Pharma A/S

Opnå: Et fase 2, multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, dosiseskaleringsforsøg, der evaluerer sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af subkutane doser af TransCon CNP administreret én gang om ugen i 52 uger hos præpubertale børn med akondroplasi efterfulgt af en åben- Label forlængelsesperiode

Forsøget er et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, dosiseskaleringsforsøg med ugentlig TransCon CNP administreret subkutant til præpubertale børn fra 2 til 10 år, inklusive, med Achondroplasia.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
57

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af ACH med genetisk bekræftelse
  2. Alder mellem 2 og 10 år (inklusive) ved screeningsbesøg
  3. Prepubertal (stadie 1 bryster for piger eller testikelvolumen < 4 ml for drenge) ved screeningsbesøg
  4. Kan stå uden hjælp
  5. Pårørende villig og i stand til at administrere subkutane injektioner af undersøgelseslægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikante resultater ved screening, der:

    • forventes at kræve kirurgisk indgreb under deltagelse i forsøget eller
    • er muskuloskeletale i naturen, såsom Salter-Harris frakturer og svære hoftesmerter eller
    • ellers anses af investigator eller medicinsk monitor/medicinsk ekspert for at gøre en deltager uegnet til at modtage undersøgelseslægemiddel eller gennemgå forsøgsrelaterede procedurer
  2. Har modtaget behandling (>3 måneder) af humant væksthormon (hGH) eller anden medicin, der vides at påvirke statur eller kropsproportionalitet til enhver tid
  3. Har modtaget en dosis af medicin, der har til hensigt at påvirke statur eller kropsproportionalitet inden for de foregående 6 måneder efter screeningsbesøget
  4. Har modtaget et hvilket som helst forsøgslægemiddel eller udstyr, der er beregnet til at påvirke statur eller kropsproportionalitet til enhver tid
  5. Anamnese eller tilstedeværelse af skade eller sygdom i vækstpladen(erne), bortset fra Achondroplasia, som påvirker vækstpotentialet for lange knogler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion.
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et engangshætteglas indeholdende enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hætteglas eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hætteglas. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.
Eksperimentel: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion.
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et engangshætteglas indeholdende enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hætteglas eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hætteglas. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.
Eksperimentel: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion.
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et engangshætteglas indeholdende enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hætteglas eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hætteglas. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.
Eksperimentel: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion.
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et engangshætteglas indeholdende enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hætteglas eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hætteglas. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.
Placebo komparator: Placebo
Placebo, der efterligner 6, 20, 50 eller 100 mcg CNP/kg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion.
Medicin: Placebo for TransCon CNP
Ugentlig subkutan injektion af placebo.
Eksperimentel: Open-label forlængelsesperiode: Transcon CNP
Deltagere, der afsluttede den 52-ugers blindede behandlingsperiode, fortsatte ind i den 104-ugers open-label-forlængelsesperiode og modtog behandling med Transcon CNP (Navepegritide) doser eskalerede op til maksimalt 100 mcg/kg leveret en gang ugentligt ved subkutan injektion.
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et engangshætteglas indeholdende enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hætteglas eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hætteglas. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdehastighed (cm/år) efter 52 ugers dobbeltblind behandling
Tidsramme: 52 uger
Den primære effektanalyse sammenlignede forskellen i det primære effektendepunkt mellem TransCon CNP-behandlingsgruppen og den poolede placebogruppe ved hjælp af en ANCOVA-model med den annualiserede højdehastighed (AHV) ved uge 52 som responsvariabel, behandling (dosisgrupper og placebo) og køn som faktorer, baseline alder og baseline højde SDS som kovariaterne og baseret på det fulde analysesæt.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ascendis Pharma A/S

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. september 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TCC-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger