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Eine Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von einmal wöchentlich verabreichtem TransCon CNP bei präpubertären Kindern mit Achondroplasie

16. Juni 2026 aktualisiert von: Ascendis Pharma A/S

ACcomplisH: Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von subkutanen Dosen von TransCon CNP, die einmal wöchentlich für 52 Wochen bei präpubertären Kindern mit Achondroplasie verabreicht wird, gefolgt von einer offenen Label-Verlängerungszeitraum

Die Studie ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie mit wöchentlicher subkutaner Verabreichung von TransCon CNP an präpubertäre Kinder im Alter von 2 bis einschließlich 10 Jahren mit Achondroplasie.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
57

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Klinische Diagnose von ACH mit genetischer Bestätigung
  2. Alter zwischen 2 und 10 Jahren (einschließlich) beim Screening-Besuch
  3. Präpubertär (Brüste im Stadium 1 bei Mädchen oder Hodenvolumen < 4 ml bei Jungen) beim Screening-Besuch
  4. Kann ohne Hilfe stehen
  5. Pflegekraft, die bereit und in der Lage ist, subkutane Injektionen des Studienmedikaments zu verabreichen

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikante Befunde beim Screening, die:

    • während der Teilnahme an der Studie voraussichtlich ein chirurgischer Eingriff erforderlich sein wird oder
    • muskuloskelettaler Natur sind, wie Salter-Harris-Frakturen und starke Hüftschmerzen oder
    • andernfalls werden sie vom Prüfarzt oder medizinischen Monitor/medizinischen Sachverständigen als untauglich für die Verabreichung des Studienmedikaments oder die Durchführung studienbezogener Verfahren angesehen
  2. Eine Behandlung (> 3 Monate) mit menschlichem Wachstumshormon (hGH) oder anderen Medikamenten erhalten haben, von denen bekannt ist, dass sie zu irgendeinem Zeitpunkt die Statur oder die Körperproportionen beeinflussen
  3. Haben innerhalb der letzten 6 Monate des Screening-Besuchs eine Dosis von Medikamenten erhalten, die die Statur oder die Körperproportionalität beeinflussen sollen
  4. Zu irgendeinem Zeitpunkt ein Studienmedikament oder -gerät erhalten haben, das die Statur oder die Körperproportionalität beeinflussen soll
  5. Vorgeschichte oder Vorhandensein von Verletzungen oder Erkrankungen der Wachstumsfuge(n), außer Achondroplasie, die das Wachstumspotenzial langer Knochen beeinträchtigen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: TransCon CNP 6 µg
TransCon CNP 6 µg CNP/kg einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: TransCon CNP
TransCon CNP-Arzneimittelprodukt ist ein lyophilisiertes Pulver in einer Durchstechflasche zum Einmalgebrauch, die entweder TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/Durchstechflasche oder TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/Durchstechflasche enthält. Vor der Verwendung wird das lyophilisierte Pulver mit sterilem Wasser zur Injektion rekonstituiert und durch subkutane Injektion mittels Spritze und Nadel verabreicht.
Experimental: TransCon CNP 20 µg
TransCon CNP 20 µg CNP/kg einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: TransCon CNP
TransCon CNP-Arzneimittelprodukt ist ein lyophilisiertes Pulver in einer Durchstechflasche zum Einmalgebrauch, die entweder TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/Durchstechflasche oder TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/Durchstechflasche enthält. Vor der Verwendung wird das lyophilisierte Pulver mit sterilem Wasser zur Injektion rekonstituiert und durch subkutane Injektion mittels Spritze und Nadel verabreicht.
Experimental: TransCon CNP 50 µg
TransCon CNP 50 µg CNP/kg wird einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: TransCon CNP
TransCon CNP-Arzneimittelprodukt ist ein lyophilisiertes Pulver in einer Durchstechflasche zum Einmalgebrauch, die entweder TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/Durchstechflasche oder TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/Durchstechflasche enthält. Vor der Verwendung wird das lyophilisierte Pulver mit sterilem Wasser zur Injektion rekonstituiert und durch subkutane Injektion mittels Spritze und Nadel verabreicht.
Experimental: TransCon CNP 100 µg
TransCon CNP 100 µg CNP/kg wird einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: TransCon CNP
TransCon CNP-Arzneimittelprodukt ist ein lyophilisiertes Pulver in einer Durchstechflasche zum Einmalgebrauch, die entweder TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/Durchstechflasche oder TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/Durchstechflasche enthält. Vor der Verwendung wird das lyophilisierte Pulver mit sterilem Wasser zur Injektion rekonstituiert und durch subkutane Injektion mittels Spritze und Nadel verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo imitiert 6, 20, 50 oder 100 µg CNP/kg und wird einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Placebo für TransCon CNP
Wöchentliche subkutane Injektion von Placebo.
Experimental: Open-Label-Verlängerungszeitraum: Transcon CNP
Die Teilnehmer, die die 52-wöchige geblendete Behandlungszeit abgeschlossen haben, setzten sich in den 104-wöchigen Open-Label-Verlängerungszeitraum fort und erhielten eine Behandlung mit Transcon CNP (Navepegritide) -Dosen, die bis zu maximal 100 mcg/kg, die einmal wöchentlich mit subkutaner Einspritzung geliefert wurden, bis maximal 100 mcg/kg geliefert wurden.
Arzneimittel: TransCon CNP
TransCon CNP-Arzneimittelprodukt ist ein lyophilisiertes Pulver in einer Durchstechflasche zum Einmalgebrauch, die entweder TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/Durchstechflasche oder TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/Durchstechflasche enthält. Vor der Verwendung wird das lyophilisierte Pulver mit sterilem Wasser zur Injektion rekonstituiert und durch subkutane Injektion mittels Spritze und Nadel verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (cm/Jahr) nach 52 Wochen doppelblinder Behandlung
Zeitfenster: 52 Wochen
Die primäre Wirksamkeitsanalyse verglich den Unterschied im primären Wirksamkeitsendpunkt zwischen der TransCon CNP-Behandlungsgruppe und der gepoolten Placebogruppe unter Verwendung eines ANCOVA-Modells mit der jährlichen Höhengeschwindigkeit (AHV) in Woche 52 als Reaktionsvariable, Behandlung (Dosisgruppen und Placebo). und Geschlecht als Faktoren, Basisalter und Basisgröße SDS als Kovariaten und basierend auf dem vollständigen Analysesatz.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ascendis Pharma A/S

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
27. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TCC-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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