Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nové zobrazovací biomarkery pro svalová onemocnění – multispektrální optoakustické zobrazování u spinální svalové atrofie (MSOT_SMA)

17. listopadu 2020 aktualizováno: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Tato studie si klade za cíl upřesnit schopnost MSOT charakterizovat svalovou tkáň a určit neinvazivní kvantitativní biomarkery pro hodnocení onemocnění u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) pomocí multispektrální optoakustické tomografie (MSOT).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

SMA je autozomálně recesivní onemocnění charakterizované progresivní svalovou slabostí a atrofií s incidencí 1/10 000. Tento stav je způsoben homozygotní delecí nebo mutací v motorickém neuronu pro přežití 1 (SMN1), což má za následek sníženou expresi proteinu motorického neuronu pro přežití (SMN). To vede k degeneraci motorických neuronů v míše a mozkovém kmeni. Blízký příbuzný gen, motorický neuron pro přežití 2 (SMN2), by mohl částečně kompenzovat ztrátu SMN1. Jedinci s vyšším počtem kopií SMN2 mají obecně mírnější fenotyp. Nové terapeutické přístupy, např. nusinersen (spinraza©), antisense oligonukleotidový lék, který moduluje sestřih pre-messenger RNA genu pro přežití motorického neuronu 2 (SMN2), slibuje pomoc dříve nevyléčitelným dětem. Většina klinických studií však postrádá jiné primární výsledky než klinické testování. V současné době nejsou k dispozici žádné prospektivní kvantitativní biomarkery pro detekci svalové atrofie v raném věku a pro sledování progrese onemocnění. Optoakustické zobrazování (OAI) jako nová zobrazovací modalita kombinuje výhody optického (vysoký kontrast) a akustického (vysoké rozlišení) zobrazování. Multispektrální optoakustická tomografie (MSOT) je tedy schopna vizualizovat distribuci endogenních absorbérů iniciací laserem indukované termoelastické expanze a detekcí výsledných tlakových vln. Tato zobrazovací technika umožňuje detekci a kvantifikaci různých endogenních chromoforů, jako je melanin, hemoglobin, deoxyhemoglobin a lipidy, bez označení. Dříve bylo prokázáno, že MSOT je schopen monitorovat závažnost onemocnění u Crohnovy choroby detekcí různých signálních hladin hemoglobinu jako markerů střevní zánětlivé aktivity. V této studii chceme upřesnit schopnost MSOT charakterizovat svalovou tkáň a určit neinvazivní kvantitativní biomarker pro hodnocení onemocnění u pacientů se SMA od narození pomocí MSOT.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Německo, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • geneticky prokázaný SMA

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství
  • Tetování na kůži, která má být vyšetřena
  • Pouze pro zdravé dobrovolníky: podezření na svalové onemocnění/myopatii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Zdraví dobrovolníci (HV)
  • Multispektrální optoakustická tomografie (MSOT) a B-mode ultrazvuk svalů (levá a pravá, celkem 8 míst) noha proximální: Musculus quadriceps, distální: Musculus triceps surae paže proximálně: Musculus biceps, distální: flexory předloktí;
  • fyzické hodnocení/milníky: Hammersmithovo kojenecké neurologické vyšetření (HINE)/ rozšířená Hammersmithova funkční motorická škála (HFMSE)/ The Children's Hospital of Philadelphia Kojenecký test neuromuskulárních poruch (CHOP Intend)/ Modul horní končetiny (ULM)
Přístroj: Multispektrální optoakustická tomografie (MSOT)
Neinvazivní transkutánní zobrazení subcelulárních svalových komponent
Experimentální: Pacienti se spinální svalovou atrofií (SMA).
  • Multispektrální optoakustická tomografie (MSOT) a B-mode ultrazvuk svalů (levá a pravá, celkem 8 míst) noha proximální: Musculus quadriceps, distální: Musculus triceps surae paže proximálně: Musculus biceps, distální: flexory předloktí;
  • fyzické hodnocení/milníky: Hammersmithovo kojenecké neurologické vyšetření (HINE)/ rozšířená Hammersmithova funkční motorická škála (HFMSE)/ The Children's Hospital of Philadelphia Kojenecký test neuromuskulárních poruch (CHOP Intend)/ Modul horní končetiny (ULM)
Přístroj: Multispektrální optoakustická tomografie (MSOT)
Neinvazivní transkutánní zobrazení subcelulárních svalových komponent

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Spektrální profil svalové tkáně
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Spektrální profil svalové tkáně stanovený multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) pacientů se spinální svalovou atrofií ve srovnání s jednotkami zdravých dobrovolníků: arbitrární jednotky (a.u.)
Jeden časový bod (1 den)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Obsah svalových lipidů
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní lipidový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA ve srovnání se zdravou kontrolou Jednotky: arbitrární jednotky (a.u.)
Jeden časový bod (1 den)
Obsah svalového kolagenu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní kolagenový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA ve srovnání se zdravými kontrolními jednotkami: arbitrární jednotky (a.u.)
Jeden časový bod (1 den)
Obsah svalového myo-/hemoglobinu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA ve srovnání se zdravou kontrolou Jednotky: libovolné jednotky (a.u.)
Jeden časový bod (1 den)
Svalový de-/okysličený obsah myo-/hemoglobinu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní de-/oxygenovaný myo-/hemoglobinový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA ve srovnání se zdravými kontrolními jednotkami: arbitrární jednotky (a.u.)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace lipidového signálu s klinickými údaji (věk/doba trvání onemocnění)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní lipidový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálními klinickými údaji (trvání onemocnění/věk (v měsíci))
Jeden časový bod (1 den)
Korelace kolagenového signálu s klinickými údaji (věk/doba trvání onemocnění)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní kolagenový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálními klinickými údaji (délka onemocnění/věk (v měsíci))
Jeden časový bod (1 den)
Korelace signálu myo-/hemoglobinu s klinickými údaji (věk/doba trvání onemocnění)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálními klinickými údaji (trvání onemocnění/věk (v měsíci))
Jeden časový bod (1 den)
Korelace de-/oxygenovaného myo-/hemoglobinového signálu s klinickými údaji (věk/doba trvání onemocnění)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní de-/oxygenovaný myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s SMA koreloval s individuálními klinickými údaji (délka onemocnění/věk (v měsíci))
Jeden časový bod (1 den)
Korelace lipidového signálu s fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní lipidový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s SMA koreloval s individuálním fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace kolagenového signálu s fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní kolagenový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálním fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace myo-/hemoglobinového signálu s fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálním fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace de-/oxygenovaného myo-/hemoglobinového signálu s fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní de-/oxygenovaný myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálním fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Jeden časový bod (1 den)
Postranní rozdíly signálů MSOT
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní kolagenový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s SMA ve srovnání mezi stranami Jednotky: libovolné jednotky (a.u.)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace RUCT a B-Mode ultrazvuku
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní signál ve stupních šedi odvozený ultrazvukovou počítačovou tomografií v reflexním režimu (RUCT) koreloval s ultrazvukem v režimu B v režimu šedi
Jeden časový bod (1 den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 168_19B

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Údaje jednotlivých účastníků, které jsou základem výsledků uvedených v primární publikaci, po deidentifikace (text, tabulky, obrázky a přílohy)

Časový rámec sdílení IPD

Začíná 9 měsíců a končí 36 měsíců po zveřejnění článku.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Soubory dat vytvořené během a/nebo analyzované během aktuální studie jsou k dispozici od odpovídajícího autora na přiměřenou žádost takto:

  • Údaje o jednotlivých účastnících nebudou k dispozici
  • K dispozici bude protokol studie a plán statistické analýzy
  • Data budou k dispozici od 9 měsíců do 36 měsíců po zveřejnění článku.
  • Data budou k dispozici výzkumným pracovníkům, kteří poskytnou metodologicky správný návrh.
  • Data budou dostupná pouze pro metaanalýzu dat jednotlivých účastníků.
  • Návrhy lze podávat do 36 měsíců od zveřejnění článku. Po 36 měsících budou data dostupná v datovém skladu naší univerzity, ale bez jiné podpory výzkumných pracovníků než uložených metadat. Informace týkající se podávání návrhů a přístupu k údajům naleznete na https://www.uk-erlangen.de.

Mohou platit omezení z důvodu soukromí pacientů a obecného nařízení o ochraně osobních údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení