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Nuovi biomarcatori di imaging per le malattie muscolari - Imaging optoacustico multispettrale nell'atrofia muscolare spinale (MSOT_SMA)

17 novembre 2020 aggiornato da: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Questo studio mira a perfezionare la capacità di MSOT di caratterizzare il tessuto muscolare e di determinare biomarcatori quantitativi non invasivi per la valutazione della malattia in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) utilizzando la tomografia optoacustica multispettrale (MSOT).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La SMA è una malattia autosomica recessiva, caratterizzata da progressiva debolezza muscolare e atrofia con un'incidenza di 1/10.000. La condizione è causata da una delezione omozigote o da una mutazione nel motoneurone di sopravvivenza 1 (SMN1), con conseguente ridotta espressione della proteina del motoneurone di sopravvivenza (SMN). Questo porta alla degenerazione dei motoneuroni nel midollo spinale e nel tronco encefalico. Un gene correlato nelle vicinanze, il motoneurone di sopravvivenza 2 (SMN2), potrebbe compensare parzialmente la perdita di SMN1. Gli individui con un numero di copie più elevato di SMN2 hanno in generale un fenotipo più lieve. Nuovi approcci terapeutici, ad es. nusinersen (spinraza©), un farmaco oligonucleotide antisenso che modula lo splicing dell'RNA pre-messaggero del gene del motoneurone di sopravvivenza 2 (SMN2), promette di aiutare i bambini precedentemente incurabili. Tuttavia, la maggior parte degli studi clinici non dispone di esiti primari diversi dai test clinici. Al momento non sono disponibili biomarcatori quantitativi prospettici per rilevare l'atrofia muscolare in età precoce e per seguire la progressione della malattia. Come nuova modalità di imaging, l'imaging optoacustico (OAI) combina i vantaggi dell'imaging ottico (alto contrasto) e acustico (alta risoluzione). La tomografia optoacustica multispettrale (MSOT) è quindi in grado di visualizzare la distribuzione degli assorbitori endogeni avviando l'espansione termoelastica indotta dal laser e rilevando le onde di pressione risultanti. Questa tecnica di imaging consente il rilevamento e la quantificazione senza etichetta di diversi cromofori endogeni, come melanina, emoglobina, deossiemoglobina e lipidi. In precedenza, è stato dimostrato che MSOT è in grado di monitorare la gravità della malattia nella malattia di Crohn rilevando diversi livelli di segnale di emoglobina come marcatori dell'attività infiammatoria intestinale. In questo studio vogliamo affinare la capacità di MSOT di caratterizzare il tessuto muscolare e di determinare un biomarcatore quantitativo non invasivo per la valutazione della malattia nei pazienti SMA dalla nascita utilizzando MSOT.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Germania, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • SMA geneticamente provata

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza
  • Tatuaggio su pelle da esaminare
  • Solo per volontari sani: sospetta malattia muscolare/miopatia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Volontari Sani (HV)
  • Tomografia optoacustica multispettrale (MSOT) e B-Mode Ultrasound dei muscoli (sinistro e destro, totale 8 siti) gamba prossimale: muscolo quadricipite, distale: muscolo tricipite surale braccio prossimale: muscolo bicipite, distale: flessori dell'avambraccio;
  • valutazione fisica/pietre miliari: Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)/ scala motoria funzionale Hammersmith ampliata (HFMSE)/ The Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP Intend)/ Upper Limb Module (ULM)
Dispositivo: Tomografia optoacustica multispettrale (MSOT)
Imaging transcutaneo non invasivo di componenti muscolari subcellulari
Sperimentale: Pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA).
  • Tomografia optoacustica multispettrale (MSOT) e B-Mode Ultrasound dei muscoli (sinistro e destro, totale 8 siti) gamba prossimale: muscolo quadricipite, distale: muscolo tricipite surale braccio prossimale: muscolo bicipite, distale: flessori dell'avambraccio;
  • valutazione fisica/pietre miliari: Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)/ scala motoria funzionale Hammersmith ampliata (HFMSE)/ The Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP Intend)/ Upper Limb Module (ULM)
Dispositivo: Tomografia optoacustica multispettrale (MSOT)
Imaging transcutaneo non invasivo di componenti muscolari subcellulari

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo spettrale del tessuto muscolare
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Profilo spettrale del tessuto muscolare determinato mediante tomografia optoacustica multispettrale (MSOT) di pazienti con atrofia muscolare spinale rispetto a unità di volontari sani: unità arbitrarie (u.a.)
Singolo punto temporale (1 giorno)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Contenuto di lipidi muscolari
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale lipidico quantitativo derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA rispetto ai controlli sani Unità: unità arbitrarie (u.a.)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Contenuto di collagene muscolare
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo del collagene derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA rispetto ai controlli sani Unità: unità arbitrarie (u.a.)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Contenuto muscolare di mio-/emoglobina
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo di mio-/emoglobina derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA rispetto ai controlli sani Unità: unità arbitrarie (u.a.)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Contenuto di mio-/emoglobina muscolare de-/ossigenata
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo della mio-/emoglobina de-/ossigenata derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA rispetto ai controlli sani Unità: unità arbitrarie (u.a.)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale lipidico con i dati clinici (età/durata della malattia)
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale lipidico quantitativo (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA correlata ai dati clinici individuali (durata della malattia/età (in mesi))
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale del collagene con i dati clinici (età/durata della malattia)
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo del collagene (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA correlata ai dati clinici individuali (durata della malattia/età (in mesi))
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale mio-/emoglobina con i dati clinici (età/durata della malattia)
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo mio-/emoglobina (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA correlata ai dati clinici individuali (durata della malattia/età (in mesi))
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale della mio-/emoglobina deossigenata con i dati clinici (età/durata della malattia)
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo della mio-/emoglobina de-/ossigenata (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA correlata ai dati clinici individuali (durata della malattia/età (in mesi))
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale lipidico con valutazione fisica (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale lipidico quantitativo (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA correlata alla valutazione fisica individuale (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale del collagene con la valutazione fisica (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo del collagene (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA correlata alla valutazione fisica individuale (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale mio-/emoglobina con valutazione fisica (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo mio-/emoglobina (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA correlata alla valutazione fisica individuale (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale della mio-/emoglobina deossigenata con la valutazione fisica (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo della mio-/emoglobina de-/ossigenata (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA correlata alla valutazione fisica individuale (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Differenze laterali dei segnali MSOT
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo del collagene derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con SMA rispetto tra i lati Unità: unità arbitrarie (u.a.)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione di RUCT e B-Mode Ultrasound
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo in scala di grigi derivato dalla tomografia computerizzata a ultrasuoni (RUCT) in modalità di riflessione correlata con l'ecografia B-Mode in scala di grigi
Singolo punto temporale (1 giorno)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 novembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 168_19B

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati nella pubblicazione primaria, dopo la deidentificazione (testo, tabelle, figure e appendici)

Periodo di condivisione IPD

Inizio 9 mesi e fine 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I set di dati generati durante e/o analizzati durante il presente studio sono disponibili dall'autore corrispondente su ragionevole richiesta come segue:

  • I dati dei singoli partecipanti non saranno disponibili
  • Saranno disponibili il protocollo di studio e il piano di analisi statistica
  • I dati saranno disponibili a partire da 9 mesi e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo.
  • I dati saranno a disposizione dei ricercatori che forniranno una proposta metodologicamente valida.
  • I dati saranno disponibili solo per la meta-analisi dei dati dei singoli partecipanti.
  • Le proposte possono essere presentate fino a 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo. Dopo 36 mesi i dati saranno disponibili nel data warehouse del nostro Ateneo ma senza il supporto degli investigatori oltre ai metadati depositati. Le informazioni relative alla presentazione delle proposte e all'accesso ai dati sono disponibili su https://www.uk-erlangen.de.

Potrebbero essere applicate restrizioni a causa della privacy del paziente e del regolamento generale sulla protezione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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