Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posoudit bezpečnost, snášenlivost a fyziologické účinky na strukturu a funkci AXA4010 u subjektů se srpkovitou anémií

30. března 2021 aktualizováno: Axcella Health, Inc

Otevřená 12týdenní potravinová studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a fyziologických účinků potravinového produktu s aminokyselinami, AXA4010, u subjektů se srpkovitou anémií.

Toto je otevřená studie k pochopení bezpečnosti a snášenlivosti AXA4010, nového složení aminokyselin u dospělých a dospívajících subjektů se srpkovitou anémií po dobu 12 týdnů. Studie také hodnotí účinky tohoto složení aminokyselin na strukturu a funkci cévního systému. Fyziologické účinky na strukturu a funkci budou hodnoceny pomocí magnetické rezonance (MRI) pro posouzení průtoku krve v mozku a ledvinách a 6minutové chůze s pulzní oxymetrií. Budou také hodnoceny změny krevních biomarkerů zánětu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33147
        • Advanced Pharma Cr, Llc
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30312
        • Primary Care Research
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota zúčastnit se studie a poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Dospívající muži a ženy (ve věku 12 až 17 let včetně) a dospělí (≥ 18 let) jedinci s předchozí lékařsky zdokumentovanou diagnózou srpkovité anémie (SS nebo β0 talasémie)
  • Pouze pro dospělé subjekty kohorty 2 by měl být Screening cerebrálního průtoku krve/rychlosti transkraniálním dopplerem (TCD) >110 cm/s

  • Subjekty musí vykazovat aktivní hemolýzu v době screeningu na základě každého z následujících parametrů:

    • Laktátdehydrogenáza (LDH) ≥ 2x nad horní hranicí normálu (ULN) v rozmezích vhodných pro věk a pohlaví
    • Nepřímý bilirubin > 2x ULN odpovídající věku a pohlaví
    • Absolutní počet retikulocytů > 2x ULN odpovídající věku a pohlaví
  • Schopnost chodit (bez pomoci nebo chodítka atd.) v 6minutovém testu chůze

Kritéria vyloučení:

  • Deset (10) nebo více vaskulárně-okluzivních krizí (VOC), které si vyžádaly návštěvy nemocnice nebo pohotovosti (ER) během posledních 12 měsíců
  • Jakékoli klinicky významné změny abnormalit na screeningovém 12svodovém EKG
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <60 ml/min/1,73 m2 náležitě opraveno
  • Hemoglobin (Hb) ≤6,0 g/dl při screeningu
  • Subjekty s chronickými transfuzními režimy nebo subjekty, které dostaly transfuzi během posledních 2 měsíců před screeningem
  • Zkušená VOC nebo jakákoli jiná srpkovitá krize (např. akutní hrudní syndrom, sekvestrace sleziny, daktylitida, mrtvice) během posledních 2 měsíců před screeningem
  • Současná nebo historie významné konzumace alkoholu
  • Další špatně kontrolované zdravotní stavy podle posouzení vyšetřovatele
  • Známá citlivost a/nebo historie klinicky významné potravinové intolerance/alergie na proteiny (včetně syrovátky, sóji, kaseinu, aminokyselin atd.)
  • Neschopnost nebo ochotu dodržovat požadavky na antikoncepci
  • Jakékoli kontraindikace vyšetření MRI pouze pro kohortu 2
  • Jakákoli jiná podmínka, která podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt riziku shody, ohrožuje pohodu subjektu nebo brání dokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: AXA4010
Doplněk stravy: AXA4010
Studie bude zahájena s přibližně osmi (8) dospělými subjekty (≥18 let) s SCD (Kohorta 1). Každý subjekt bude dostávat AXA4010 dvakrát denně (BID) po dobu 12 týdnů. Bude monitorována bezpečnost a snášenlivost a budou prováděny studijní postupy. Ve 12. týdnu by byla provedena analýza bezpečnosti, snášenlivosti a laboratorní hodnocení. Na základě 12týdenních pozorování od alespoň tří subjektů v kohortě 1 mohou být zahájeny následné kohorty 2 a 3 v části II.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vznikajících ve studii [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) vzniklých ve studii
Výchozí stav do týdne 12

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna laktátdehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výchozí stav do týdne 12
Změna nepřímého bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výchozí stav do týdne 12
Změňte absolutní počet retikulocytů
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výchozí stav do týdne 12
Změny renálního a cerebrálního průtoku krve prostřednictvím MRI (pouze v dospělé kohortě 2)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výchozí stav do týdne 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Axcella Health, Inc

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. března 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AXA4010-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení