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Per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti fisiologici sulla struttura e sulla funzione di AXA4010 in soggetti con anemia falciforme

30 marzo 2021 aggiornato da: Axcella Health, Inc

Uno studio alimentare di 12 settimane in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti fisiologici di un prodotto alimentare di aminoacidi, AXA4010, in soggetti con anemia falciforme.

Questo è uno studio in aperto per comprendere la sicurezza e la tollerabilità di AXA4010, una nuova composizione di aminoacidi in soggetti adulti e adolescenti con anemia falciforme per 12 settimane. Lo studio valuta anche gli effetti di questa composizione aminoacidica sulla struttura e sulla funzione del sistema vascolare. Gli effetti fisiologici sulla struttura e sulla funzione saranno valutati mediante risonanza magnetica (MRI) per valutare il flusso sanguigno nel cervello e nei reni e la camminata di 6 minuti con pulsossimetria. Verranno inoltre valutati i cambiamenti nei biomarcatori ematici di infiammazione.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33147
        • Advanced Pharma Cr, Llc
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30312
        • Primary Care Research
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Disponibilità a partecipare allo studio e fornire consenso informato scritto
  • Soggetti adolescenti maschi e femmine (dai 12 ai 17 anni inclusi) e adulti (≥ 18 anni di età) con una precedente diagnosi documentata dal punto di vista medico di anemia falciforme (SS o β0 talassemia)
  • Solo per i soggetti adulti della coorte 2, uno screening del flusso sanguigno cerebrale/velocità mediante doppler transcranico (TCD) deve essere >110 cm/sec

  • I soggetti devono mostrare emolisi attiva al momento dello screening in base a ciascuno dei seguenti parametri:

    • Lattato deidrogenasi (LDH) ≥ 2 volte sopra i limiti superiori della norma (ULN) degli intervalli appropriati per età e sesso
    • Bilirubina indiretta > 2 volte l'ULN appropriato per età e sesso
    • Conta assoluta dei reticolociti > 2 volte l'ULN appropriato per età e sesso
  • In grado di deambulare (senza assistenza o deambulatori ecc.) in un test del cammino di 6 minuti

Criteri di esclusione:

  • Dieci (10) o più crisi vascolo-occlusive (VOC) che hanno richiesto visite in ospedale o al pronto soccorso (ER) negli ultimi 12 mesi
  • Eventuali alterazioni clinicamente significative nell'ECG a 12 derivazioni di screening
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata <60 ml/min/1,73 m2 opportunamente corretto
  • Emoglobina (Hb) ≤6,0 g/dL allo screening
  • Soggetti sottoposti a regimi trasfusionali cronici o che hanno ricevuto una trasfusione negli ultimi 2 mesi prima dello screening
  • VOC con esperienza o qualsiasi altra crisi falciforme (ad esempio sindrome toracica acuta, sequestro splenico, dattilite, ictus) negli ultimi 2 mesi prima dello screening
  • Attuale o storia di consumo significativo di alcol
  • Altre condizioni mediche scarsamente controllate secondo il giudizio dell'investigatore
  • Sensibilità nota e/o anamnesi di intolleranza/allergia alimentare clinicamente significativa alle proteine ​​(compresi siero di latte, soia, caseina, aminoacidi, ecc.)
  • Incapace o non disposto a rispettare i requisiti di contraccezione
  • Eventuali controindicazioni a una scansione MRI solo per la coorte 2
  • Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renda il soggetto a rischio di conformità, comprometta il benessere del soggetto o ostacoli il completamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AXA4010
Integratore alimentare: AXA4010
Lo studio inizierà con circa otto (8) soggetti adulti (≥18 anni) con SCD (Coorte 1). Ogni soggetto riceverà AXA4010 due volte al giorno (BID) per 12 settimane. La sicurezza e la tollerabilità saranno monitorate e verranno eseguite le procedure di studio. Verranno eseguite analisi di sicurezza, tollerabilità e valutazioni di laboratorio alla settimana 12. Sulla base delle osservazioni di 12 settimane di almeno tre soggetti nella Coorte 1, possono essere avviate le successive Coorti 2 e 3 nella Parte II.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi emergenti del prodotto in studio [Sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Incidenza degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE) emersi dal prodotto in studio
Dal basale alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Dal basale alla settimana 12
Cambia la bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Dal basale alla settimana 12
Cambia il conteggio assoluto dei reticolociti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Dal basale alla settimana 12
Cambiamenti nel flusso sanguigno renale e cerebrale tramite risonanza magnetica (solo nella coorte di adulti 2)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Dal basale alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Axcella Health, Inc

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
11 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
11 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 marzo 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AXA4010-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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