Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu fizjologicznego na strukturę i funkcję AXA4010 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

30 marca 2021 zaktualizowane przez: Axcella Health, Inc

Otwarte 12-tygodniowe badanie żywności w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i fizjologicznych skutków aminokwasowego produktu spożywczego, AXA4010, u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Jest to otwarte badanie mające na celu zrozumienie bezpieczeństwa i tolerancji AXA4010, nowej kompozycji aminokwasów u dorosłych i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową przez 12 tygodni. W badaniu oceniono również wpływ tej kompozycji aminokwasowej na strukturę i funkcję układu naczyniowego. Fizjologiczny wpływ na strukturę i funkcję zostanie oceniony za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) w celu oceny przepływu krwi w mózgu i nerkach oraz 6-minutowego marszu z pulsoksymetrią. Ocenione zostaną również zmiany biomarkerów stanu zapalnego we krwi.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33147
        • Advanced Pharma Cr, Llc
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30312
        • Primary Care Research
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć udziału w badaniu i wyrażenie świadomej pisemnej zgody
  • Młodzież płci męskiej i żeńskiej (w wieku od 12 do 17 lat włącznie) i dorośli (w wieku ≥ 18 lat) z wcześniej udokumentowaną medycznie diagnozą anemii sierpowatokrwinkowej (SS lub talasemia β0)
  • Wyłącznie w przypadku dorosłych pacjentów z Kohorty 2, badanie przesiewowe mózgowego przepływu krwi/prędkości metodą dopplera przezczaszkowego (TCD) powinno wynosić >110 cm/s

  • Pacjenci muszą wykazywać aktywną hemolizę w czasie badania przesiewowego na podstawie każdego z następujących parametrów:

    • Dehydrogenaza mleczanowa (LDH) ≥ 2x powyżej górnej granicy normy (GGN) przedziałów właściwych dla wieku i płci
    • Bilirubina pośrednia > 2x GGN odpowiedniej dla wieku i płci
    • Bezwzględna liczba retikulocytów > 2x GGN odpowiedniej dla wieku i płci
  • Zdolny do poruszania się (bez pomocy lub chodzików itp.) w 6-minutowym teście marszu

Kryteria wyłączenia:

  • Dziesięć (10) lub więcej kryzysów zarostowych naczyń (VOC), które wymagały wizyt w szpitalu lub na pogotowiu (ER) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Wszelkie istotne klinicznie zmiany nieprawidłowości w przesiewowym 12-odprowadzeniowym EKG
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego <60 ml/min/1,73 m2 odpowiednio skorygowane
  • Hemoglobina (Hb) ≤6,0 g/dl podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci poddawani przewlekłym transfuzjom lub otrzymujący transfuzję w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Doświadczony VOC lub jakikolwiek inny kryzys sierpowaty (np. zespół ostrej klatki piersiowej, sekwestracja śledziony, zapalenie palców, udar) w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Obecne lub przebyte znaczne spożycie alkoholu
  • Inne źle kontrolowane stany medyczne w ocenie badacza
  • Znana wrażliwość i/lub historia klinicznie istotnej nietolerancji pokarmowej/alergii na białka (w tym serwatkę, soję, kazeinę, aminokwasy itp.)
  • Niezdolność lub niechęć do przestrzegania wymagań dotyczących antykoncepcji
  • Wszelkie przeciwwskazania do badania MRI tylko dla Kohorty 2
  • Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza narażają uczestnika na ryzyko zgodności, zagrażają dobru uczestnika lub utrudniają ukończenie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: AXA4010
Suplement diety: AXA4010
Badanie rozpocznie się od około ośmiu (8) dorosłych osób (≥18 lat) z SCD (kohorta 1). Każdy pacjent będzie otrzymywał AXA4010 dwa razy dziennie (BID) przez 12 tygodni. Bezpieczeństwo i tolerancja będą monitorowane, a procedury badawcze zostaną przeprowadzone. Zostanie przeprowadzona analiza bezpieczeństwa, tolerancji i oceny laboratoryjne w 12. tygodniu. Na podstawie 12-tygodniowych obserwacji co najmniej trzech osób z Kohorty 1 można rozpocząć kolejne Kohorty 2 i 3 z Części II.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z badanym produktem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z badanym produktem
Linia bazowa do tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Linia bazowa do tygodnia 12
Zmień bilirubinę pośrednią
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Linia bazowa do tygodnia 12
Zmień bezwzględną liczbę retikulocytów
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Linia bazowa do tygodnia 12
Zmiany w przepływie krwi przez nerki i mózg w badaniu MRI (tylko w kohorcie dorosłych 2)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Linia bazowa do tygodnia 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Axcella Health, Inc

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
11 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AXA4010-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami