Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posoudit bezpečnost, snášenlivost a fyziologické účinky na strukturu a funkci AXA4010 u subjektů se srpkovitou anémií

30. března 2021 aktualizováno: Axcella Health, Inc

Otevřená 12týdenní potravinová studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a fyziologických účinků potravinového produktu s aminokyselinami, AXA4010, u subjektů se srpkovitou anémií.

Toto je otevřená studie k pochopení bezpečnosti a snášenlivosti AXA4010, nového složení aminokyselin u dospělých a dospívajících subjektů se srpkovitou anémií po dobu 12 týdnů. Studie také hodnotí účinky tohoto složení aminokyselin na strukturu a funkci cévního systému. Fyziologické účinky na strukturu a funkci budou hodnoceny pomocí magnetické rezonance (MRI) pro posouzení průtoku krve v mozku a ledvinách a 6minutové chůze s pulzní oxymetrií. Budou také hodnoceny změny krevních biomarkerů zánětu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33147
        • Advanced Pharma CR, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30312
        • Primary Care Research
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota zúčastnit se studie a poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Dospívající muži a ženy (ve věku 12 až 17 let včetně) a dospělí (≥ 18 let) jedinci s předchozí lékařsky zdokumentovanou diagnózou srpkovité anémie (SS nebo β0 talasémie)
  • Pouze pro dospělé subjekty kohorty 2 by měl být Screening cerebrálního průtoku krve/rychlosti transkraniálním dopplerem (TCD) >110 cm/s

  • Subjekty musí vykazovat aktivní hemolýzu v době screeningu na základě každého z následujících parametrů:

    • Laktátdehydrogenáza (LDH) ≥ 2x nad horní hranicí normálu (ULN) v rozmezích vhodných pro věk a pohlaví
    • Nepřímý bilirubin > 2x ULN odpovídající věku a pohlaví
    • Absolutní počet retikulocytů > 2x ULN odpovídající věku a pohlaví
  • Schopnost chodit (bez pomoci nebo chodítka atd.) v 6minutovém testu chůze

Kritéria vyloučení:

  • Deset (10) nebo více vaskulárně-okluzivních krizí (VOC), které si vyžádaly návštěvy nemocnice nebo pohotovosti (ER) během posledních 12 měsíců
  • Jakékoli klinicky významné změny abnormalit na screeningovém 12svodovém EKG
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <60 ml/min/1,73 m2 náležitě opraveno
  • Hemoglobin (Hb) ≤6,0 g/dl při screeningu
  • Subjekty s chronickými transfuzními režimy nebo subjekty, které dostaly transfuzi během posledních 2 měsíců před screeningem
  • Zkušená VOC nebo jakákoli jiná srpkovitá krize (např. akutní hrudní syndrom, sekvestrace sleziny, daktylitida, mrtvice) během posledních 2 měsíců před screeningem
  • Současná nebo historie významné konzumace alkoholu
  • Další špatně kontrolované zdravotní stavy podle posouzení vyšetřovatele
  • Známá citlivost a/nebo historie klinicky významné potravinové intolerance/alergie na proteiny (včetně syrovátky, sóji, kaseinu, aminokyselin atd.)
  • Neschopnost nebo ochotu dodržovat požadavky na antikoncepci
  • Jakékoli kontraindikace vyšetření MRI pouze pro kohortu 2
  • Jakákoli jiná podmínka, která podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt riziku shody, ohrožuje pohodu subjektu nebo brání dokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AXA4010
Doplněk stravy: AXA4010
Studie bude zahájena s přibližně osmi (8) dospělými subjekty (≥18 let) s SCD (Kohorta 1). Každý subjekt bude dostávat AXA4010 dvakrát denně (BID) po dobu 12 týdnů. Bude monitorována bezpečnost a snášenlivost a budou prováděny studijní postupy. Ve 12. týdnu by byla provedena analýza bezpečnosti, snášenlivosti a laboratorní hodnocení. Na základě 12týdenních pozorování od alespoň tří subjektů v kohortě 1 mohou být zahájeny následné kohorty 2 a 3 v části II.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vznikajících ve studii [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) vzniklých ve studii
Výchozí stav do týdne 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna laktátdehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výchozí stav do týdne 12
Změna nepřímého bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výchozí stav do týdne 12
Změňte absolutní počet retikulocytů
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výchozí stav do týdne 12
Změny renálního a cerebrálního průtoku krve prostřednictvím MRI (pouze v dospělé kohortě 2)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výchozí stav do týdne 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Axcella Health, Inc

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma CR, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

11. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

11. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

22. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. března 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AXA4010-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit