Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

At vurdere sikkerhed, tolerabilitet og fysiologiske virkninger på struktur og funktion af AXA4010 hos personer med seglcellesygdom

30. marts 2021 opdateret af: Axcella Health, Inc

En åben 12-ugers fødevareundersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og de fysiologiske virkninger af et aminosyrefødevareprodukt, AXA4010, hos personer med seglcellesygdom.

Dette er et åbent studie for at forstå sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AXA4010, en ny sammensætning af aminosyrer hos voksne og teenagere med seglcellesygdom over 12 uger. Undersøgelsen vurderer også virkningerne af denne aminosyresammensætning på strukturen og funktionen af ​​det vaskulære system. Fysiologiske effekter på struktur og funktion vil blive vurderet ved Magnetic Resonance Imaging (MRI) for at vurdere blodgennemstrømningen i hjernen og nyrerne og den 6-minutters gåtur med pulsoximetri. Ændringer i blodets biomarkører for inflammation vil også blive vurderet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33147
        • Advanced Pharma Cr, Llc
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30312
        • Primary Care Research
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig til at deltage i undersøgelsen og give skriftligt informeret samtykke
  • Mandlige og kvindelige teenagere (i alderen 12 til 17 inklusive) og voksne (≥ 18 år) forsøgspersoner med en tidligere medicinsk dokumenteret diagnose af seglcellesygdom (SS eller β0-thalassæmi)
  • Kun for kohorte 2 voksne forsøgspersoner bør en screening af cerebral blodgennemstrømning/-hastighed ved transkraniel doppler (TCD) være >110 cm/sek.

  • Forsøgspersoner skal vise aktiv hæmolyse på screeningstidspunktet baseret på hver af følgende parametre:

    • Lactatdehydrogenase (LDH) ≥ 2x over øvre grænser for normal (ULN) i alders- og kønsvarende områder
    • Indirekte bilirubin > 2x af alders- og kønssvarende ULN
    • Absolutte retikulocyttal > 2x af den alders- og kønsvarende ULN
  • I stand til at bevæge sig (uden assistance eller rollatorer osv.) i en 6-minutters gangtest

Ekskluderingskriterier:

  • Ti (10) eller flere vaskulær-okklusiv krise (VOC), der krævede besøg på hospitalet eller skadestuen (ER) inden for de seneste 12 måneder
  • Eventuelle klinisk signifikante ændringer af abnormiteter på screening 12-aflednings EKG
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed <60mL/min/1,73m2 passende rettet
  • Hæmoglobin (Hb) ≤6,0 g/dL ved screening
  • Personer i kroniske transfusionsregimer, eller som modtog en transfusion inden for de sidste 2 måneder før screening
  • Oplevet VOC eller andre seglkriser (f.eks. akut brystsyndrom, miltsekvestrering, fingerbetændelse, slagtilfælde) inden for de sidste 2 måneder før screening
  • Aktuel eller historie med betydeligt alkoholforbrug
  • Andre dårligt kontrollerede medicinske tilstande som vurderet af efterforskeren
  • Kendt følsomhed og/eller historie med klinisk signifikant fødevareintolerance/allergi over for proteiner (herunder valle, soja, kasein, aminosyrer osv.)
  • Ude af stand til eller uvillig til at overholde præventionskravene
  • Eventuelle kontraindikationer til en MR-scanning kun for kohorte 2
  • Enhver anden betingelse, der efter efterforskerens mening gør forsøgspersonen i fare for overholdelse, kompromitterer forsøgspersonens velbefindende eller hindrer undersøgelsens afslutning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: AXA4010
Kosttilskud: AXA4010
Undersøgelsen vil starte med cirka otte (8) voksne forsøgspersoner (≥18 år) med SCD (kohorte 1). Hvert forsøgsperson vil modtage AXA4010 to gange om dagen (BID) i 12 uger. Sikkerhed og tolerabilitet vil blive overvåget, og undersøgelsesprocedurer vil blive udført. Analyse af sikkerhed, tolerabilitet og laboratorievurderinger i uge 12 ville blive udført. Baseret på de 12 ugers observationer fra mindst tre forsøgspersoner i kohorte 1, kan efterfølgende kohorter 2 og 3 i del II påbegyndes.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser forårsaget af undersøgelsesprodukter [Sikkerhed og tolerabilitet]
Tidsramme: Baseline til uge 12
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring i Lactat Dehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Skift indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Ændre absolut retikulocyttal
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Ændringer i nyre- og cerebral blodgennemstrømning via MR (kun i voksen kohorte 2)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Axcella Health, Inc

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. marts 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AXA4010-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger