Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie u pacientů s beta-talasémií nebo myelodysplastickým syndromem ke zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti SLN124

23. dubna 2020 aktualizováno: Silence Therapeutics plc

Studie fáze 1b s jednou vzestupnou a vícenásobnou dávkou u dospělých pacientů s beta-talasémií nezávislou na transfuzi nebo myelodysplastickým syndromem s nízkým rizikem ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetické a farmakodynamické odpovědi SLN124

Primárním účelem této studie je určit bezpečnost a snášenlivost SLN124 pro léčbu β-talasémie nezávislé na transfuzi (NTD) a myelodysplastického syndromu s nízkým rizikem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Kyustendil, Bulharsko
        • MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
      • Pleven, Bulharsko
        • UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
      • Sofia, Bulharsko
        • Medical Center COMAC MEDICAL
      • Sofia, Bulharsko
        • UMHAT Sv. Ivan Rilski
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Hammersmith Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let; BMI 18-35 kg/m2
  • β-thalasemie intermedia nebo složená heterozygotní HbE/β-thalasemie
  • Nezávislé na transfuzi: ≤ 5 jednotek červených krvinek za posledních 6 měsíců a bez transfuze po dobu ≥ 8 týdnů
  • Hb mezi 5 a 11 g/dl
  • Feritin > 250 µg/l a/nebo železo v játrech ≥ 3 mg Fe/g suché hmotnosti a TSAT > 40 %

Kritéria vyloučení:

  • Hemoglobin S/β-talasémie, homozygotní β-0 talasémie nebo α talasémie
  • ALT/AST > 1,5 x horní hranice normálu nebo cirhóza
  • eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
  • Krevní destičky <100 nebo > 1000 x 109/l
  • Neléčený nedostatek B12/folátu
  • Chelatační terapie železa, pokud není stabilní po dobu ≥ 8 týdnů
  • Denní NSAID, terapeutická dávka antikoagulancia, ESA ≤ 12 týdnů nebo stabilní dávkování hydroxymočoviny ≤ 6 měsíců
  • Významné srdeční onemocnění (IM za 6 měsíců, srdeční selhání třídy NYHA III-IV, dlouhé QT)
  • HIV nebo aktivní hepatitida B/C nebo malignita do 5 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: SLN124 je GalNAc konjugovaná dvouvláknová plně modifikovaná siRNA. Jako placebo se používá chlorid sodný 0,9 % w/v
IMP bude poskytován jako roztok, který bude vstřikován kvalifikovaným klinickým personálem do břicha, horní části paží nebo přední části stehen pacienta.
Experimentální: 0,3 mg/kg
Lék: SLN124 je GalNAc konjugovaná dvouvláknová plně modifikovaná siRNA. Jako placebo se používá chlorid sodný 0,9 % w/v
IMP bude poskytován jako roztok, který bude vstřikován kvalifikovaným klinickým personálem do břicha, horní části paží nebo přední části stehen pacienta.
Experimentální: 1,0 mg/kg
Lék: SLN124 je GalNAc konjugovaná dvouvláknová plně modifikovaná siRNA. Jako placebo se používá chlorid sodný 0,9 % w/v
IMP bude poskytován jako roztok, který bude vstřikován kvalifikovaným klinickým personálem do břicha, horní části paží nebo přední části stehen pacienta.
Experimentální: 3,0 mg/kg
Lék: SLN124 je GalNAc konjugovaná dvouvláknová plně modifikovaná siRNA. Jako placebo se používá chlorid sodný 0,9 % w/v
IMP bude poskytován jako roztok, který bude vstřikován kvalifikovaným klinickým personálem do břicha, horní části paží nebo přední části stehen pacienta.
Experimentální: 10,0 mg/kg
Lék: SLN124 je GalNAc konjugovaná dvouvláknová plně modifikovaná siRNA. Jako placebo se používá chlorid sodný 0,9 % w/v
IMP bude poskytován jako roztok, který bude vstřikován kvalifikovaným klinickým personálem do břicha, horní části paží nebo přední části stehen pacienta.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků se všemi nežádoucími účinky hodnocenými pomocí CTCAE V4.0 včetně reakce v místě vpichu bude měřen od výchozího stavu po sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
Až dva měsíce
Parametry 12svodového elektrokardiogramu včetně PR, QTcF a QTcB budou měřeny od výchozího stavu do následného sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
Až dva měsíce
klinická chemie, hematologie, analýza moči, jaterní funkční testy (včetně ALT, AST, GGT) budou měřeny od výchozího stavu do následného sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
Až dva měsíce
výška, hmotnost, krevní tlak, srdeční frekvence, dechová frekvence a teplota budou měřeny od základní linie do sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
Až dva měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Biomarkery budou měřeny od základní linie do následného sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
Centrální laboratoř bude analyzovat hladinu hepcidinu v séru (ng/ml), hladinu feritinu (ug/l), saturaci transferinu (%), hladinu železa (umol/l), hemoglobin a počet retikulocytů.
Až dva měsíce
Farmakokinetika SLN124 v plazmě od výchozí hodnoty do sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) bude analyzována centrální laboratoří.
Až dva měsíce
Farmakokinetika SLN124 v plazmě od výchozí hodnoty do sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) bude analyzována centrální laboratoří.
Až dva měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Silence Therapeutics plc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. srpna 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. září 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. dubna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SLN124-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení