Studie u pacientů s beta-talasémií nebo myelodysplastickým syndromem ke zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti SLN124
23. dubna 2020 aktualizováno: Silence Therapeutics plc
Studie fáze 1b s jednou vzestupnou a vícenásobnou dávkou u dospělých pacientů s beta-talasémií nezávislou na transfuzi nebo myelodysplastickým syndromem s nízkým rizikem ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetické a farmakodynamické odpovědi SLN124
Primárním účelem této studie je určit bezpečnost a snášenlivost SLN124 pro léčbu β-talasémie nezávislé na transfuzi (NTD) a myelodysplastického syndromu s nízkým rizikem.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Kyustendil, Bulharsko
- MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
-
Pleven, Bulharsko
- UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
-
Sofia, Bulharsko
- Medical Center COMAC MEDICAL
-
Sofia, Bulharsko
- UMHAT Sv. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Hammersmith Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let; BMI 18-35 kg/m2
- β-thalasemie intermedia nebo složená heterozygotní HbE/β-thalasemie
- Nezávislé na transfuzi: ≤ 5 jednotek červených krvinek za posledních 6 měsíců a bez transfuze po dobu ≥ 8 týdnů
- Hb mezi 5 a 11 g/dl
- Feritin > 250 µg/l a/nebo železo v játrech ≥ 3 mg Fe/g suché hmotnosti a TSAT > 40 %
Kritéria vyloučení:
- Hemoglobin S/β-talasémie, homozygotní β-0 talasémie nebo α talasémie
- ALT/AST > 1,5 x horní hranice normálu nebo cirhóza
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
- Krevní destičky <100 nebo > 1000 x 109/l
- Neléčený nedostatek B12/folátu
- Chelatační terapie železa, pokud není stabilní po dobu ≥ 8 týdnů
- Denní NSAID, terapeutická dávka antikoagulancia, ESA ≤ 12 týdnů nebo stabilní dávkování hydroxymočoviny ≤ 6 měsíců
- Významné srdeční onemocnění (IM za 6 měsíců, srdeční selhání třídy NYHA III-IV, dlouhé QT)
- HIV nebo aktivní hepatitida B/C nebo malignita do 5 let
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
IMP bude poskytován jako roztok, který bude vstřikován kvalifikovaným klinickým personálem do břicha, horní části paží nebo přední části stehen pacienta.
|
|
Experimentální: 0,3 mg/kg
|
IMP bude poskytován jako roztok, který bude vstřikován kvalifikovaným klinickým personálem do břicha, horní části paží nebo přední části stehen pacienta.
|
|
Experimentální: 1,0 mg/kg
|
IMP bude poskytován jako roztok, který bude vstřikován kvalifikovaným klinickým personálem do břicha, horní části paží nebo přední části stehen pacienta.
|
|
Experimentální: 3,0 mg/kg
|
IMP bude poskytován jako roztok, který bude vstřikován kvalifikovaným klinickým personálem do břicha, horní části paží nebo přední části stehen pacienta.
|
|
Experimentální: 10,0 mg/kg
|
IMP bude poskytován jako roztok, který bude vstřikován kvalifikovaným klinickým personálem do břicha, horní části paží nebo přední části stehen pacienta.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků se všemi nežádoucími účinky hodnocenými pomocí CTCAE V4.0 včetně reakce v místě vpichu bude měřen od výchozího stavu po sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
|
Až dva měsíce
|
|
Parametry 12svodového elektrokardiogramu včetně PR, QTcF a QTcB budou měřeny od výchozího stavu do následného sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
|
Až dva měsíce
|
|
klinická chemie, hematologie, analýza moči, jaterní funkční testy (včetně ALT, AST, GGT) budou měřeny od výchozího stavu do následného sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
|
Až dva měsíce
|
|
výška, hmotnost, krevní tlak, srdeční frekvence, dechová frekvence a teplota budou měřeny od základní linie do sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
|
Až dva měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Biomarkery budou měřeny od základní linie do následného sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
|
Centrální laboratoř bude analyzovat hladinu hepcidinu v séru (ng/ml), hladinu feritinu (ug/l), saturaci transferinu (%), hladinu železa (umol/l), hemoglobin a počet retikulocytů.
|
Až dva měsíce
|
|
Farmakokinetika SLN124 v plazmě od výchozí hodnoty do sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) bude analyzována centrální laboratoří.
|
Až dva měsíce
|
|
Farmakokinetika SLN124 v plazmě od výchozí hodnoty do sledování po dávce
Časové okno: Až dva měsíce
|
Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) bude analyzována centrální laboratoří.
|
Až dva měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. srpna 2019
Primární dokončení (Očekávaný)
30. září 2021
Dokončení studie (Očekávaný)
14. října 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. listopadu 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2019
První zveřejněno (Aktuální)
25. listopadu 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. dubna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. dubna 2020
Naposledy ověřeno
1. dubna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SLN124-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .