Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie an Patienten mit Beta-Thalassämie oder myelodysplastischem Syndrom zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von SLN124

23. April 2020 aktualisiert von: Silence Therapeutics plc

Phase-1b-First-in-man-Studie mit aufsteigender Einzel- und Mehrfachdosis bei erwachsenen Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder myelodysplastischem Syndrom mit geringem Risiko zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Reaktion von SLN124

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von SLN124 für die Behandlung von nicht-transfusionsabhängiger (NTD) β-Thalassämie und myelodysplastischem Syndrom mit niedrigem Risiko zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Kyustendil, Bulgarien
        • MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
      • Pleven, Bulgarien
        • UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
      • Sofia, Bulgarien
        • Medical Center COMAC MEDICAL
      • Sofia, Bulgarien
        • UMHAT Sv. Ivan Rilski
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Hammersmith Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre; BMI 18-35 kg/m2
  • β-Thalassämie intermedia oder zusammengesetztes heterozygotes HbE/β-Thalassämie
  • Nicht transfusionsabhängig: ≤ 5 Einheiten Erythrozyten in den letzten 6 Monaten und transfusionsfrei für ≥ 8 Wochen
  • Hb zwischen 5 und 11 g/dl
  • Ferritin > 250 µg/L und/oder Lebereisen ≥ 3 mg Fe/g Trockengewicht und TSAT > 40 %

Ausschlusskriterien:

  • Hämoglobin S/β-Thalassämie, homozygote β-0-Thalassämie oder α-Thalassämie
  • ALT/AST > 1,5 x Obergrenze normal oder Zirrhose
  • eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
  • Blutplättchen < 100 oder > 1000 x 109/l
  • Unbehandelter B12/Folat-Mangel
  • Eisenchelattherapie, sofern nicht stabil für ≥8 Wochen
  • Tägliches NSAID, therapeutische Dosis Antikoagulans, ESA ≤ 12 Wochen oder stabile Dosierung von Hydroxyharnstoff ≤ 6 Monate
  • Signifikante Herzerkrankung (MI in 6 Monaten, NYHA Klasse III-IV Herzinsuffizienz, langes QT)
  • HIV oder aktive Hepatitis B/C oder Malignität innerhalb von 5 Jahren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: SLN124 ist eine GalNAc-konjugierte doppelsträngige, vollständig modifizierte siRNA. Als Placebo wird Natriumchlorid 0,9 % w/v verwendet
IMP wird als Lösung bereitgestellt, die von qualifiziertem klinischem Personal in den Bauch, die Oberarme oder die Vorderseite der Oberschenkel des Patienten injiziert wird.
Experimental: 0,3 mg/kg
Arzneimittel: SLN124 ist eine GalNAc-konjugierte doppelsträngige, vollständig modifizierte siRNA. Als Placebo wird Natriumchlorid 0,9 % w/v verwendet
IMP wird als Lösung bereitgestellt, die von qualifiziertem klinischem Personal in den Bauch, die Oberarme oder die Vorderseite der Oberschenkel des Patienten injiziert wird.
Experimental: 1,0 mg/kg
Arzneimittel: SLN124 ist eine GalNAc-konjugierte doppelsträngige, vollständig modifizierte siRNA. Als Placebo wird Natriumchlorid 0,9 % w/v verwendet
IMP wird als Lösung bereitgestellt, die von qualifiziertem klinischem Personal in den Bauch, die Oberarme oder die Vorderseite der Oberschenkel des Patienten injiziert wird.
Experimental: 3,0 mg/kg
Arzneimittel: SLN124 ist eine GalNAc-konjugierte doppelsträngige, vollständig modifizierte siRNA. Als Placebo wird Natriumchlorid 0,9 % w/v verwendet
IMP wird als Lösung bereitgestellt, die von qualifiziertem klinischem Personal in den Bauch, die Oberarme oder die Vorderseite der Oberschenkel des Patienten injiziert wird.
Experimental: 10,0 mg/kg
Arzneimittel: SLN124 ist eine GalNAc-konjugierte doppelsträngige, vollständig modifizierte siRNA. Als Placebo wird Natriumchlorid 0,9 % w/v verwendet
IMP wird als Lösung bereitgestellt, die von qualifiziertem klinischem Personal in den Bauch, die Oberarme oder die Vorderseite der Oberschenkel des Patienten injiziert wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Anzahl der Teilnehmer mit allen unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE V4.0, einschließlich Reaktionen an der Injektionsstelle, wird vom Ausgangswert bis zur Nachsorge nach der Dosis gemessen
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
Bis zu zwei Monate
12-Kanal-Elektrokardiogramm-Parameter, einschließlich PR, QTcF und QTcB, werden von der Grundlinie bis zur Nachsorge nach der Dosis gemessen
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
Bis zu zwei Monate
Klinische Chemie, Hämatologie, Urinanalyse, Leberfunktionstests (einschließlich ALT, AST, GGT) werden von der Grundlinie bis zur Nachbeobachtung nach der Dosis gemessen
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
Bis zu zwei Monate
Größe, Gewicht, Blutdruck, Herzfrequenz, Atemfrequenz und Temperatur werden von der Grundlinie bis zur Nachsorge nach der Dosis gemessen
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
Bis zu zwei Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Biomarker werden von der Baseline bis zur Nachsorge nach der Dosis gemessen
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
Serum-Hepcidinspiegel (ng/ml), Ferritinspiegel (ug/L), Transferrinsättigung (%), Eisenspiegel (umol/L), Hämoglobin und Retikulozytenzahl werden vom Zentrallabor analysiert.
Bis zu zwei Monate
Pharmakokinetik von SLN124 im Plasma von der Baseline bis zur Nachbeobachtung nach der Dosisgabe
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
Die maximale Plasmakonzentration (Cmax) wird vom Zentrallabor analysiert.
Bis zu zwei Monate
Pharmakokinetik von SLN124 im Plasma von der Baseline bis zur Nachbeobachtung nach der Dosisgabe
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
Die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) wird vom Zentrallabor analysiert.
Bis zu zwei Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Silence Therapeutics plc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
20. August 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. September 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
14. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. April 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SLN124-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten