Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie u pacjentów z beta-talasemią lub zespołem mielodysplastycznym w celu zbadania bezpieczeństwa i tolerancji SLN124

23 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Silence Therapeutics plc

Badanie fazy 1b z pojedynczą rosnącą i wielokrotną dawką pierwszego człowieka z udziałem dorosłych pacjentów z beta-talasemią niezależną od transfuzji lub zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji, odpowiedzi farmakokinetycznej i farmakodynamicznej SLN124

Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji SLN124 w leczeniu β-talasemii niezależnej od transfuzji (NTD) i zespołu mielodysplastycznego niskiego ryzyka.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Kyustendil, Bułgaria
        • MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
      • Pleven, Bułgaria
        • UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
      • Sofia, Bułgaria
        • Medical Center COMAC MEDICAL
      • Sofia, Bułgaria
        • UMHAT Sv. Ivan Rilski
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Hammersmith Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 18 lat; BMI 18-35 kg/m2
  • β-talasemia pośrednia lub złożona heterozygotyczna HbE/β-talasemia
  • Niezależny od transfuzji: ≤ 5 jednostek krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 6 miesięcy i bez transfuzji przez ≥8 tygodni
  • Hb między 5 a 11 g/dl
  • Ferrytyna > 250 µg/l i/lub żelazo w wątrobie ≥ 3 mg Fe/g suchej masy i TSAT >40%

Kryteria wyłączenia:

  • Hemoglobina S/β-talasemia, homozygotyczna talasemia β-0 lub talasemia α
  • AlAT/AST > 1,5 x górna granica normy lub marskość wątroby
  • eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
  • Płytki <100 lub > 1000 x 109/l
  • Nieleczony niedobór witaminy B12/kwasu foliowego
  • Terapia chelatująca żelazo, chyba że ustabilizuje się przez ≥8 tygodni
  • Codzienne NLPZ, antykoagulant w dawce terapeutycznej, ESA ≤12 tygodni lub stałe dawkowanie hydroksymocznika ≤6 miesięcy
  • Poważna choroba serca (zawał serca w ciągu 6 miesięcy, niewydolność serca klasy III-IV wg NYHA, długi odstęp QT)
  • HIV lub aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B/C lub nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Lek: SLN124 jest sprzężonym z GalNAc dwuniciowym, w pełni zmodyfikowanym siRNA. Chlorek sodu 0,9% w/v jest stosowany jako placebo
IMP będzie dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwania przez wykwalifikowany personel kliniczny w brzuch, ramiona lub przednią część ud pacjenta.
Eksperymentalny: 0,3 mg/kg
Lek: SLN124 jest sprzężonym z GalNAc dwuniciowym, w pełni zmodyfikowanym siRNA. Chlorek sodu 0,9% w/v jest stosowany jako placebo
IMP będzie dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwania przez wykwalifikowany personel kliniczny w brzuch, ramiona lub przednią część ud pacjenta.
Eksperymentalny: 1,0 mg/kg
Lek: SLN124 jest sprzężonym z GalNAc dwuniciowym, w pełni zmodyfikowanym siRNA. Chlorek sodu 0,9% w/v jest stosowany jako placebo
IMP będzie dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwania przez wykwalifikowany personel kliniczny w brzuch, ramiona lub przednią część ud pacjenta.
Eksperymentalny: 3,0 mg/kg
Lek: SLN124 jest sprzężonym z GalNAc dwuniciowym, w pełni zmodyfikowanym siRNA. Chlorek sodu 0,9% w/v jest stosowany jako placebo
IMP będzie dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwania przez wykwalifikowany personel kliniczny w brzuch, ramiona lub przednią część ud pacjenta.
Eksperymentalny: 10,0 mg/kg
Lek: SLN124 jest sprzężonym z GalNAc dwuniciowym, w pełni zmodyfikowanym siRNA. Chlorek sodu 0,9% w/v jest stosowany jako placebo
IMP będzie dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwania przez wykwalifikowany personel kliniczny w brzuch, ramiona lub przednią część ud pacjenta.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze wszystkimi zdarzeniami niepożądanymi ocenionymi za pomocą CTCAE V4.0 obejmowała reakcję w miejscu wstrzyknięcia, będzie mierzona od wartości początkowej do obserwacji po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
Do dwóch miesięcy
12 parametrów elektrokardiogramu odprowadzeń, w tym PR, QTcF i QTcB, będzie mierzonych od wartości początkowej do obserwacji po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
Do dwóch miesięcy
chemia kliniczna, hematologia, analiza moczu, testy czynnościowe wątroby (w tym ALT, AST, GGT) będą mierzone od wizyty początkowej do obserwacji po dawce
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
Do dwóch miesięcy
wzrost, waga, ciśnienie krwi, częstość akcji serca, częstość oddechów i temperatura będą mierzone od wartości początkowej do obserwacji po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
Do dwóch miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Biomarkery będą mierzone od wartości początkowej do obserwacji po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
poziom hepcydyny w surowicy (ng/ml), poziom ferrytyny (ug/l), wysycenie transferyny (%), poziom żelaza (umol/l), hemoglobina i liczba retikulocytów będą analizowane przez laboratorium centralne.
Do dwóch miesięcy
Farmakokinetyka SLN124 w osoczu od wartości początkowej do obserwacji po dawce
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) będzie analizowane przez laboratorium centralne.
Do dwóch miesięcy
Farmakokinetyka SLN124 w osoczu od wartości początkowej do obserwacji po dawce
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) zostanie przeanalizowana przez laboratorium centralne.
Do dwóch miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Silence Therapeutics plc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 września 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SLN124-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami