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Studio su pazienti con beta-talassemia o sindrome mielodisplastica per studiare la sicurezza e la tollerabilità di SLN124

23 aprile 2020 aggiornato da: Silence Therapeutics plc

Studio di Fase 1b First-In-Man a dose singola ascendente e multipla in pazienti adulti con beta-talassemia non trasfusione-dipendente o sindrome mielodisplastica a basso rischio per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la risposta farmacocinetica e farmacodinamica di SLN124

Lo scopo principale di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità di SLN124 per il trattamento della β-talassemia non trasfusione-dipendente (NTD) e della sindrome mielodisplastica a basso rischio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Kyustendil, Bulgaria
        • MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
      • Pleven, Bulgaria
        • UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
      • Sofia, Bulgaria
        • Medical Center COMAC MEDICAL
      • Sofia, Bulgaria
        • UMHAT Sv. Ivan Rilski
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Hammersmith Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni; IMC 18-35 kg/m2
  • β-talassemia intermedia o composto eterozigote HbE/β-talassemia
  • Non dipendente da trasfusioni: ≤ 5 unità di globuli rossi negli ultimi 6 mesi e senza trasfusioni per ≥8 settimane
  • Hb tra 5 e 11 g/dL
  • Ferritina > 250 µg/L e/o ferro epatico ≥ 3 mg Fe/g di peso secco e TSAT >40%

Criteri di esclusione:

  • Emoglobina S/β-talassemia, talassemia β-0 omozigote o α talassemia
  • ALT/AST > 1,5 volte il limite superiore normale o cirrosi
  • eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
  • Piastrine <100 o > 1000 x 109/L
  • Carenza di B12/folati non trattata
  • Terapia ferrochelante a meno che non sia stabile per ≥8 settimane
  • FANS giornalieri, dose terapeutica anticoagulante, ESA ≤12 settimane o dosaggio stabile di idrossiurea ≤ 6 mesi
  • Malattia cardiaca significativa (IM in 6 mesi, insufficienza cardiaca di classe NYHA III-IV, QT lungo)
  • HIV o epatite B/C attiva o tumore maligno entro 5 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: SLN124 è un siRNA completamente modificato a doppio filamento coniugato con GalNAc. Il cloruro di sodio 0,9% p/v viene utilizzato come placebo
IMP sarà fornito come soluzione da iniettare da personale clinico qualificato nell'addome, nella parte superiore delle braccia o nella parte anteriore delle cosce del paziente.
Sperimentale: 0,3mg/kg
Droga: SLN124 è un siRNA completamente modificato a doppio filamento coniugato con GalNAc. Il cloruro di sodio 0,9% p/v viene utilizzato come placebo
IMP sarà fornito come soluzione da iniettare da personale clinico qualificato nell'addome, nella parte superiore delle braccia o nella parte anteriore delle cosce del paziente.
Sperimentale: 1,0mg/kg
Droga: SLN124 è un siRNA completamente modificato a doppio filamento coniugato con GalNAc. Il cloruro di sodio 0,9% p/v viene utilizzato come placebo
IMP sarà fornito come soluzione da iniettare da personale clinico qualificato nell'addome, nella parte superiore delle braccia o nella parte anteriore delle cosce del paziente.
Sperimentale: 3,0mg/kg
Droga: SLN124 è un siRNA completamente modificato a doppio filamento coniugato con GalNAc. Il cloruro di sodio 0,9% p/v viene utilizzato come placebo
IMP sarà fornito come soluzione da iniettare da personale clinico qualificato nell'addome, nella parte superiore delle braccia o nella parte anteriore delle cosce del paziente.
Sperimentale: 10,0mg/kg
Droga: SLN124 è un siRNA completamente modificato a doppio filamento coniugato con GalNAc. Il cloruro di sodio 0,9% p/v viene utilizzato come placebo
IMP sarà fornito come soluzione da iniettare da personale clinico qualificato nell'addome, nella parte superiore delle braccia o nella parte anteriore delle cosce del paziente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Il numero di partecipanti con tutti gli eventi avversi valutati da CTCAE V4.0 includeva la reazione al sito di iniezione, sarà misurato dal basale al follow-up post-dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
Fino a due mesi
I parametri dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni inclusi PR, QTcF e QTcB saranno misurati dal basale al follow-up post dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
Fino a due mesi
chimica clinica, ematologia, analisi delle urine, test di funzionalità epatica (inclusi ALT, AST, GGT) saranno misurati dal basale al follow-up post dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
Fino a due mesi
altezza, peso, pressione sanguigna, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e temperatura saranno misurati dal basale al follow-up post dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
Fino a due mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
I biomarcatori saranno misurati dal basale al follow-up post-dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
il livello sierico di epcidina (ng/ml), il livello di ferritina (ug/L), la saturazione della transferrina (%), il livello di ferro (umol/L), l'emoglobina e la conta dei reticolociti saranno analizzati dal laboratorio centrale.
Fino a due mesi
Farmacocinetica di SLN124 nel plasma dal basale al follow-up post-dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
La concentrazione plasmatica di picco (Cmax) sarà analizzata dal laboratorio centrale.
Fino a due mesi
Farmacocinetica di SLN124 nel plasma dal basale al follow-up post-dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo (AUC) sarà analizzata dal laboratorio centrale.
Fino a due mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Silence Therapeutics plc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 agosto 2019

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 settembre 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SLN124-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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