Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřené rozšíření Voxelotoru

30. října 2025 aktualizováno: Pfizer

Otevřená rozšiřující studie voxelotoru podávaného orálně účastníkům se srpkovitou anémií, kteří se účastnili klinických zkoušek voxelotoru

Otevřená rozšířená studie voxelotoru pro účastníky se srpkovitou anémií, kteří se účastnili klinických studií voxelotoru.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Otevřená rozšířená (OLE) studie voxelotoru pro účastníky se srpkovitou anémií, kteří se účastnili klinických studií voxelotoru. Přibližně 600 účastníků se srpkovitou anémií (SCD) bude zapsáno na přibližně 70 klinických pracovištích po celém světě. Všichni účastníci dostanou voxelotor jednou denně, podávaný perorálně jako tablety, dispergovatelné tablety nebo prášek pro přípravu perorální suspenze. Cílem tohoto OLE je posoudit bezpečnost dlouhodobé léčby voxelotorem a komplikace související s SCD u účastníků, kteří dokončili léčbu v klinické studii voxelotoru sponzorované Global Blood Therapeutics (GBT).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
162

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Již není k dispozici

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
        • Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
      • Cairo, Egypt, 11562
        • Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypt
        • Zagazig University Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Nigérie
      • Kaduna, Nigérie, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigérie, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigérie, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar, Cross River State, Nigérie, 540281
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigérie, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, NW1 2PG
        • University College Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena s SCD, kteří se účastnili a dostávali studovaný lék v klinické studii voxelotoru sponzorované GBT
  • Účastník poskytl písemný souhlas (je třeba získat souhlas zákonného zástupce nebo zákonného zástupce účastníka a souhlas účastníka [pokud je to relevantní]) nebo souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Účastnice, která kojí nebo je těhotná
  • Účastník stáhl souhlas s klinickou studií voxelotoru sponzorovanou GBT
  • Známá přecitlivělost na voxelotor nebo jakoukoli jinou složku studovaného léku
  • Použití třezalky, citlivých substrátů cytochromu P450 (CYP) 3A4 s úzkým terapeutickým indexem nebo středně silných nebo silných induktorů CYP3A4 do 30 dnů ode dne 1

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Voxelotor
Všichni účastníci dostanou voxelotor jednou denně (QD), podávaný perorálně jako tablety, dispergovatelné tablety nebo formulace ve formě tyčinkového balení (formulace práškové směsi balená jako balení tyčinky). Účastníci ve věku ≥ 12 let a/nebo ≥ 40 kg dostanou dávku voxelotoru 1500 mg QD. Účastníci ve věku < 12 let a < 40 kg dostanou dávku voxelotoru na základě hmotnosti. K určení počáteční dávky voxelotoru v této studii bude použita hmotnost účastníka při vstupu do studie. Účastníci mohou dostávat studovaný lék, pokud budou nadále dostávat klinický přínos, který převáží riziko, jak určí zkoušející, a/nebo dokud účastník nebude mít přístup k voxelotoru z alternativního zdroje.
Lék: Voxelotor
Všichni účastníci dostanou voxelotor jednou denně (QD), podávaný perorálně jako tablety, dispergovatelné tablety nebo prášek pro perorální suspenzní formulaci (prášková formulace balená jako tyčinky).
Ostatní jména:
  • 440 GBT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt spojený s užíváním léčiva u lidí, bez ohledu na to, zda byl považován za související s léčivem. Léčbou vyvolaná AE byla definována jako AE s datem nástupu v den nebo po dni informovaného souhlasu až do 28 dnů po ukončení podávání léčiva. AE zahrnovaly jak závažné AE (SAE), tak všechny nezávažné AE. SAE byla AE nebo podezření na nežádoucí reakci, která při jakékoli dávce, podle názoru vyšetřovatele nebo zadavatele, vedla k některému z následujících výsledků: smrt, bezprostřední ohrožení života, trvalé postižení/neschopnost; představovala vrozenou anomálii/vrozenou vadu; byla významnou lékařskou událostí; vyžadovala hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace.
Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
Počet účastníků s VŽP
Časové okno: Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
AE byla definována jako jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt spojený s užíváním léčiva u lidí, bez ohledu na to, zda byl považován za související s léčivem. SAE byl AE nebo podezření na nežádoucí reakci, která podle názoru vyšetřovatele nebo zadavatele v jakékoli dávce vedla k některému z následujících výsledků: smrt, byla život ohrožující, vedla k trvalému postižení/neschopnosti; představovala vrozenou anomálii/vrozenou vadu; byla významnou zdravotní událostí; vyžadovala hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace.
Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
Počet účastníků s TEAE a SAE souvisejícími se srpkovitou anémií (SCD)
Časové okno: Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
SCD-související nežádoucí účinky byly běžné komplikace spojené se srpkovitou anémií účastníka studie a nebyly považovány za související s voxelotorem, pokud vyšetřovatel neposoudil, že se během studie zhoršila jejich závažnost a/nebo frekvence nebo změnila se jejich povaha. SCD-související komplikace zahrnovaly následující: srpkovitá anémie s krizí, akutní hrudní syndrom (ACS), zápal plic, priapismus a osteonekróza. Léčbou vyvolaný nežádoucí účinek byl definován jako nežádoucí účinek s datem nástupu v den nebo po dni informovaného souhlasu až do 28 dnů po ukončení podávání léku. Závažný nežádoucí účinek byl nežádoucí účinek nebo podezření na nežádoucí reakci, která podle názoru vyšetřovatele nebo zadavatele při jakékoli dávce vedla k některému z následujících výsledků: úmrtí, byla život ohrožující, vedla k trvalému postižení/neschopnosti; představovala vrozenou anomálii/vrozenou vadu; byla významnou lékařskou událostí; vyžadovala hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace.
Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Pfizer

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GBT440-038
  • C5341023 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • 2019-003144-76 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení