Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelse af Voxelotor

30. oktober 2025 opdateret af: Pfizer

En åben udvidelsesundersøgelse af Voxelotor administreret oralt til deltagere med seglcellesygdom, som har deltaget i Voxelotor kliniske forsøg

Open-label forlængelsesundersøgelse af voxelotor for deltagere med seglcellesygdom, som har deltaget i voxelotor kliniske forsøg.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Open-label extension (OLE) undersøgelse af voxelotor for deltagere med seglcellesygdom, som har deltaget i voxelotor kliniske forsøg. Op til cirka 600 deltagere med seglcellesygdom (SCD) vil blive tilmeldt cirka 70 kliniske steder globalt. Alle deltagere vil modtage voxelotor én gang dagligt, indgivet oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller pulver til oral suspensionsformulering. Formålet med denne OLE er at vurdere sikkerheden af ​​og SCD-relaterede komplikationer af langtidsbehandling med voxelotor hos deltagere, der har afsluttet behandling i et Global Blood Therapeutics (GBT)-sponsoreret klinisk voxelotor-studie.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
162

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ikke længere tilgængelig

Ikke længere tilgængelig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College Hospital NHS Foundation Trust
  • Egypten
      • Alexandria, Egypten, 21131
        • Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
      • Cairo, Egypten, 11562
        • Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
      • Cairo, Egypten
        • Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypten
        • Zagazig University Hospital
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Nigeria
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar, Cross River State, Nigeria, 540281
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlig eller kvindelig deltager med SCD, som deltog og modtog studielægemidlet i et GBT-sponsoreret voxelotor klinisk studie
  • Deltageren har givet skriftligt samtykke (både samtykke fra deltagerens juridiske repræsentant eller værge og deltagerens samtykke [hvis relevant] skal indhentes) eller samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kvindelig deltager, der ammer eller er gravid
  • Deltageren trak samtykke fra et GBT-sponsoreret klinisk voxelotor-studie
  • Kendt overfølsomhed over for voxelotor eller andre komponenter i undersøgelseslægemidlet
  • Brug af perikon, følsomme cytochrom P450 (CYP) 3A4-substrater med et snævert terapeutisk indeks eller moderate eller stærke CYP3A4-inducere inden for 30 dage efter dag 1

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Voxelotor
Alle deltagere vil modtage voxelotor én gang dagligt (QD), indgivet oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller en stick pack-formulering (pulverblandingsformulering pakket som stick packs). Deltagere i alderen ≥ 12 år og/eller ≥ 40 kg vil modtage en voxelotor-dosis på 1500 mg én gang daglig. Deltagere i alderen < 12 år og < 40 kg vil modtage vægtbaseret dosering af voxelotor. Deltagerens vægt ved studiestart vil blive brugt til at bestemme startdosis voxelotor i denne undersøgelse. Deltagerne kan modtage undersøgelseslægemiddel, så længe de fortsætter med at modtage kliniske fordele, der opvejer risikoen som bestemt af investigator og/eller indtil deltageren har adgang til voxelotor fra en alternativ kilde.
Medicin: Voxelotor
Alle deltagere vil modtage voxelotor én gang dagligt (QD), indgivet oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller et pulver til oral suspensionsformulering (pulverformulering pakket som stavpakninger).
Andre navne:
  • GBT440

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (maksimalt op til 4,31 år)
En bivirkning (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af et lægemiddel hos mennesker, uanset om den blev anset for at være lægemiddelrelateret. En behandlingsrelateret bivirkning (TEAE) blev defineret som en bivirkning med en startdato på eller efter datoen for informeret samtykke indtil 28 dage efter ophør af lægemidlet. Bivirkninger omfattede både alvorlige bivirkninger (SAE'er) og alle ikke-alvorlige bivirkninger. En alvorlig bivirkning (SAE) var en bivirkning eller mistænkt bivirkningsreaktion, der efter enten forsøgslederens eller sponsorens vurdering, ved enhver dosis, medførte et af følgende udfald: død, var livstruende, medførte varigt handicap/arbejdsudygtighed; udgjorde en medfødt misdannelse/fødselsdefekt; var en vigtig medicinsk hændelse; krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse.
Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (maksimalt op til 4,31 år)
Antal deltagere med SAE'er
Tidsramme: Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (maksimalt op til 4,31 år)
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af et lægemiddel hos mennesker, uanset om den blev anset for at være lægemiddelrelateret. En SAE var en AE eller mistænkt bivirkning, der efter enten undersøgerens eller sponsorens vurdering, ved enhver dosis, resulterede i et af følgende udfald: død, var livstruende, medførte varigt handicap/arbejdsudygtighed; udgjorde en medfødt misdannelse/fødselsdefekt; var en vigtig medicinsk hændelse; krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende indlæggelse.
Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (maksimalt op til 4,31 år)
Antal deltagere med seglcellesygdom (SCD)-relaterede TEAE'er og SAE'er
Tidsramme: Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (maksimalt op til 4,31 år)
SCD-relaterede bivirkninger var almindelige komplikationer forbundet med studiedeltagerens seglcelleanæmi og blev ikke anset for at være relateret til voxelotor, medmindre undersøgeren vurderede, at de havde forværret sig i sværhedsgrad og/eller hyppighed eller ændret karakter under studiet. SCD-relaterede komplikationer omfattede følgende: seglcelleanæmi med krise, akkut brystsyndrom (ACS), lungebetændelse, priapisme og knoglenekrose. En behandlingsfremkaldt bivirkning blev defineret som en bivirkning med indtrædelsesdato på eller efter datoen for informeret samtykke indtil 28 dage efter ophør af lægemidlet. En alvorlig bivirkning var en bivirkning eller mistænkt bivirkningsreaktion, der efter undersøgerens eller sponsorens opfattelse ved enhver dosis resulterede i et af følgende udfald: død, var livstruende, medførte varig handicap/uførhed; udgjorde en medfødt misdannelse/fødselsdefekt; var en vigtig medicinsk begivenhed; krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse.
Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (maksimalt op til 4,31 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Pfizer

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Pfizer

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. december 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GBT440-038
  • C5341023 (Anden identifikator: Alias Study Number)
  • 2019-003144-76 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger