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Estensione in aperto di Voxelotor

30 ottobre 2025 aggiornato da: Pfizer

Uno studio di estensione in aperto su Voxelotor somministrato per via orale a partecipanti con anemia falciforme che hanno partecipato a studi clinici su Voxelotor

Studio di estensione in aperto su voxelotor per partecipanti con anemia falciforme che hanno partecipato a studi clinici su voxelotor.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Studio di estensione in aperto (OLE) su voxelotor per partecipanti con anemia falciforme che hanno partecipato a studi clinici su voxelotor. Fino a circa 600 partecipanti con anemia falciforme (SCD) saranno arruolati in circa 70 centri clinici in tutto il mondo. Tutti i partecipanti riceveranno voxelotor una volta al giorno, somministrato per via orale sotto forma di compresse, compresse dispersibili o polvere per la formulazione di sospensione orale. L'obiettivo di questo OLE è valutare la sicurezza e le complicanze correlate alla SCD del trattamento a lungo termine con voxelotor, nei partecipanti che hanno completato il trattamento in uno studio clinico su voxelotor sponsorizzato da Global Blood Therapeutics (GBT).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
162

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
Non più disponibile

Non più disponibile

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Egitto
      • Alexandria, Egitto, 21131
        • Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
      • Cairo, Egitto, 11562
        • Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
      • Cairo, Egitto
        • Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egitto
        • Zagazig University Hospital
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libano
        • Nini Hospital
  • Nigeria
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar, Cross River State, Nigeria, 540281
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College Hospital NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipante di sesso maschile o femminile con SCD, che ha partecipato e ricevuto il farmaco in studio a uno studio clinico voxelotor sponsorizzato da GBT
  • Il partecipante ha fornito il consenso scritto (è necessario ottenere sia il consenso del rappresentante legale o tutore legale del partecipante sia il consenso del partecipante [ove applicabile]) o il consenso

Criteri di esclusione:

  • Partecipante femminile che sta allattando o è incinta
  • Il partecipante ha ritirato il consenso da uno studio clinico voxelotor sponsorizzato da GBT
  • Ipersensibilità nota al voxelotor o a qualsiasi altro componente del farmaco in studio
  • Uso di erba di San Giovanni, substrati sensibili del citocromo P450 (CYP) 3A4 con un indice terapeutico ristretto o induttori del CYP3A4 moderati o forti entro 30 giorni dal giorno 1

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Voxelotor
Tutti i partecipanti riceveranno voxelotor una volta al giorno (QD), somministrato per via orale sotto forma di compresse, compresse dispersibili o una formulazione in stick pack (formulazione di miscela di polvere confezionata come stick pack). I partecipanti di età ≥ 12 anni e/o ≥ 40 kg riceveranno una dose di voxelotor di 1500 mg QD. I partecipanti di età <12 anni e <40 kg riceveranno un dosaggio basato sul peso di voxelotor. Il peso del partecipante all'ingresso nello studio verrà utilizzato per determinare la dose iniziale di voxelotor in questo studio. I partecipanti possono ricevere il farmaco in studio fintanto che continuano a ricevere benefici clinici che superano il rischio come determinato dallo sperimentatore e/o fino a quando il partecipante non ha accesso a voxelotor da una fonte alternativa.
Droga: Voxelotor
Tutti i partecipanti riceveranno voxelotor una volta al giorno (QD), somministrato per via orale sotto forma di compresse, compresse dispersibili o una polvere per la formulazione in sospensione orale (formulazione in polvere confezionata come stick pack).
Altri nomi:
  • GBT440

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (EA)
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio (massimo fino a 4,31 anni)
Un EA era definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco nell'uomo, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato al farmaco. Un EA emergente dal trattamento era definito come un EA con data di insorgenza in o dopo la data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco. Gli EA includevano sia EA gravi (SAE) che tutti i non-SAE. Un SAE era un EA o sospetta reazione avversa che, a qualsiasi dose, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, ha determinato uno dei seguenti esiti: morte, pericolo di vita, disabilità/incapacità persistenti; costituiva un'anomalia congenita/difetto alla nascita; era un evento medico importante; richiedeva il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente.
Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio (massimo fino a 4,31 anni)
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Gravi
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (massimo fino a 4,31 anni)
Un AE è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco nell'uomo, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato al farmaco o meno. Un SAE era un AE o una sospetta reazione avversa che, a qualsiasi dose, nell'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, ha determinato uno dei seguenti esiti: morte, pericolo di vita, disabilità/incapacità persistenti; costituiva un'anomalia congenita/difetto alla nascita; era un evento medico importante; richiedeva il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente.
Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (massimo fino a 4,31 anni)
Numero di Partecipanti con TEAE e SAE Correlati alla Anemia Falciforme (SCD)
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio (massimo fino a 4,31 anni)
Gli eventi avversi correlati all'anemia falciforme erano complicazioni comuni associate all'anemia falciforme del partecipante allo studio e non sono stati considerati correlati al voxelotor a meno che il ricercatore non abbia giudicato che la loro gravità e/o frequenza fosse peggiorata o che la loro natura fosse cambiata durante lo studio. Le complicazioni correlate all'anemia falciforme includevano le seguenti: anemia falciforme con crisi, sindrome toracica acuta (ACS), polmonite, priapismo e osteonecrosi. Un evento avverso emergente dal trattamento era definito come un EA con data di insorgenza nella data del consenso informato o successiva fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco. Un evento avverso grave era un EA o una sospetta reazione avversa che, a qualsiasi dose, a giudizio del ricercatore o dello sponsor, ha determinato uno dei seguenti esiti: morte, pericolo di vita, invalidità/incapacità persistente; costituiva un'anomalia congenita/malformazione alla nascita; era un evento medico importante; richiedeva il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente.
Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio (massimo fino a 4,31 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Pfizer

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Pfizer

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 ottobre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GBT440-038
  • C5341023 (Altro identificatore: Alias Study Number)
  • 2019-003144-76 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati e sul processo di richiesta di accesso di Pfizer sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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