Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Emicizumab u získané hemofilie A

6. ledna 2023 aktualizováno: GWT-TUD GmbH

Emicizumab u pacientů se získanou hemofilií A: multicentrická, jednoramenná, otevřená klinická studie

Tato studie je mezinárodní, multicentrická, otevřená, jednoramenná, prospektivní klinická studie a bude hodnotit účinnost profylaktického emicizumabu podávaného v plánovaném čase k prevenci krvácení u pacientů se získanou hemofilií A (AHA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
47

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
    • Bayern
      • München, Bayern, Německo, 80336
        • LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
      • Regensburg, Bayern, Německo, 93052
        • Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
    • Berlin
      • Berlin-Friedrichshain, Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Německo, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
      • Gießen, Hessen, Německo, 35392
        • Universitätsklinikum Giessen und Marburg
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
    • Saarland
      • Homburg / Saar, Saarland, Německo, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Německo, 01307
        • Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
      • Leipzig, Sachsen, Německo, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Německo, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
    • Thüringen
      • Jena, Thüringen, Německo, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
    • Niederösterreich
      • Wien, Niederösterreich, Rakousko, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Rakousko, 8036
        • Medizinische Universitätsklinik Graz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou AHA na základě snížené aktivity FVIII (<50 %) a pozitivního inhibitoru FVIII (>0,6 BU/ml) (místní laboratoř) v době diagnózy
  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný účastníkem nebo osobou, která je ze zákona oprávněna podepisovat jménem účastníka před provedením jakýchkoli testů nebo postupů specifických pro studii
  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 18 let nebo starší v době informovaného souhlasu
  • Schopnost porozumět pokynům souvisejícím se studiem a dodržovat je
  • Současné krvácení kvůli AHA v době screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Vrozená hemofilie A
  • Částečná nebo úplná remise AHA (definovaná jako aktivita FVIII ≥ 50 % a žádné krvácení a žádná hemostatická léčba) v době screeningu
  • Léčba aPCC během posledních 48 hodin před první léčbou ve studii nebo plánovaná léčba aPCC v průběhu studie
  • Léčba AHA během dní před zařazením do studie s více než 100 mg prednisolonu (nebo ekvivalentu) denně nebo prednisolonem po dobu delší než 2 dny nebo s jinými imunosupresivními léky (např. rituximab, cyklofosfamid). IST pro jiné doprovodné poruchy (např. autoimunitní poruchy) není vylučovacím kritériem a lze v něm pokračovat podle uvážení zkoušejícího
  • Léčba (současná nebo plánovaná během období léčby emicizumabem) imunosupresivními nebo imunomodulačními léky, které nebyly podávány pravidelně před první diagnózou AHA
  • Pozitivní lupus antikoagulans v době screeningu
  • Těžká nekontrolovaná infekce v době screeningu
  • Známky aktivní diseminované intravaskulární koagulace v době screeningu
  • Současná léčba tromboembolické nemoci nebo příznaků současné tromboembolické nemoci v době screeningu
  • Pacienti, kteří jsou ve vysokém riziku TMA (např. mají předchozí zdravotní nebo rodinnou anamnézu TMA), podle úsudku zkoušejícího
  • Známá těžká vrozená nebo získaná trombofilie
  • Očekávaná délka života < 3 měsíce v době screeningu
  • Jiné stavy, které podstatně zvyšují riziko krvácení nebo trombózy podle uvážení zkoušejícího
  • Kontraindikace podle místního SPC emicizumabu (viz 16.1 Příloha I)
  • Současná léčba emicizumabem v době screeningu
  • Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity spojené s terapií monoklonálními protilátkami nebo složkami injekce emicizumabu podle uvážení zkoušejícího
  • Souběžné onemocnění, léčba nebo abnormality v klinických laboratorních testech, které by mohly narušit provádění studie, mohou představovat další riziko nebo by podle názoru místního zkoušejícího znemožnily pacientovi bezpečnou účast ve studii a dokončení studie.
  • Závislost nebo jiná onemocnění, která pacientovi znemožňují náležitě posoudit povahu a rozsah, jakož i možné důsledky klinické studie podle uvážení zkoušejícího
  • Těhotné nebo kojící ženy

  • Ženy ve fertilním věku, pokud ženy nesplňují následující kritéria:

    1. Postmenopauzální (12 měsíců přirozená amenorea nebo 6 měsíců amenorea se sérovým FSH > 40 U/ml)
    2. Pooperačně (šest týdnů po bilaterální ovariektomii s nebo bez hysterektomie)
    3. Pravidelné a správné používání antikoncepční metody s chybovostí < 1 % ročně, jako jsou implantáty, depotní injekce, perorální antikoncepce nebo nitroděložní tělíska
    4. Sexuální abstinence
    5. Vasektomie partnera
  • Muži se sexuální aktivitou se ženami ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni používat účinnou bariérovou metodu antikoncepce během léčby a do 3 měsíců po jejím ukončení
  • Subjekt je ve vazbě na základě nařízení úřadu nebo soudu
  • Příjem hodnoceného léku souběžně nebo během 5 poločasů před podáním studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba emicizumabem
Lék: Injekce emicizumabu
Všichni způsobilí pacienti s AHA budou dostávat stejnou studijní medikaci sestávající z jednou týdně subkutánního emicizumabu. U každého subjektu bude maximální trvání studie 24 týdnů včetně 12týdenní léčby emicizumabem a 12týdenního sledování s imunosupresivní terapií (IST) podle uvážení zkoušejícího.
Ostatní jména:
  • Hemlibra (R)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet klinicky významných krvácení na pacientský týden až do smrti nebo 12. týdne po zahájení léčby emicizumabem, podle toho, co nastane dříve
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků, tromboembolické příhody, trombotická mikroangiopatie během 12 týdnů po zahájení emicizumabu
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Výskyt mortality a příčiny úmrtí během 24 týdnů po zahájení léčby emicizumabem
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Dny léčby a celková dávka bypassových činidel (rekombinantní faktor VIIa, koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu) nebo rekombinantní prasečí faktor VIII (susoctocag alfa) nebo jiné koncentráty faktoru VIII
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Dny v nemocnici během 12 týdnů léčby emicizumabem
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Počet pacientů, kteří dosáhli částečné remise během 24 týdnů po zahájení léčby emicizumabem
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Přežití bez krvácení během 12 týdnů po zahájení léčby emicizumabem
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
GWT-TUD GmbH

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Hannover Medical School
Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. ledna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. ledna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AHA-EMI (MO41153)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení