Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Emicizumab i erhvervet hæmofili A

6. januar 2023 opdateret af: GWT-TUD GmbH

Emicizumab hos patienter med erhvervet hæmofili A: multicenter, enkeltarm, åbent klinisk forsøg

Dette studie er et internationalt, multicenter, åbent, enkeltarms, prospektivt klinisk forsøg og vil evaluere effektiviteten af ​​profylaktisk emicizumab administreret på en planlagt basis for at forhindre blødninger hos patienter med erhvervet hæmofili A (AHA).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
47

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
    • Bayern
      • München, Bayern, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
      • Regensburg, Bayern, Tyskland, 93052
        • Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
    • Berlin
      • Berlin-Friedrichshain, Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
      • Gießen, Hessen, Tyskland, 35392
        • Universitätsklinikum Giessen und Marburg
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
    • Saarland
      • Homburg / Saar, Saarland, Tyskland, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
    • Thüringen
      • Jena, Thüringen, Tyskland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
  • Østrig
      • Salzburg, Østrig, 5020
        • Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
    • Niederösterreich
      • Wien, Niederösterreich, Østrig, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Østrig, 8036
        • Medizinische Universitätsklinik Graz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med AHA baseret på en reduceret FVIII-aktivitet (<50 %) og positiv FVIII-hæmmer (>0,6 BU/ml) (lokalt laboratorium) på tidspunktet for diagnosen
  • Underskrevet informeret samtykkeformular af deltageren eller en person, der er juridisk autoriseret til at underskrive på vegne af deltageren, før nogen undersøgelsesspecifikke tests eller procedurer udføres
  • Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 18 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke
  • Evne til at forstå og følge studierelaterede instruktioner
  • Aktuelle blødninger på grund af AHA på screeningstidspunktet

Ekskluderingskriterier:

  • Medfødt hæmofili A
  • Delvis eller fuldstændig remission af AHA (defineret som FVIII-aktivitet ≥ 50 % og ingen blødning og ingen hæmostatisk behandling) på screeningstidspunktet
  • Behandling med aPCC inden for de sidste 48 timer før første undersøgelsesbehandling eller planlagt behandling med aPCC i løbet af undersøgelsen
  • Behandling af AHA inden for dagene før studieindskrivningen med mere end 100 mg prednisolon (eller tilsvarende) om dagen eller prednisolon i mere end 2 dage eller med andre immunsuppressive lægemidler (f. rituximab, cyclophosphamid). IST for andre samtidige lidelser (f. autoimmune lidelser) er ikke et eksklusionskriterium og kan fortsættes efter investigators skøn
  • Terapi (aktuel eller planlagt i emicizumab-behandlingsperioden) med immunsuppressive eller immunmodulerende lægemidler, der ikke allerede blev givet regelmæssigt før første diagnose af AHA
  • Positiv lupus antikoagulant på tidspunktet for screening
  • Alvorlig ukontrolleret infektion på tidspunktet for screening
  • Tegn på aktiv dissemineret intravaskulær koagulation på tidspunktet for screening
  • Nuværende behandling for tromboembolisk sygdom eller tegn på nuværende tromboembolisk sygdom på tidspunktet for screening
  • Patienter, der er i høj risiko for TMA (f.eks. har en tidligere medicinsk eller familiehistorie med TMA), efter investigators vurdering
  • Kendt alvorlig medfødt eller erhvervet trombofili
  • Forventet levetid <3 måneder på screeningstidspunktet
  • Andre tilstande, der væsentligt øger risikoen for blødning eller trombose efter investigatorens skøn
  • Kontraindikationer i henhold til den lokale produktresumé for emicizumab (se 16.1 Appendiks I)
  • Aktuel behandling med emicizumab på tidspunktet for screening
  • Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhed associeret med monoklonale antistofterapier eller komponenter i emicizumab-injektionen efter investigators skøn
  • Samtidig sygdom, behandling eller abnormitet i kliniske laboratorietests, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, kan udgøre yderligere risiko, eller ville efter den lokale efterforskers mening udelukke patientens sikre deltagelse i og fuldførelse af undersøgelsen
  • Afhængighed eller andre sygdomme, der forhindrer patienten i at behørigt vurdere arten og omfanget samt mulige konsekvenser af den kliniske undersøgelse efter investigators skøn
  • Gravide eller ammende kvinder

  • Kvinder i den fødedygtige alder, medmindre kvinder opfylder følgende kriterier:

    1. Postmenopausal (12 måneders naturlig amenoré eller 6 måneders amenoré med serum FSH > 40 U/ml)
    2. Postoperativt (seks uger efter bilateral ovariektomi med eller uden hysterektomi)
    3. Regelmæssig og korrekt brug af en præventionsmetode med fejlprocent <1 % om året såsom implantater, depotinjektioner, orale præventionsmidler eller intrauterine anordninger
    4. Seksuel afholdenhed
    5. Vasektomi af partneren
  • Mænd med seksuel aktivitet med kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at bruge en effektiv barrierepræventionsmetode under og op til 3 måneder efter behandlingens afslutning
  • Emnet er varetægtsfængslet efter ordre fra en myndighed eller en domstol
  • Modtagelse af et forsøgslægemiddel samtidig eller inden for 5 halveringstider før administration af forsøgslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandling med emicizumab
Medicin: Emicizumab injektion
Alle kvalificerede patienter med AHA vil modtage den samme undersøgelsesmedicin bestående af subkutan emicizumab én gang om ugen. For hvert individ vil den maksimale varighed af undersøgelsen være 24 uger inklusive 12 ugers behandling med emicizumab og 12 ugers opfølgning med immunsuppressiv terapi (IST) efter investigatorernes skøn.
Andre navne:
  • Hemlibra (R)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antallet af klinisk signifikante blødninger pr. patientuge indtil døden eller uge 12 efter påbegyndt behandling med emicizumab, hvad end der indtræffer først
Tidsramme: 12 uger
12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger, tromboemboliske hændelser, trombotisk mikroangiopati i de 12 uger efter start med emicizumab
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Forekomst af dødelighed og dødsårsag i de 24 uger efter påbegyndt behandling med emicizumab
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Behandlingsdage med og total dosis af bypassmidler (rekombinant faktor VIIa, aktiveret protrombinkomplekskoncentrat) eller rekombinant porcin faktor VIII (susoctocag alfa) eller andre faktor VIII-koncentrater
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Dage på hospitalet i løbet af 12 ugers behandling med emicizumab
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Antal patienter, der opnår delvis remission i de 24 uger efter påbegyndt behandling med emicizumab
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Blødningsfri overlevelse i 12 uger efter påbegyndelse af emicizumab-behandling
Tidsramme: 12 uger
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
GWT-TUD GmbH

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Hannover Medical School
Hoffmann-La Roche

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. januar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. december 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. januar 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AHA-EMI (MO41153)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger