Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Emicizumab w nabytej hemofilii A

6 stycznia 2023 zaktualizowane przez: GWT-TUD GmbH

Emicizumab u pacjentów z nabytą hemofilią A: wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie kliniczne

To międzynarodowe, wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne, prospektywne badanie kliniczne ocenia skuteczność profilaktycznego emicizumabu podawanego zgodnie z harmonogramem w zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z nabytą hemofilią A (AHA).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
47

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
    • Niederösterreich
      • Wien, Niederösterreich, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Austria, 8036
        • Medizinische Universitätsklinik Graz
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
    • Bayern
      • München, Bayern, Niemcy, 80336
        • LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
      • Regensburg, Bayern, Niemcy, 93052
        • Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
    • Berlin
      • Berlin-Friedrichshain, Berlin, Niemcy, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Niemcy, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
      • Gießen, Hessen, Niemcy, 35392
        • Universitätsklinikum Giessen und Marburg
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
    • Saarland
      • Homburg / Saar, Saarland, Niemcy, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Niemcy, 01307
        • Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
      • Leipzig, Sachsen, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Niemcy, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
    • Thüringen
      • Jena, Thüringen, Niemcy, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, u których zdiagnozowano AHA na podstawie zmniejszonej aktywności FVIII (<50%) i dodatniego inhibitora FVIII (>0,6 BU/ml) (lokalne laboratorium) w momencie rozpoznania
  • Formularz świadomej zgody podpisany przez uczestnika lub osobę prawnie upoważnioną do podpisania w imieniu uczestnika przed wykonaniem jakichkolwiek testów lub procedur związanych z badaniem
  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Umiejętność rozumienia i stosowania się do instrukcji związanych z nauką
  • Obecne krwawienia z powodu AHA w czasie badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Wrodzona hemofilia A
  • Częściowa lub całkowita remisja AHA (zdefiniowana jako aktywność czynnika VIII ≥ 50% oraz brak krwawienia i brak leczenia hemostatycznego) w czasie badania przesiewowego
  • Leczenie aPCC w ciągu ostatnich 48 godzin przed pierwszym leczeniem w ramach badania lub planowanym leczeniem aPCC w trakcie badania
  • Leczenie AHA w dniach poprzedzających włączenie do badania za pomocą prednizolonu w dawce większej niż 100 mg (lub odpowiednika) na dobę lub prednizolonu przez ponad 2 dni lub za pomocą innych leków immunosupresyjnych (np. rytuksymab, cyklofosfamid). IST dla innych współistniejących zaburzeń (np. choroby autoimmunologiczne) nie jest kryterium wykluczenia i może być kontynuowane według uznania badacza
  • Terapia (aktualna lub planowana w okresie leczenia emicizumabem) lekami immunosupresyjnymi lub immunomodulującymi, które nie były podawane regularnie przed pierwszym rozpoznaniem AHA
  • Pozytywny antykoagulant toczniowy w czasie badania przesiewowego
  • Ciężka niekontrolowana infekcja w czasie badania przesiewowego
  • Oznaki aktywnego rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego w czasie badania przesiewowego
  • Obecne leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej lub objawy choroby zakrzepowo-zatorowej w czasie badania przesiewowego
  • Pacjenci, u których występuje wysokie ryzyko TMA (np. u których w przeszłości występowało TMA w wywiadzie medycznym lub rodzinnym), w ocenie badacza
  • Znana ciężka wrodzona lub nabyta trombofilia
  • Oczekiwana długość życia <3 miesiące w momencie badania przesiewowego
  • Inne stany, które według uznania badacza znacznie zwiększają ryzyko krwawienia lub zakrzepicy
  • Przeciwwskazania zgodnie z lokalną ChPL emicizumabu (patrz 16.1 Aneks I)
  • Aktualne leczenie emicizumabem w czasie badania przesiewowego
  • Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości związanej z terapią przeciwciałami monoklonalnymi lub składnikami wstrzyknięcia emicizumabu według uznania badacza
  • Współistniejąca choroba, leczenie lub nieprawidłowości w klinicznych badaniach laboratoryjnych, które mogą zakłócać prowadzenie badania, mogą stwarzać dodatkowe ryzyko lub w opinii lokalnego badacza wykluczają bezpieczny udział pacjenta w badaniu i jego ukończenie
  • Uzależnienie lub inne choroby, które uniemożliwiają pacjentowi właściwą ocenę charakteru i zakresu oraz możliwych konsekwencji badania klinicznego według uznania badacza
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

  • Kobiety w wieku rozrodczym, chyba że kobiety spełniają następujące kryteria:

    1. Okres pomenopauzalny (12-miesięczny naturalny brak miesiączki lub 6-miesięczny brak miesiączki z FSH w surowicy > 40 U/ml)
    2. Po operacji (sześć tygodni po obustronnym wycięciu jajników z histerektomią lub bez)
    3. Regularne i prawidłowe stosowanie metody antykoncepcji z odsetkiem błędów <1% rocznie, takiej jak implanty, zastrzyki typu depot, doustne środki antykoncepcyjne lub wkładki wewnątrzmaciczne
    4. Wstrzemięźliwość seksualna
    5. Wazektomia partnera
  • Mężczyźni współżyjący z kobietami w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować skutecznej mechanicznej metody antykoncepcji w trakcie i do 3 miesięcy po zakończeniu terapii
  • Podmiot przebywa w areszcie na mocy nakazu władzy lub sądu
  • Otrzymanie badanego leku jednocześnie lub w ciągu 5 okresów półtrwania przed podaniem badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Leczenie emicizumabem
Lek: Wstrzyknięcie emicizumabu
Wszyscy kwalifikujący się pacjenci z AHA otrzymają ten sam badany lek, składający się z podawanego podskórnie raz w tygodniu emicizumabu. Dla każdego uczestnika maksymalny czas trwania badania wyniesie 24 tygodnie, w tym 12 tygodni leczenia emicizumabem i 12 tygodni obserwacji z terapią immunosupresyjną (IST) według uznania badacza.
Inne nazwy:
  • Hemlibra (R)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba klinicznie istotnych krwawień na pacjentotydzień do zgonu lub do 12 tygodnia po rozpoczęciu leczenia emicizumabem, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych, zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, mikroangiopatii zakrzepowej w ciągu 12 tygodni od rozpoczęcia leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Częstość zgonów i przyczyna zgonu w ciągu 24 tygodni od rozpoczęcia leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Liczba dni leczenia i całkowita dawka czynników omijających (rekombinowany czynnik VIIa, koncentrat aktywowanego zespołu protrombiny) lub rekombinowany czynnik VIII świński (susoctocag alfa) lub inne koncentraty czynnika VIII
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Dni pobytu w szpitalu w ciągu 12 tygodni leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Liczba pacjentów, u których uzyskano częściową remisję w ciągu 24 tygodni od rozpoczęcia leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Przeżycie bez krwawienia w ciągu 12 tygodni po rozpoczęciu leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
GWT-TUD GmbH

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Hannover Medical School
Hoffmann-La Roche

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
23 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
4 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AHA-EMI (MO41153)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami