Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Emicizumab u získané hemofilie A

6. ledna 2023 aktualizováno: GWT-TUD GmbH

Emicizumab u pacientů se získanou hemofilií A: multicentrická, jednoramenná, otevřená klinická studie

Tato studie je mezinárodní, multicentrická, otevřená, jednoramenná, prospektivní klinická studie a bude hodnotit účinnost profylaktického emicizumabu podávaného v plánovaném čase k prevenci krvácení u pacientů se získanou hemofilií A (AHA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

47

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
    • Bayern
      • München, Bayern, Německo, 80336
        • LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
      • Regensburg, Bayern, Německo, 93052
        • Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
    • Berlin
      • Berlin-Friedrichshain, Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Německo, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
      • Gießen, Hessen, Německo, 35392
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
    • Saarland
      • Homburg / Saar, Saarland, Německo, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Německo, 01307
        • Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
      • Leipzig, Sachsen, Německo, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Německo, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
    • Thüringen
      • Jena, Thüringen, Německo, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
    • Niederösterreich
      • Wien, Niederösterreich, Rakousko, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Rakousko, 8036
        • Medizinische Universitätsklinik Graz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou AHA na základě snížené aktivity FVIII (<50 %) a pozitivního inhibitoru FVIII (>0,6 BU/ml) (místní laboratoř) v době diagnózy
  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný účastníkem nebo osobou, která je ze zákona oprávněna podepisovat jménem účastníka před provedením jakýchkoli testů nebo postupů specifických pro studii
  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 18 let nebo starší v době informovaného souhlasu
  • Schopnost porozumět pokynům souvisejícím se studiem a dodržovat je
  • Současné krvácení kvůli AHA v době screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Vrozená hemofilie A
  • Částečná nebo úplná remise AHA (definovaná jako aktivita FVIII ≥ 50 % a žádné krvácení a žádná hemostatická léčba) v době screeningu
  • Léčba aPCC během posledních 48 hodin před první léčbou ve studii nebo plánovaná léčba aPCC v průběhu studie
  • Léčba AHA během dní před zařazením do studie s více než 100 mg prednisolonu (nebo ekvivalentu) denně nebo prednisolonem po dobu delší než 2 dny nebo s jinými imunosupresivními léky (např. rituximab, cyklofosfamid). IST pro jiné doprovodné poruchy (např. autoimunitní poruchy) není vylučovacím kritériem a lze v něm pokračovat podle uvážení zkoušejícího
  • Léčba (současná nebo plánovaná během období léčby emicizumabem) imunosupresivními nebo imunomodulačními léky, které nebyly podávány pravidelně před první diagnózou AHA
  • Pozitivní lupus antikoagulans v době screeningu
  • Těžká nekontrolovaná infekce v době screeningu
  • Známky aktivní diseminované intravaskulární koagulace v době screeningu
  • Současná léčba tromboembolické nemoci nebo příznaků současné tromboembolické nemoci v době screeningu
  • Pacienti, kteří jsou ve vysokém riziku TMA (např. mají předchozí zdravotní nebo rodinnou anamnézu TMA), podle úsudku zkoušejícího
  • Známá těžká vrozená nebo získaná trombofilie
  • Očekávaná délka života < 3 měsíce v době screeningu
  • Jiné stavy, které podstatně zvyšují riziko krvácení nebo trombózy podle uvážení zkoušejícího
  • Kontraindikace podle místního SPC emicizumabu (viz 16.1 Příloha I)
  • Současná léčba emicizumabem v době screeningu
  • Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity spojené s terapií monoklonálními protilátkami nebo složkami injekce emicizumabu podle uvážení zkoušejícího
  • Souběžné onemocnění, léčba nebo abnormality v klinických laboratorních testech, které by mohly narušit provádění studie, mohou představovat další riziko nebo by podle názoru místního zkoušejícího znemožnily pacientovi bezpečnou účast ve studii a dokončení studie.
  • Závislost nebo jiná onemocnění, která pacientovi znemožňují náležitě posoudit povahu a rozsah, jakož i možné důsledky klinické studie podle uvážení zkoušejícího
  • Těhotné nebo kojící ženy

  • Ženy ve fertilním věku, pokud ženy nesplňují následující kritéria:

    1. Postmenopauzální (12 měsíců přirozená amenorea nebo 6 měsíců amenorea se sérovým FSH > 40 U/ml)
    2. Pooperačně (šest týdnů po bilaterální ovariektomii s nebo bez hysterektomie)
    3. Pravidelné a správné používání antikoncepční metody s chybovostí < 1 % ročně, jako jsou implantáty, depotní injekce, perorální antikoncepce nebo nitroděložní tělíska
    4. Sexuální abstinence
    5. Vasektomie partnera
  • Muži se sexuální aktivitou se ženami ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni používat účinnou bariérovou metodu antikoncepce během léčby a do 3 měsíců po jejím ukončení
  • Subjekt je ve vazbě na základě nařízení úřadu nebo soudu
  • Příjem hodnoceného léku souběžně nebo během 5 poločasů před podáním studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba emicizumabem
Lék: Injekce emicizumabu
Všichni způsobilí pacienti s AHA budou dostávat stejnou studijní medikaci sestávající z jednou týdně subkutánního emicizumabu. U každého subjektu bude maximální trvání studie 24 týdnů včetně 12týdenní léčby emicizumabem a 12týdenního sledování s imunosupresivní terapií (IST) podle uvážení zkoušejícího.
Ostatní jména:
  • Hemlibra (R)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet klinicky významných krvácení na pacientský týden až do smrti nebo 12. týdne po zahájení léčby emicizumabem, podle toho, co nastane dříve
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků, tromboembolické příhody, trombotická mikroangiopatie během 12 týdnů po zahájení emicizumabu
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Výskyt mortality a příčiny úmrtí během 24 týdnů po zahájení léčby emicizumabem
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Dny léčby a celková dávka bypassových činidel (rekombinantní faktor VIIa, koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu) nebo rekombinantní prasečí faktor VIII (susoctocag alfa) nebo jiné koncentráty faktoru VIII
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Dny v nemocnici během 12 týdnů léčby emicizumabem
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Počet pacientů, kteří dosáhli částečné remise během 24 týdnů po zahájení léčby emicizumabem
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Přežití bez krvácení během 12 týdnů po zahájení léčby emicizumabem
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GWT-TUD GmbH

Spolupracovníci

Hannover Medical School
Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

4. ledna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

4. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AHA-EMI (MO41153)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce emicizumabu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit