Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Doplňková léčba ganaxolonem (část A) u TSC s následnou dlouhodobou léčbou (část B) (TSC)

8. března 2023 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals

Otevřená 12týdenní studie fáze 2 doplňkové léčby ganaxolonem (část A) u epilepsie související s komplexem tuberózní sklerózy s následnou dlouhodobou léčbou (část B)

Zhodnotit předběžnou bezpečnost a účinnost ganaxolonu jako doplňkové terapie pro léčbu primárních typů záchvatů u pacientů s geneticky nebo klinicky potvrzenou epilepsií související s TSC do konce 12týdenního léčebného období.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o OL proof of concept studii přídavné léčby GNX u pacientů s potvrzenou klinickou diagnózou TSC a/nebo mutací buď v genu TSC1 nebo TSC2. Studie se skládá ze dvou částí: Část A se skládá ze 4týdenního základního období, po kterém následuje 12týdenní období léčby (4týdenní titrace a 8týdenní udržovací léčba). U pacientů, kteří nepokračují v 24týdenním období OLE (část B), bude následovat 2týdenní období snižování následované 2týdenním bezpečnostním obdobím. Hlavním rozdílem mezi částí A a částí B je délka léčby, méně častá hodnocení a schopnost měnit dávky léků (jak GNX, tak léčba jinými antiepileptiky [AED], která zahrnuje zahájení a ukončení jiných léků) na základě hodnocení zkoušejícího. klinický průběh pacienta během části B. Pacienti se snížením frekvence záchvatů během 12týdenního léčebného období v části A ve srovnání s výchozí hodnotou mohou pokračovat do části B („vhodné pro OLE“), aby se posoudila dlouhodobá bezpečnost, účinnost a snášenlivost v pacientů s epilepsií související s TSC.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
23

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Marinus Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria zahrnutí (část A):

  • Klinická nebo mutační diagnostika TSC
  • Selhání kontroly záchvatů navzdory příslušnému testu 2 nebo více ASM v terapeutických dávkách.
  • Mít alespoň 8 počitatelných/svědeckých primárních záchvatů během 4týdenního základního období, přičemž alespoň 1 primární záchvat se objevil alespoň ve 3 ze 4 týdnů výchozího stavu.

Kritéria zahrnutí (část B)

• Pacienti zaznamenali ≥ 35% snížení frekvence primárních záchvatů během léčebného období podle části A ve srovnání se 4týdenním základním obdobím.

Kritéria vyloučení (část A):

  • Předchozí expozice GNX
  • Těhotné nebo kojící
  • Současné užívání silných induktorů nebo inhibitorů cytochromu P450 (CYP)3A4/5/7. Jakýkoli silný inhibitor nebo induktor CYP3A4/5/7 musí být vysazen nejméně 28 dní před návštěvou 2, zahájením studie s léčivem. To nezahrnuje schválené ASM.
  • Pacienti, kteří užívali felbamát méně než 1 rok před screeningem
  • Pacienti s pozitivním testem na tetrahydrokanabinol (THC) nebo neschválený kanabidiol (CBD) prostřednictvím screeningu léků v plazmě
  • Chronické užívání perorálních steroidních léků, ketokonazolu (s výjimkou topických přípravků), třezalky tečkované nebo jiných IP není povoleno
  • Máte aktivní infekci CNS, demyelinizační onemocnění, degenerativní neurologické onemocnění nebo onemocnění CNS považované za progresivní. To zahrnuje růst nádoru, který by podle názoru zkoušejícího mohl ovlivnit primární kontrolu záchvatů
  • Pacienti s významnou renální insuficiencí, odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) < 30 ml/min (vypočteno pomocí Cockcroft-Gaultova vzorce nebo dětského kalkulátoru GFR nebo Bedside Schwartz), budou vyloučeni ze vstupu do studie nebo budou přerušeni, pokud bude kritérium splněno zaúčtovat základní čáru
  • byli vystaveni jakémukoli jinému hodnocenému léku během 30 dnů nebo méně než 5 poločasů (podle toho, co je kratší) před screeningovou návštěvou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Otevřený
suspenze ganaxolonu (50 mg/ml) TID po dobu 12 týdnů s prodloužením o 24 týdnů
Lék: Ganaxolon
titrace následovaná udržovacím a prodlouženým obdobím

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů do konce 12týdenního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav a do 12. týdne
Primární záchvaty zahrnují atonické/poklesové, bilaterální klonické, bilaterální tonické, fokální motorické bez poruchy vědomí nebo uvědomění, fokální (motorické nebo nemotorické) s poruchou vědomí nebo uvědomění, fokální až bilaterální tonicko-klonické, generalizované tonicko-klonické. Výchozí 28denní frekvence záchvatů byla vypočtena jako celkový počet primárních záchvatů ve výchozím období vydělený počtem dnů s chybějícími údaji o záchvatech ve výchozím období, vynásobený 28. Základní návštěva byla definována jako týden 0. Procentuální změna od výchozí hodnoty v 28denní frekvenci záchvatů byla vypočtena jako rozdíl ve frekvenci 28denních záchvatů po výchozím stavu a ve výchozí 28denní frekvenci záchvatů děleno výchozí 28denní frekvencí záchvatů, násobeno 100.
Výchozí stav a do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, u kterých došlo k >=50 procentnímu snížení 28denní frekvence primárních záchvatů do konce 12týdenního léčebného období ve srovnání se základním obdobím
Časové okno: Základní stav a až 12 týdnů
Primární záchvaty zahrnují atonické/poklesové, bilaterální klonické, bilaterální tonické, fokální motorické bez poruchy vědomí nebo uvědomění, fokální (motorické nebo nemotorické) s poruchou vědomí nebo uvědomění, fokální až bilaterální tonicko-klonické, generalizované tonicko-klonické. Bylo uvedeno procento účastníků hlásících >=50% snížení frekvence záchvatů.
Základní stav a až 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Marinus Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. dubna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. března 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 1042-TSC-2001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení