Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Doplňková léčba ganaxolonem (část A) u TSC s následnou dlouhodobou léčbou (část B) (TSC)

8. března 2023 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals

Otevřená 12týdenní studie fáze 2 doplňkové léčby ganaxolonem (část A) u epilepsie související s komplexem tuberózní sklerózy s následnou dlouhodobou léčbou (část B)

Zhodnotit předběžnou bezpečnost a účinnost ganaxolonu jako doplňkové terapie pro léčbu primárních typů záchvatů u pacientů s geneticky nebo klinicky potvrzenou epilepsií související s TSC do konce 12týdenního léčebného období.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o OL proof of concept studii přídavné léčby GNX u pacientů s potvrzenou klinickou diagnózou TSC a/nebo mutací buď v genu TSC1 nebo TSC2. Studie se skládá ze dvou částí: Část A se skládá ze 4týdenního základního období, po kterém následuje 12týdenní období léčby (4týdenní titrace a 8týdenní udržovací léčba). U pacientů, kteří nepokračují v 24týdenním období OLE (část B), bude následovat 2týdenní období snižování následované 2týdenním bezpečnostním obdobím. Hlavním rozdílem mezi částí A a částí B je délka léčby, méně častá hodnocení a schopnost měnit dávky léků (jak GNX, tak léčba jinými antiepileptiky [AED], která zahrnuje zahájení a ukončení jiných léků) na základě hodnocení zkoušejícího. klinický průběh pacienta během části B. Pacienti se snížením frekvence záchvatů během 12týdenního léčebného období v části A ve srovnání s výchozí hodnotou mohou pokračovat do části B („vhodné pro OLE“), aby se posoudila dlouhodobá bezpečnost, účinnost a snášenlivost v pacientů s epilepsií související s TSC.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Marinus Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria zahrnutí (část A):

  • Klinická nebo mutační diagnostika TSC
  • Selhání kontroly záchvatů navzdory příslušnému testu 2 nebo více ASM v terapeutických dávkách.
  • Mít alespoň 8 počitatelných/svědeckých primárních záchvatů během 4týdenního základního období, přičemž alespoň 1 primární záchvat se objevil alespoň ve 3 ze 4 týdnů výchozího stavu.

Kritéria zahrnutí (část B)

• Pacienti zaznamenali ≥ 35% snížení frekvence primárních záchvatů během léčebného období podle části A ve srovnání se 4týdenním základním obdobím.

Kritéria vyloučení (část A):

  • Předchozí expozice GNX
  • Těhotné nebo kojící
  • Současné užívání silných induktorů nebo inhibitorů cytochromu P450 (CYP)3A4/5/7. Jakýkoli silný inhibitor nebo induktor CYP3A4/5/7 musí být vysazen nejméně 28 dní před návštěvou 2, zahájením studie s léčivem. To nezahrnuje schválené ASM.
  • Pacienti, kteří užívali felbamát méně než 1 rok před screeningem
  • Pacienti s pozitivním testem na tetrahydrokanabinol (THC) nebo neschválený kanabidiol (CBD) prostřednictvím screeningu léků v plazmě
  • Chronické užívání perorálních steroidních léků, ketokonazolu (s výjimkou topických přípravků), třezalky tečkované nebo jiných IP není povoleno
  • Máte aktivní infekci CNS, demyelinizační onemocnění, degenerativní neurologické onemocnění nebo onemocnění CNS považované za progresivní. To zahrnuje růst nádoru, který by podle názoru zkoušejícího mohl ovlivnit primární kontrolu záchvatů
  • Pacienti s významnou renální insuficiencí, odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) < 30 ml/min (vypočteno pomocí Cockcroft-Gaultova vzorce nebo dětského kalkulátoru GFR nebo Bedside Schwartz), budou vyloučeni ze vstupu do studie nebo budou přerušeni, pokud bude kritérium splněno zaúčtovat základní čáru
  • byli vystaveni jakémukoli jinému hodnocenému léku během 30 dnů nebo méně než 5 poločasů (podle toho, co je kratší) před screeningovou návštěvou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Otevřený
suspenze ganaxolonu (50 mg/ml) TID po dobu 12 týdnů s prodloužením o 24 týdnů
Lék: Ganaxolon
titrace následovaná udržovacím a prodlouženým obdobím

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů do konce 12týdenního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav a do 12. týdne
Primární záchvaty zahrnují atonické/poklesové, bilaterální klonické, bilaterální tonické, fokální motorické bez poruchy vědomí nebo uvědomění, fokální (motorické nebo nemotorické) s poruchou vědomí nebo uvědomění, fokální až bilaterální tonicko-klonické, generalizované tonicko-klonické. Výchozí 28denní frekvence záchvatů byla vypočtena jako celkový počet primárních záchvatů ve výchozím období vydělený počtem dnů s chybějícími údaji o záchvatech ve výchozím období, vynásobený 28. Základní návštěva byla definována jako týden 0. Procentuální změna od výchozí hodnoty v 28denní frekvenci záchvatů byla vypočtena jako rozdíl ve frekvenci 28denních záchvatů po výchozím stavu a ve výchozí 28denní frekvenci záchvatů děleno výchozí 28denní frekvencí záchvatů, násobeno 100.
Výchozí stav a do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, u kterých došlo k >=50 procentnímu snížení 28denní frekvence primárních záchvatů do konce 12týdenního léčebného období ve srovnání se základním obdobím
Časové okno: Základní stav a až 12 týdnů
Primární záchvaty zahrnují atonické/poklesové, bilaterální klonické, bilaterální tonické, fokální motorické bez poruchy vědomí nebo uvědomění, fokální (motorické nebo nemotorické) s poruchou vědomí nebo uvědomění, fokální až bilaterální tonicko-klonické, generalizované tonicko-klonické. Bylo uvedeno procento účastníků hlásících >=50% snížení frekvence záchvatů.
Základní stav a až 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Marinus Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. dubna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

25. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

30. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

26. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1042-TSC-2001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ganaxolon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit