Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Supplerende Ganaxolon-behandling (del A) i TSC efterfulgt af langtidsbehandling (del B) (TSC)

8. marts 2023 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

Et fase 2 åbent 12-ugers forsøg med supplerende Ganaxolon-behandling (del A) i tuberøs sklerose-kompleksrelateret epilepsi efterfulgt af langtidsbehandling (del B)

At vurdere foreløbig sikkerhed og effekt af ganaxolon som supplerende terapi til behandling af primære anfaldstyper hos patienter med genetisk eller klinisk bekræftet TSC-relateret epilepsi til slutningen af ​​den 12 uger lange behandlingsperiode.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et OL proof of concept-studie af supplerende GNX-behandling hos patienter med en bekræftet klinisk diagnose af TSC og/eller en mutation i enten TSC1- eller TSC2-genet. Forsøget består af to dele: Del A består af en 4-ugers baseline-periode efterfulgt af en 12-ugers behandlingsperiode (4-ugers titrering og 8-ugers vedligeholdelse). For patienter, der ikke fortsætter i den 24-ugers OLE-periode (del B), ville en 2-ugers nedtrapningsperiode efterfulgt af en 2-ugers sikkerhedsperiode følge. Den væsentligste forskel mellem del A og del B er behandlingslængden, mindre hyppige vurderinger og evnen til at ændre lægemiddeldoser (både GNX og andre antiepileptiske lægemidler [AED] behandlinger, som inkluderer påbegyndelse og stop af anden medicin) baseret på investigators vurdering af patientens kliniske forløb under del B. Patienter med en anfaldsfrekvensreduktion i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode i del A sammenlignet med baseline kan fortsætte ind i del B ("OLE kvalificeret"), for at vurdere langsigtet sikkerhed, effekt og tolerabilitet i patienter med TSC-relateret epilepsi.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
23

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Forenede Stater, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Marinus Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier (del A):

  • Klinisk eller mutationsdiagnose af TSC
  • Manglende kontrol af anfald på trods af passende forsøg med 2 eller flere ASM'er ved terapeutiske doser.
  • Har mindst 8 tællelige/vidnede primære anfald i løbet af den 4-ugers basislinjeperiode, hvor mindst 1 primært anfald forekommer i mindst 3 af de 4 uger af baseline.

Inklusionskriterier (del B)

• Patienterne har oplevet ≥ 35 % reduktion i hyppigheden af ​​primære anfald under del A-behandlingsperioden sammenlignet med den 4-ugers basislinjeperiode.

Eksklusionskriterier (del A):

  • Tidligere eksponering for GNX
  • Gravid eller ammende
  • Samtidig brug af stærke inducere eller hæmmere af cytochrom P450 (CYP)3A4/5/7. Enhver stærk inhibitor eller inducer af CYP3A4/5/7 skal seponeres mindst 28 dage før besøg 2, påbegyndelse af studielægemidlet. Dette inkluderer ikke godkendte ASM'er.
  • Patienter, der har taget felbamat i mindre end 1 år før screening
  • Patienter, der tester positive for tetrahydrocannabinol (THC) eller ikke-godkendt cannabidiol (CBD) via plasmalægemiddelskærm
  • Kronisk brug af orale steroidmedicin, ketoconazol (undtagen topiske formuleringer), perikon eller andre IP'er er ikke tilladt
  • Har en aktiv CNS-infektion, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller CNS-sygdom, der anses for at være progressiv. Dette inkluderer tumorvækst, som efter investigatorens mening kan påvirke primær anfaldskontrol
  • Patienter med signifikant nyreinsufficiens, estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 30 ml/min (beregnet ved hjælp af Cockcroft-Gault-formlen eller Pediatric GFR-beregner eller Bedside Schwartz), vil blive udelukket fra studiestart eller vil blive afbrudt, hvis kriteriet er opfyldt efter baseline
  • Har været udsat for ethvert andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller mindre end 5 halveringstider (alt efter hvad der er kortest) før screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Åbent label
ganaxolon suspension (50 mg/ml) TID i 12 uger med 24 ugers forlængelse
Medicin: Ganaxolon
titrering efterfulgt af vedligeholdelses- og forlængelsesperiode

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed til slutningen af ​​12-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline og op til uge 12
Primære anfald omfatter atonisk/drop, bilateral klonisk, bilateral tonisk, fokal motorisk uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed, fokal (motorisk eller ikke-motorisk) med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed, fokal til bilateral tonisk-klonisk, generaliseret tonisk-klonisk. Baseline 28-dages anfaldshyppighed blev beregnet som det samlede antal primære anfald i baseline-perioden divideret med antallet af dage med ikke-manglende anfaldsdata i baseline-perioden, ganget med 28. Baselinebesøget blev defineret som uge 0. Procentvis ændring fra baseline i hyppige 28-dages anfald blev beregnet som forskellen i post-Baseline 28-dages anfaldsfrekvens og Baseline 28-dages anfaldsfrekvens, divideret med Baseline 28-dages anfaldsfrekvens, ganget med 100.
Baseline og op til uge 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der oplever en >=50 procent reduktion i 28-dages primære anfaldshyppighed gennem slutningen af ​​den 12-ugers behandlingsperiode sammenlignet med baseline-perioden
Tidsramme: Baseline og op til 12 uger
Primære anfald omfatter atonisk/drop, bilateral klonisk, bilateral tonisk, fokal motorisk uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed, fokal (motorisk eller ikke-motorisk) med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed, fokal til bilateral tonisk-klonisk, generaliseret tonisk-klonisk. Procentdel af deltagere, der rapporterer >=50 procent reduktion i anfaldshyppighed, er blevet præsenteret.
Baseline og op til 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Marinus Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. april 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. marts 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1042-TSC-2001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger