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Begleitende Behandlung mit Ganaxolon (Teil A) bei TSC, gefolgt von einer Langzeitbehandlung (Teil B) (TSC)

8. März 2023 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals

Eine offene 12-wöchige Phase-2-Studie zur ergänzenden Behandlung mit Ganaxolon (Teil A) bei Tuberöse-Sklerose-Komplex-assoziierter Epilepsie, gefolgt von einer Langzeitbehandlung (Teil B)

Bewertung der vorläufigen Sicherheit und Wirksamkeit von Ganaxolon als Zusatztherapie zur Behandlung primärer Anfallstypen bei Patienten mit genetisch oder klinisch bestätigter TSC-assoziierter Epilepsie bis zum Ende des 12-wöchigen Behandlungszeitraums.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine OL-Proof-of-Concept-Studie zur ergänzenden GNX-Behandlung bei Patienten mit einer bestätigten klinischen Diagnose von TSC und/oder einer Mutation im TSC1- oder TSC2-Gen. Die Studie besteht aus zwei Teilen: Teil A besteht aus einer 4-wöchigen Baseline-Phase, gefolgt von einer 12-wöchigen Behandlungsphase (4-wöchige Titration und 8-wöchige Erhaltungstherapie). Für Patienten, die die 24-wöchige OLE-Phase (Teil B) nicht fortsetzen, würde eine 2-wöchige Auslaufphase gefolgt von einer 2-wöchigen Sicherheitsphase folgen. Der Hauptunterschied zwischen Teil A und Teil B besteht in der Dauer der Behandlung, weniger häufigen Untersuchungen und der Möglichkeit, die Medikamentendosis (sowohl GNX- als auch andere Antiepileptika [AED]-Behandlungen, die das Einleiten und Absetzen anderer Medikamente umfassen) auf der Grundlage der Beurteilung durch den Prüfarzt zu ändern des klinischen Verlaufs des Patienten während Teil B. Patienten mit einer Verringerung der Anfallshäufigkeit während des 12-wöchigen Behandlungszeitraums in Teil A im Vergleich zum Ausgangswert können in Teil B fortfahren („OLE-geeignet“), um die langfristige Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit zu beurteilen Patienten mit TSC-assoziierter Epilepsie.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
23

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Marinus Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien (Teil A):

  • Klinische oder Mutationsdiagnose von TSC
  • Unfähigkeit, Anfälle zu kontrollieren trotz angemessener Versuche mit 2 oder mehr ASMs in therapeutischen Dosen.
  • Mindestens 8 zählbare/beobachtete primäre Anfälle während der 4-wöchigen Baseline-Periode haben, wobei mindestens 1 primärer Anfall in mindestens 3 der 4 Wochen der Baseline aufgetreten ist.

Einschlusskriterien (Teil B)

• Bei den Patienten kam es während der Behandlungsphase von Teil A im Vergleich zur 4-wöchigen Baseline-Phase zu einer Verringerung der primären Anfallshäufigkeit um ≥ 35 %.

Ausschlusskriterien (Teil A):

  • Frühere Exposition gegenüber GNX
  • Schwanger oder stillend
  • Gleichzeitige Anwendung starker Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 (CYP)3A4/5/7. Alle starken Inhibitoren oder Induktoren von CYP3A4/5/7 müssen mindestens 28 Tage vor Visite 2, Beginn der Studienmedikation, abgesetzt werden. Davon ausgenommen sind zugelassene ASM.
  • Patienten, die vor dem Screening weniger als 1 Jahr Felbamat eingenommen haben
  • Patienten, die über einen Plasma-Drogenscreen positiv auf Tetrahydrocannabinol (THC) oder nicht zugelassenes Cannabidiol (CBD) getestet wurden
  • Die chronische Anwendung von oralen Steroidmedikamenten, Ketoconazol (außer bei topischen Formulierungen), Johanniskraut oder anderen IPs ist nicht gestattet
  • Haben Sie eine aktive ZNS-Infektion, eine demyelinisierende Erkrankung, eine degenerative neurologische Erkrankung oder eine ZNS-Erkrankung, die als fortschreitend gilt. Dazu gehört ein Tumorwachstum, das nach Ansicht des Prüfarztes die primäre Anfallskontrolle beeinträchtigen könnte
  • Patienten mit signifikanter Niereninsuffizienz, geschätzter glomerulärer Filtrationsrate (eGFR) < 30 ml/min (berechnet mit der Cockcroft-Gault-Formel oder dem pädiatrischen GFR-Rechner oder Bedside Schwartz) werden von der Studienaufnahme ausgeschlossen oder werden abgebrochen, wenn das Kriterium erfüllt ist Grundlinie posten
  • Wurden innerhalb von 30 Tagen oder weniger als 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was kürzer ist) vor dem Screening-Besuch einem anderen Prüfpräparat ausgesetzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Sonstiges: Open-Label
Ganaxolon-Suspension (50 mg/ml) TID für 12 Wochen mit 24-wöchiger Verlängerung
Arzneimittel: Ganaxolon
Titration mit anschließender Erhaltungs- und Verlängerungsphase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert bis zum Ende des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 12
Primäre Anfälle umfassen atonisch/tropfend, bilateral klonisch, bilateral tonisch, fokal motorisch ohne Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung, fokal (motorisch oder nicht-motorisch) mit Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung, fokal bis bilateral tonisch-klonisch, generalisiert tonisch-klonisch. Die 28-tägige Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn wurde berechnet als die Gesamtzahl der primären Anfälle im Basiszeitraum dividiert durch die Anzahl der Tage mit nicht fehlenden Anfallsdaten im Basiszeitraum, multipliziert mit 28. Der Baseline-Besuch wurde als Woche 0 definiert. Die prozentuale Veränderung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit gegenüber dem Baseline wurde als Differenz zwischen der 28-tägigen Anfallshäufigkeit nach dem Baseline und der 28-tägigen Baseline-Anfallshäufigkeit dividiert durch die 28-tägige Baseline-Anfallshäufigkeit berechnet. multipliziert mit 100.
Baseline und bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die bis zum Ende des 12-wöchigen Behandlungszeitraums im Vergleich zum Basiszeitraum eine >=50-prozentige Verringerung der 28-tägigen primären Anfallshäufigkeit erfahren
Zeitfenster: Baseline und bis zu 12 Wochen
Primäre Anfälle umfassen atonisch/tropfend, bilateral klonisch, bilateral tonisch, fokal motorisch ohne Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung, fokal (motorisch oder nicht-motorisch) mit Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung, fokal bis bilateral tonisch-klonisch, generalisiert tonisch-klonisch. Der Prozentsatz der Teilnehmer, die über eine Verringerung der Anfallshäufigkeit von >=50 Prozent berichteten, wurde angegeben.
Baseline und bis zu 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Marinus Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
8. April 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
25. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. März 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 1042-TSC-2001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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