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Trattamento aggiuntivo con ganaxolone (parte A) nella TSC seguito da trattamento a lungo termine (parte B) (TSC)

8 marzo 2023 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2 in aperto di 12 settimane del trattamento aggiuntivo con ganaxolone (parte A) nell'epilessia correlata al complesso della sclerosi tuberosa seguita da trattamento a lungo termine (parte B)

Valutare la sicurezza e l'efficacia preliminari del ganaxolone come terapia aggiuntiva per il trattamento dei tipi di crisi primarie in pazienti con epilessia correlata a TSC confermata geneticamente o clinicamente fino alla fine del periodo di trattamento di 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio OL proof of concept del trattamento GNX aggiuntivo in pazienti con una diagnosi clinica confermata di TSC e/o una mutazione nel gene TSC1 o TSC2. Lo studio si compone di due parti: la Parte A consiste in un periodo basale di 4 settimane seguito da un periodo di trattamento di 12 settimane (4 settimane di titolazione e 8 settimane di mantenimento). Per i pazienti che non proseguono nel periodo OLE di 24 settimane (Parte B), seguirà un periodo di riduzione graduale di 2 settimane seguito da un periodo di sicurezza di 2 settimane. La principale differenza tra la Parte A e la Parte B è la durata del trattamento, le valutazioni meno frequenti e la capacità di modificare le dosi dei farmaci (sia GNX che altri trattamenti con farmaci antiepilettici [AED] che includono l'inizio e l'interruzione di altri farmaci) sulla base della valutazione dello sperimentatore il decorso clinico del paziente durante la Parte B. I pazienti con una riduzione della frequenza delle crisi durante il periodo di trattamento di 12 settimane nella Parte A rispetto al basale possono continuare nella Parte B ("idoneo a OLE"), per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità a lungo termine nella Parte B pazienti con epilessia correlata a TSC.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
23

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Marinus Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione (Parte A):

  • Diagnosi clinica o mutazionale di TSC
  • Mancato controllo delle crisi nonostante l'appropriata sperimentazione di 2 o più ASM a dosi terapeutiche.
  • Avere almeno 8 crisi primarie numerabili/assistite durante il periodo basale di 4 settimane con almeno 1 crisi primaria verificatasi in almeno 3 delle 4 settimane del basale.

Criteri di inclusione (Parte B)

• I pazienti hanno sperimentato una riduzione ≥ 35% della frequenza delle crisi primarie durante il periodo di trattamento della Parte A rispetto al periodo basale di 4 settimane.

Criteri di esclusione (Parte A):

  • Precedente esposizione a GNX
  • Incinta o allattamento
  • Uso concomitante di forti induttori o inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4/5/7. Qualsiasi forte inibitore o induttore del CYP3A4/5/7 deve essere interrotto almeno 28 giorni prima della Visita 2, inizio del farmaco oggetto dello studio. Ciò non include gli ASM approvati.
  • Pazienti che hanno assunto felbamato per meno di 1 anno prima dello screening
  • Pazienti che risultano positivi al test per il tetraidrocannabinolo (THC) o il cannabidiolo non approvato (CBD) tramite screening farmacologico al plasma
  • Non è consentito l'uso cronico di farmaci steroidi orali, ketoconazolo (ad eccezione delle formulazioni topiche), erba di San Giovanni o altri IP
  • Avere un'infezione attiva del sistema nervoso centrale, una malattia demielinizzante, una malattia neurologica degenerativa o una malattia del sistema nervoso centrale considerata progressiva. Ciò include la crescita del tumore che, secondo l'investigatore, potrebbe influenzare il controllo delle crisi primarie
  • I pazienti con insufficienza renale significativa, velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 mL/min (calcolata utilizzando la formula di Cockcroft-Gault o il calcolatore GFR pediatrico o Bedside Schwartz), saranno esclusi dall'ingresso nello studio o saranno interrotti se il criterio è soddisfatto post basale
  • Sono stati esposti a qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni o meno di 5 emivite (qualunque sia più breve) prima della visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Etichetta aperta
sospensione di ganaxolone (50 mg/ml) TID per 12 settimane con estensione di 24 settimane
Droga: Ganaxolo
titolazione seguita da mantenimento e periodo di estensione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni fino alla fine del periodo di trattamento di 12 settimane
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 12
Le crisi primarie comprendono atonica/caduta, cloniche bilaterali, toniche bilaterali, motorie focali senza compromissione della coscienza o della consapevolezza, focali (motorie o non motorie) con compromissione della coscienza o della consapevolezza, focali tonico-cloniche bilaterali, tonico-cloniche generalizzate. La frequenza delle crisi di 28 giorni al basale è stata calcolata come il numero totale di crisi primarie nel periodo di riferimento diviso per il numero di giorni con dati sulle crisi non mancanti nel periodo di riferimento, moltiplicato per 28. La visita al basale è stata definita come la settimana 0. La variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni è stata calcolata come la differenza nella frequenza delle crisi a 28 giorni post-basale e alla frequenza delle crisi a 28 giorni al basale, divisa per la frequenza delle crisi a 28 giorni al basale, moltiplicato per 100.
Basale e fino alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato una riduzione >=50% della frequenza delle crisi primarie di 28 giorni fino alla fine del periodo di trattamento di 12 settimane rispetto al periodo di riferimento
Lasso di tempo: Basale e fino a 12 settimane
Le crisi primarie comprendono atonica/caduta, cloniche bilaterali, toniche bilaterali, motorie focali senza compromissione della coscienza o della consapevolezza, focali (motorie o non motorie) con compromissione della coscienza o della consapevolezza, focali tonico-cloniche bilaterali, tonico-cloniche generalizzate. È stata presentata la percentuale di partecipanti che hanno riportato una riduzione >=50 percento della frequenza delle crisi.
Basale e fino a 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Marinus Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 aprile 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 marzo 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 1042-TSC-2001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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