Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pokus o eradikaci inhibitorů hemofilie

25. ledna 2023 aktualizováno: Margaret Ragni

Fáze III multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná zkouška eradikace inhibitoru, porovnání indukce imunitní tolerance eloctate (ITI) plus emicizumab vs. samotný eloctate ITI k eradikaci tvorby inhibitorů u těžké hemofilie A

Jedná se o multicentrickou randomizovanou klinickou studii fáze III, Inhibitor Eradication Trial, ve které bude Eloctate ITI plus Emicizumab srovnáván se samotným Eloctate ITI k eradikaci inhibitorů u těžké hemofilie A.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je multicentrická randomizovaná klinická studie fáze III, Inhibitor Eradication Trial, ve které bude Eloctate ITI plus Emicizumab srovnáván se samotným Eloctate ITI k eradikaci inhibitorů u pacientů s těžkou hemofilií A Tento adaptivní design je nezbytný jako randomizované studie u vzácných onemocnění často nejsou možné. Platforma klinických testů INHIBIT zahrnuje dvě propojené studie, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) a Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), které budou prováděny až ve 41 amerických centrech pro léčbu hemofilie (HTC) přidružených k univerzitám. Inhibitor Eradication Trial je 48týdenní randomizovaná studie fáze III, do které bude zařazeno 90 dříve léčených pacientů (PTP) s těžkou hemofilií A a vysoce reagujícími inhibitory (anti-VIII > 0,6 B.U.). Mezi subjekty budou patřit jedinci s těžkou hemofilií A, u kterých se vyvinou inhibitory během spojeného testu prevence inhibitorů, a dospělí nebo děti ve stejných HTC, které jsou odolné nebo nikdy nepodstoupí indukci imunitní tolerance (ITI). Po zařazení do studie budou jedinci, kteří splňují všechna kritéria pro zařazení a žádné z vylučovacích kritérií, randomizováni k týdennímu podávání Eloctate ITI plus týdenní emicizumab vs. týdennímu podávání samotného Eloctate ITI k eradikaci tvorby inhibitorů, definované jako anti-FVIII<0,6 B.U. Odběry krve budou minimalizovány na 6 časových bodů, před, 4, 12, 24, 36 a 48 týdny, a validovány pro malé objemy, každý 3,8 cm3 (¾ lžičky). Studie eradikace inhibitorů je považována za vyšší než minimální riziko, protože studované léčivo je podáváno před prvním krvácením a jsou získány speciální studie inhibitorů. (Pozn.: Zkouška eradikace inhibitorů (PRO19070080) je propojena se zkouškou prevence inhibitorů (PRO19040140) jako součást platformy klinických zkoušek INHIBIT a obě studie budou účinně prováděny ve stejných centrech pro léčbu hemofilie (HTC) se stejným MD, koordinátoři, frekvence návštěv, odběry krve a testy.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí muži nebo děti starší 4 měsíců.
  2. Těžká hemofilie A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Současný nebo minulý vysoce reagující inhibitor, anti-FVIII >= 5,0 B.U., ITI-refrakterní nebo ITI-naivní.

Kritéria vyloučení:

  1. Získaná hemofilie nebo jakákoli porucha krvácení jiná než hemofilie A.
  2. Současné užívání emicizumabu, nebo pokud se používá, > 8 týdnů od poslední léčby.
  3. Použití experimentálního léku (léků).
  4. Operace se očekává v příštích 48 týdnech.
  5. Předpokládaná délka života méně než 5 let.
  6. Pacient/rodič/pečovatel není schopen nebo ochoten vést si osobní deník frekvence krvácení a studované léčby drogami, provádět měsíční návštěvy a odběry krve ve 4., 8., 12., 24., 36. a 48. týdnu.
  7. Jiná nemoc, stav nebo důvod podle názoru zkoušejícího, kvůli kterému by byl pacient nevhodný pro hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Eloctate ITI plus Emicizumab
Rameno A: Eloctate 100 IU/kg každý druhý den intravenózní infuzí plus Emicizumab 1,5 mg/kg subkutánně (po 3 mg/kg/týden x 4 indukce) u dětí a dospělých s těžkou hemofilií A a anti-FVIII inhibitorem, pokračující až do 48 týdnů.
Lék: Eloctate ITI
Toto je infuzní protein faktoru VIII-Fc.
Ostatní jména:
  • rFVIIIFc
Lék: Emicizumab
Toto je napodobenina bispecifické monoklonální protilátky FVIII.
Ostatní jména:
  • Hemlibra
Aktivní komparátor: Eloctate ITI
Rameno B: Eloktát 100 IU/kg každý druhý den intravenózní infuzí u dětí a dospělých s těžkou hemofilií A a anti-FVIII inhibitorem, pokračující až 48 týdnů.
Lék: Eloctate ITI
Toto je infuzní protein faktoru VIII-Fc.
Ostatní jména:
  • rFVIIIFc

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Eradikace inhibitoru
Časové okno: 48 týdnů
Podíl eradikující anti-FVIII inhibitory
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet krvácivých příhod
Časové okno: 48 týdnů
Počet krvácivých příhod: hematom, kloub, centrální nervový systém, jiná krvácení.
48 týdnů
Minimální hladina FVIII
Časové okno: 48 týdnů
Minimální aktivita FVIII chromogenním testem.
48 týdnů
Haplotyp lidského leukocytárního antigenu (HLA).
Časové okno: 48 týdnů
Počet variant haplotypu HLA.
48 týdnů
Mutace FVIII
Časové okno: 48 týdnů
Počet variant mutace FVIII.
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Margaret Ragni

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
31. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. ledna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PRO19070080
  • H30MC24050 (Jiné číslo grantu/financování: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Biologický vzorek a úložiště dat pro tuto studii bude k dispozici v úložišti datového centra Graduate School of Public Health (GSPH) pro vyšetřovatele, kteří podají formální žádost o žádost a je formálně schváleno Koordinačním centrem (Pitt) a datovým centrem (GSPH).

Časový rámec sdílení IPD

Do jednoho roku od ukončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Přístup určí studijní tým.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení